疾病进展或死亡风险降低62%：晚期乳腺癌重磅新药Giredestrant有望今年获批上市！

摘要

对于ER阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者，接受CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗后，部分患者仍可能出现疾病进展。

近日，全球知名医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了III期evERA研究的积极结果：与标准内分泌治疗联合Everolimus相比，前沿药Giredestrant联合Everolimus能够显著延缓疾病进展。尤其是在ESR1突变患者中，一半患者疾病得到控制、没有继续恶化的时间达到10个月，而标准治疗组为5.5个月，疾病进展或死亡风险降低62%。

来源：《新英格兰医学杂志》（NEJM）官网截图

注：

Giredestrant是美国生物制药公司Genentech（基因泰克）开发的一款口服新型选择性雌激素受体降解剂（SERD），Genentech是瑞士Roche（罗氏）集团旗下公司。该药目前尚未正式获批上市，仍属于在研药物。

Everolimus是一款口服mTOR抑制剂，由瑞士制药公司 Novartis（诺华）开发，目前已经是上市药物，获批用于多种疾病，包括部分晚期肾细胞癌、神经内分泌肿瘤、HR阳性/HER2阴性晚期乳腺癌以及结节性硬化症相关肿瘤等。

Giredestrant是一款什么药，为何备受关注？

ER阳性乳腺癌的肿瘤细胞通常存在雌激素受体（ER）。雌激素与ER结合后，可以向癌细胞传递促进生长的信号，因此内分泌治疗的重要目标，就是阻断这一过程。

Giredestrant是一种口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）。它能够阻止雌激素与ER结合，并促使ER降解，从而阻断或减慢癌细胞生长。

来源：ChatGPT生成AI示意图

而Everolimus作用于另一条与肿瘤生长相关的通路。两种药物联合使用，可以从不同方向对肿瘤生长进行干预，这也是此次研究采用联合治疗方案的基础。

ESR1突变是内分泌治疗耐药的重要机制之一。在CDK4/6抑制剂治疗后的ER阳性乳腺癌患者中，部分患者会出现ESR1突变，因此这类患者也是此次研究重点关注的人群。

evERA研究共纳入373名ER阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者。这些患者此前接受过CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗，之后出现疾病进展或复发。

患者被随机分为两组，一组接受Giredestrant联合Everolimus治疗，另一组接受标准内分泌治疗联合Everolimus治疗。标准内分泌治疗包括Exemestane、Fulvestrant或Tamoxifen。

研究首先分析了ESR1突变患者。在207名ESR1突变患者中，Giredestrant联合Everolimus组一半患者疾病得到控制、没有继续恶化的时间为10.0个月，而标准治疗组为5.5个月。同时，患者发生疾病进展或死亡的风险降低62%。

在全部患者中，Giredestrant联合Everolimus组一半患者疾病得到控制的时间为8.8个月，而标准治疗组为5.5个月，疾病进展或死亡风险降低44%。

目前，evERA研究的总生存期（OS）数据还不成熟，因此还不能据此确认Giredestrant联合Everolimus能够延长患者总生存期。不过，截至目前的分析中已经观察到一定的积极趋势，研究团队还将继续随访总生存期数据。

此外，2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的进一步分析显示，与标准内分泌治疗联合Everolimus相比，Giredestrant联合Everolimus还延长了患者的PFS2（从开始参加研究到后续治疗再次出现疾病进展的时间）和无化疗生存期（患者在不需要接受化疗的情况下维持治疗的时间）。这些结果提示，Giredestrant联合Everolimus带来的获益可能并不只体现在第一次疾病进展之前。

治疗安全性总体可控

安全性方面，Giredestrant联合Everolimus的不良事件与两种药物已知的安全性特征基本一致，没有发现新的安全性问题。

研究中，两组患者的不良事件发生率分别为98.9%和96.8%。常见不良事件包括口腔炎、腹泻和贫血。其中，口腔炎发生率分别为47.3%和48.9%，腹泻为26.9%和22.6%，贫血为23.6%和21.0%。

此外，研究没有观察到视觉闪光等新的安全性问题，心动过缓发生率也较低。

目前Giredestrant尚未正式获批上市，仍属于在研药物。

美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Giredestrant用于ESR1突变、ER阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌的上市申请，预计于2026年12月18日作出决定。

同时，Giredestrant用于ER阳性、HER2阴性I、II、III期早期乳腺癌的上市申请也已获FDA受理，并获得优先审评资格，预计于2026年11月30日作出决定。

除了evERA研究外，Giredestrant目前还在多个III期临床试验中进行研究，覆盖早期乳腺癌、内分泌治疗敏感以及不同治疗阶段的ER阳性乳腺癌等人群。

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资料来源：

[1]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2602457?query=featured_hematology-oncology

[2]https://www.gene.com/media/press-releases/15132/2026-09-30/genentechs-giredestrant-combination-sign?utm_source=chatgpt.com