本篇所有文字及图片数据均来自1.FDA官方于2018-12-21发表的《FDA批准针对罕见血液疾病新治疗》；2.MedScape医景网于2018-12-21发表的《FDA批准针对罕见癌症药物》；3.Stemline于2018-12-21发表的《FDA批准tagraxofusp（ELZONRISTM）-再结晶浆细胞树突状细胞新生物和新CD123-靶向治疗》，原始数据请见文末链接。
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近日，美国FDA批准新药Elzonris（tagraxofusp-erzs），用于2岁及以上的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）患者。这是目前头个获批用于此类患者的药物。在此之前，Elzonris已获得FDA的突破性疗法资格认定、优先审评资格认定以及孤儿药资格认定。
BPDCN是一种侵袭性强的罕见骨髓和血液疾病，可影响淋巴结和皮肤等多种器官，通常表现为白血病或演变为急性白血病。这种疾病在男性中更为常见，并且好发于60岁以上人群。
“此前，还没有任何疗法获FDA批准用于BPDCN，这类患者的标准疗法是高强度化疗，随后进行骨髓移植手术。但实际上，很多BPDCN患者都无法耐受高强度的化疗，因此他们急需其他的替代疗法。”FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说。
Elzonris是一种连接“白细胞介素-3（IL-3）”和“白喉毒杆菌毒素载体”的重组融合蛋白，靶向IL-3受体（CD123），这种受体在多种恶性肿瘤细胞表面均有表达。IL-3能够将具有细胞毒性的白喉杆菌毒素运送到表达IL-3受体的肿瘤细胞内，从而抑制蛋白合成并杀死癌细胞。
这次获批主要是基于一项多中心、多队列、开放性单臂试验。在这项试验中，#1个队列共纳入了13名未经治疗的BPDCN患者，这些患者在接受了Elzonris治疗后，有7名患者（54%）获得完全缓解（CR）或仅存在无活动性疾病的皮肤异常（CRc）。第二个队列共纳入了15名复发性或难治性BPDCN患者，其中1名患者达到完全缓解，1名患者仅存在无活动性疾病的皮肤异常。
在该试验中，患者的常见副作用包括毛细血管渗漏综合征、恶心、乏力、四肢水肿、发热、寒栗和体重增加。
MD安德森癌症中心的Naveen Pemmaraju博士是这项研究的首席研究员，他表示“这次获批对于BPDCN患者及其家人，甚至整个医疗领域来说都是巨大的进步。”同时，他还指出：“CD123在BPDCN和其他多种血液恶性肿瘤中均有表达，作为一种针对CD123的靶向药物，Elzonris的获批意味着BPDCN患者终于有了一种新的标准治疗。”
Naveen Pemmaraju博士
丹娜法伯癌症研究院的Andrew Lane博士也负责了这项研究，他说：“Tagraxofusp是BPDCN治疗上取得的飞跃性进展，我见证了很多患者在接受Tagraxofusp治疗后取得了显著的疗效，并且部分有效的患者在疾病缓解后又可以接受干细胞移植。”
Andrew Lane博士
另外，Stemline制药在为研发出头个治疗BPDCN的药物自豪的同时也表示将致力于将Elzonris推向全球，让更多的BPDCN患者可以从中获益。
参考链接：
FDA官方于2018-12-21发表的《FDA批准针对罕见血液疾病的新治疗》https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-rare-blood-disease
MedScape医景网于2018-12-21发表的《FDA批准针对罕见癌症药物》https://www.medscape.com/viewarticle/906931
Stemline于2018-12-21发表的《FDA批准tagraxofusp（ELZONRISTM）-再结晶浆细胞树突状细胞新生物和新CD123-靶向治疗》https://ir.stemline.com/news-releases/news-release-details/fda-approves-elzonristm-tagraxofusp-first-treatment-blastic
