【本文数据来源于FDA官网于2019年8月2日发表的《FDA批准罕见关节肿瘤新疗法》，原文请见文末链接。】
导 语
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Turalio（pexidartinib）胶囊，治疗病情或功能受限严重，且手术无改善的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。
“TGCT可让患者产生衰弱症状，如疼痛、僵硬和活动受限。该肿瘤可严重影响患者的生活质量并导致严重残疾，”FDA卓越肿瘤中心和FDA药物评估与研究中心血液学和肿瘤学产品部门代理主任Richard Pazdur 说道，“手术是主要的治疗选择，但一些患者不适合接受手术，就算接受了手术，也可能出现肿瘤复发。FDA今日批准的是这个罕见病的头一个治疗方式。”
TGCT是一个影响滑膜和腱鞘的罕见肿瘤。这种肿瘤为恶性的情况很少，但会引起滑膜和腱鞘增厚并过度生长，对周围组织造成损害。
Turalio获批是基于一项多中心国际临床试验结果。试验纳入120名患者，其中59名患者接受了安慰剂治疗。主要目的是看25周治疗后的总有效率（ORR）。试验结果显示，接受Turalio的患者的病情显著改善，完全有效率为15％，部分有效率为23％，总的有效率为38％，而接受安慰剂的患者未表现出治疗效果。23名患者在首次表现出疗效后接受了最少6个月的追踪，其中22名患者的疗效维持了6个月或更长。13名患者在首次表现出疗效后接受了至少12个月的追踪，13名患者的疗效均维持了12个月或更长。
Turalio的用药信息包括黑框警告，提示医护人员和患者，该药有可能会出现严重甚至致命的肝损伤风险。医护人员应在开始治疗前和治疗中规律监测肝功能。如果肝功能检测出现异常，根据肝损伤的严重程度，决定是否需要暂停Turalio，减少剂量，或永久性停药。Turalio只能通过Turalio风险评估和缓解策略（REMS）计划获得。
Turalio常见的副作用包括乳酸脱氢酶升高、天冬氨酸转氨酶升高、毛发褪色、丙氨酸转氨酶升高，和胆固醇升高。其他的副作用包括中性粒细胞减少症、碱性磷酸酶升高、淋巴细胞减少、眼部水肿、血红蛋白降低、皮疹、味觉障碍和磷酸盐降低。
美国FDA建议医护人员要告知在适孕年龄的女性以及有适孕年龄女伴的男性在接受Turalio治疗期间采取有效的避孕措施。由于Turalio可能会对胎儿和新生儿造成伤害，孕妇和正在哺乳的女性不应接受Turalio。Turalio必须和描述药物使用方法和风险的《患者用药指南》一起分发。
美国FDA还曾授予该药突破性疗法认定，并给予优先审评资格。该药也被授予孤儿药认定，孤儿药认定旨在帮助并鼓励对罕见病药物的研发并提供奖励。
参考链接：
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-therapy-rare-joint-tumor
本文由盛诺一家原创编译，欢迎分享。
其他任何公众号或网站转载，
必须在文首注明：来源于盛诺一家。
