FDA批准血友病新药！有效成分来自基因工程改造的兔子

血友病A或B分别是由凝血因子VIII或IX的功能障碍或缺乏引起的先天性出血性疾病。血友病患者受伤或手术后流血的时间可能比其他人更长。他们的肌肉、关节和器官也可能会自发性出血，甚至可能会危及生命。

这些患者的出血可通过使用含凝血因子VIII或IX的产品来预防。但是，当患者发展出凝血因子VIII或IX的抑制因子时，用凝血因子VIII或IX产品治疗出血可能不再有效。在这些情况下，诸如Sevenfact之类的产品可以绕开因子VIII和因子IX反应，从而促进凝血并控制出血。

Sevenfact的安全性和有效性是根据一项临床研究的数据确定的，该研究纳入了27名发展出抑制因子的A型或B型血友病患者。研究评估了初始剂量后12小时的治疗效果。结果显示，轻度或中度出血得到成功治疗的比例约为86％。成功治疗意味着，在12小时后不需要进一步治疗出血，不给予任何血液制品并且疼痛没有增加。该研究还包括3例严重出血，均通过较高剂量成功治疗。

Sevenfact常见的副作用包括头痛、头晕、输液部位不适、输液相关反应、输液部位血肿以及发热。

由于该药物的有效成分来自于基因工程改造的兔子，因此已知对兔子或兔子蛋白质过敏的患者禁用该疗法。

来源：

本文编译自FDA官网于4月1日发布的《FDA ApprovesAdditional Treatment for Adults and Adolescents with Hemophilia A or B andInhibitors》

原文链接：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-additional-treatment-adults-and-adolescents-hemophilia-or-b-and-inhibitors

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