本篇所有文字及图片数据均来自Medicalxpress于2018年11月28日刊登的《Venetoclax老年人中新诊断的AML的有效率为91%》，原始数据请见文末链接。
近些年来，提起白血病，大家脑海里浮现的已经不再是像韩剧女主角那样的绝症。骨髓移植的成功让无数白血病患者获得了新生，而CAR-T的出现，无疑让更多的阳光照进了的生活。
但是，对于老年急性粒细胞性白血病患者来说，天空可能还是灰暗的：前面提到的新疗法往往并不适合，而可供选择的老方法又十分有限，通常情况下，这类患者预后极差，中位总生存期不足一年。
不过，近期一项研究为这类患者带来了希望：研究显示，使用维奈托克与阿扎胞苷联合疗法明显延长了患者生存期，同时缓解率高达91%。
缓解率91%
获FDA加速审批
这项研究结果发表在《自然医学》杂志上。
该试验共招募了33名新诊断为急性粒细胞性白血病的老年患者，他们接受了维奈托克与阿扎胞苷联合疗法。
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结果表明，治疗后患者缓解率高达91%，其中20名患者实现完全缓解，而且8名患者实现完全缓解但血细胞计数持续较低。而此类患者如果单独使用阿扎胞苷化疗，缓解率仅为28%。
截止目前，该试验的中位随访时间已经达到580天，多数患者仍在参加试验，而且疾病控制良好——这个数字已经远远超过了之前的不足一年的中位总生存期。
“到目前为止，急性粒细胞性白血病老年患者的治疗选择十分有限。我们认为这种新治疗方案改变了我们对这一患者人群的治疗方式，实现了该领域的突破。” CU医学院白血病服务项目的临床主任Daniel A. Pollyea医生说道。
基于该方案良好的治疗效果，美国食品药品监督管理局（USFDA）于11月21日开启加速审批程序，批准维奈托克可用于治疗年龄不低于75岁的患者或者由于并存疾病而无法进行强化化疗的患者。
新型联合
为患者带来希望
“新确诊的急性粒细胞性白血病患者中的白血病干细胞活性完全依赖于氨基酸的代谢，但健康细胞却并非如此。维奈托克是Bcl-2抑制剂，能够阻止细胞摄取氨基酸。通过阻断白血病干细胞代谢氨基酸的能力，我们可以在定向杀死癌细胞的同时，不对周围的健康组织造成损伤。” 科罗拉多大学癌症中心血液科主任Craig Jordan医生说到。
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在这种联合疗法出现之前，老年急性粒细胞性白血病患者能够使用的治疗方法非常有限。
原因之一是当前疗法通常伴有严重的副作用。
对于新确诊的急性粒细胞性白血病患者，强化化疗是常用的治疗方案。然而化疗虽然能杀死大部分白血病细胞，却不一定能够杀死白血病干细胞。因此化疗之后，疾病往往还会复发。
老年急性粒细胞性白血病患者单独使用阿扎胞苷化疗时，缓解率仅为28%，缓解持续时间也只有10个月。此时往往需要进行骨髓移植。
“但是大多数老年患者不能接受骨髓移植。”Pollyea医生说道，“他们很有在治疗过程中去世，换句话说，骨髓移植在老年患者中的弊大于利。”
而新的联合治疗方案却展现出良好的治疗效果。同时，与单独使用阿扎胞苷相比，联合疗法并没有表现出更多的副作用。
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不过，虽然联合方案在初诊患者的治疗当中获得了成功，但是对于治疗后复发的患者，制定治疗计划依然十分困难。若想显著改善疗效，治疗方案只包括维奈托克和阿扎胞苷是远远不够的。
因此，研究人员们也正在进行进一步研究。并且除了急性粒细胞性白血病和慢性淋巴细胞性白血病之外，还有多项临床试验研究维奈托克用于治疗其他癌症的效果，其中包括急性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞性白血病、T细胞淋巴瘤、非霍奇金淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等。
让我们期待这些研究取得好的效果，为更多患者带来希望。
参考链接：
Medicalxpress于2018年11月28日刊登的《Venetoclax老年人中新诊断的AML的有效率为91%》https://medicalxpress.com/news/2018-11-percent-response-venetoclax-newly-aml.html
