本篇所有文字及图片数据均来自食品药品监督管理局官网于2018年11月26日发布的《FDA批准不分癌种靶向肿瘤关键基因突变的新药》和Jason M. Broderick于2018年11月26日在Onclive网站上发布的《FDA批准Larotrectinib靶向NTRK突变的肿瘤》，原始数据请见文末链接。
11月26日，美国FDA加速批准有史以来头个口服TRK抑制剂、对17种癌症整体有效率高达75%的广谱靶向药Vitrakvi（larotrectinib）上市。这种药到底效果如何？中国患者如何才能快速使用到？
FDA批准Vitrakvi上市
Vitrakvi对部分癌症适用患者的有效率
其实，早在一年前，有中国患者使用到这一药物。而且，因为是参加的临床试验，不仅药品免费，药厂还报销了患者及陪同家属每个月往返美国的机票、住宿，并提供每天50美元的补助。
下面是其亲身经历：
1、比治疗无效更可怕的是无药可医
现年44岁的黄娟（化名），4年前不幸成为了一名癌症患者。
左耳下方不起眼的一个肿块，一开始以为只是腮腺炎，没想到后却被确诊为癌症——腮腺腺泡细胞癌。
比起肺癌、肝癌、胰腺癌等“大癌”来说，腮腺腺泡细胞癌的恶性程度没有那么高，但仍然是极为凶险的存在，一不小心可能夺人性命。
顽固的癌细胞
2014年，黄娟接受了切除手术和术后放疗，一度以为战胜了癌症。谁知，平静的日子只持续了三年。
2017年，癌症卷土重来。而且，这一次癌细胞似乎已经侵袭到了肺部。双肺多发结节，医生怀疑是癌细胞发生了转移，却始终不能确诊，辗转多家医院，都没有得到一个有效的治疗建议。
“孩子才上小学，我不能让她没有妈妈。”当得知自己几乎面临无药可医的境况时，黄娟在爱人的支持下决定赴美。
2、原来，临床试验也是可以救命的
通过盛诺一家发起预约，很快，黄娟与爱人飞抵美国南部城市休斯顿。这里，坐落着全美癌症专科排名#1的医院——MD安德森癌症中心。
在美国政府的扶持下，MD安德森癌症中心每年花费数亿美金投入医疗研究，诞生了大量癌症研究的新成果。2018年诺贝尔生理学或医学奖的两位获奖者之一，James P. Allison教授，出自MD安德森癌症中心。
2018年两位诺贝尔生理学或医学奖获得者
到达癌症中心的#1天，主治医生对黄娟说，“目前，化疗对你来说起效率比较低。但腮腺癌有很大概率存在融合基因，我们建议你做基因检测，如果条件符合，能参加新靶向药物的临床试验。”
当时的黄娟还不知道，医生口中的“新靶向药”，正是在2017年世界肿瘤治疗领域中大放异彩的“黑马”——Larotrectinib，代号LOXO-101。
Larotrectinib（LOXO-101），上市后商品名Vitrakvi
在临床试验中，Larotrectinib针对NTRK融合的17种肿瘤（包括肺癌、肠癌、黑色素瘤、肉瘤、胃肠间质瘤、甲状腺癌等）整体有效率高达75%，部分癌症达到，其中有13%的患者肿瘤完全消失。
经过基因检测，黄娟顺利入组，而接下来的疗效让她不能满意再多：入组2个月后CT扫描显示，肿瘤正在减小；5个月后再次复查，她体内已经找不到任何癌细胞了。
肿瘤完全消失了，原来，临床试验也是可以救命的！
3、免费用药一年，入组二代临床试验
在此后一年的CT检查中，黄娟听到多的一句话是：恭喜你，效果非常好，没有发现任何肿瘤。
肿瘤消失并不意味着彻底治愈，黄娟仍然需要按时口服Larotrectinib抑制癌细胞的出现，但她几乎已经回到了无病的状态，旅行、工作、运动，享受着康复后的生活，只需每个月到美国复查一次。
黄娟诊的美国医院
为了给入组的患者提供更全面的治疗便利，药厂报销了黄娟和爱人每月往返美国的机票、住宿，并提供每天50美元的补助，这大大节省了黄娟一家的开销，他们的医疗花费主要集中在检查费上。
我们经常感叹，某种新药上市后价格不菲，但确实在药品的研发上，药厂投入的成本也是巨大的。
一年后，Larotrectinib耐药了，黄娟在国内医院查出胸腔有大量积液，连做了多次检测后发现了癌细胞。国内医生建议她进行胸膜闭锁术，但这个方案只有50%的成功率，而且并不能控制肿瘤的发展。
她匆忙联系美国的主治医生，体内还装着引流管，搭上飞往美国的航班。
医生确认了耐药，幸运的是，美国已经有第二代靶向药LOXO-195的临床试验。见到医生后的第三天，黄娟入组了，而且再次快速地看到了效果：胸腔积液从每天要排1000-2000mL减少到100-200mL。
一开始肿瘤有所增大，但继续服药后慢慢控制住了，肿瘤开始缩小。近一次检查，她的胸腔积液、肿瘤大小、身体状态都有明显的改善。
4、FDA加速批准“广谱神药”上市
鉴于Larotrectinib的有效性，而且它不限病种，多达17种癌症的患者都可能受益，11月26日，FDA加速批准其上市。
其实，称Larotrectinib为“广谱神药”并不确切，毕竟它只适用于有NTRK突变的患者。而癌症患者中有该突变的可能不到1%。但是，中国一年新增的癌症病例多达380万，仍然有数万甚至更多人能够受益。
而且，像黄娟耐药后可以使用第二代靶向药，Larotrectinib只是开始，也只是美国数万恶性肿瘤临床试验中的一例，类似的临床试验还有很多，包括HPV治疗性疫苗、晚期癌症手术、AdHER2/neu树突细胞癌症疫苗、Poziotinib治疗EGFR和HER2基因20突变的晚期非小细胞肺癌等，都取得了重大进展，未来效果可期。
据统计，仅全球TOP20的制药企业中，有16家在波士顿设立了据点，全球40%的临床试验都在美国进行。研究成功的新药、新疗法，先都会在美国上市，然后是欧洲、日本，之后才会进入中国。
那么，中国患者如何提前使用？
一方面，Larotrectinib上市后，美国的相关临床试验并没有完全停止，仍然不排除有赴美入组的可能。
另一方面，上市后的Larotrectinib可以通过到美国医院医，由医生根据患者病情来推荐使用。
需要注意的是，并不是所有癌症患者都适用于Larotrectinib。目前，Larotrectinib只获批用于治疗NTRK突变的成人和儿童实体瘤患者，不包括血液类肿瘤，也不包括没有NTRK突变的患者。
该药的制造商推荐患者进行美国的Foundation One基因检测，确认有没有NTRK突变。Foundation One可以同时检测315种癌症基因，准确性非常高，其验证结果发表在世界权威科学杂志《自然》上。
盛诺一家与Foundation Medicine（Foundation One是其旗下产品）四年前开始合作，盛诺一家把患者的病理翻译成英文给到Foundation Medicine，检测结束后再把基因检测报告翻译成中文给到患者，四年来共同服务了众多中国患者。
后记
在浩荡的医学发展长河里，Larotrectinib只是其中的一朵浪花，一个个新药、新技术的问世，为一个又一个曾经的绝症带来了转机。现在的癌症治疗，已经与十年前发生了翻天覆地的变化，癌症不再是不可治愈的绝症。
那么，下一个十年呢？
只要活着，有希望！
参考链接：
1. 食品药品监督管理局官网于2018年11月26日发布的《FDA批准不分癌种靶向肿瘤关键基因突变的新药》
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm626710.htm
2.Jason M. Broderick于2018年11月26日在Onclive网站上发布的《FDA批准Larotrectinib靶向NTRK突变的肿瘤》
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-approves-larotrectinib-for-ntrk-cancers
