对癌症患者来说，能成功跨过5年大关，是一种幸运；能成功跨过10年大关，是一种奇迹。而这个名叫Emily的小女孩，近日通过官方平台对外公布，已11年成功无癌，再次引发关注。
来源：Emily whitehead foundation网站
她便是全世界头一位接受CAR-T成功治愈的白血病患儿，也是CAR-T的全球“代言人”。5月10日，Emily在其个人名字命名的基金会Emily whitehead foundation上宣布：自己已经11年没有癌症了。而今年是她蕞后一次以拍照的形式庆祝自己又一年无癌，因为她已经年满18周岁了，今后将开启告别癌症后的新生活。
Emily 5岁时不幸罹患急性淋巴细胞白血病，一度被告知无法可治，一场临床试验使她在冒险中绝处逢生，成为世界上头一个接受CAR-T疗法的儿童患者。她的成功治愈，创造了细胞治疗领域的奇迹，成为人类抗癌史上的重要里程碑。
2011年10月，罹患急性淋巴细胞白血病(ALL)的Emily年仅7岁，经过治疗后她的病情得到了缓解，但很不幸遭遇了复发，疾病进展的速度很快，医生判断她无法通过骨髓移植进行治疗，于是告诉Emily的父母，已没有别的办法了。Emily的父母不甘心就这样放弃女儿的生命，于是向美国费城儿童医院癌症中心的权威专家Susan Rheingold博士进行求助。Rheingold博士建议，进行新一轮更加强烈的化疗。但很不幸，Emily的癌症在2012年2月第二次化疗期间再次复发。此时，Rheingold博士提出了一个新的想法，建议Emily参加一项肿瘤学家Stephan Grupp博士正在开展的特殊临床试验。Grupp博士和其研究小组即将在ALL患儿中开展头一个CAR-T细胞治疗的1期试验。在此之前，已有3名慢性淋巴细胞白血病成年患者在宾夕法尼亚大学医院参加了这项研究，并且反应良好。没有时间可以浪费了，考虑过后，Emily的父母同意了，决定承担这场实验性治疗可能带来的风险，让Emily参与试验。
Emily的CAR-T之旅于2012年3月开始，在这场临床试验中，医生从Emily的血液中收集了她的 T 细胞，然后在实验室中重新编程，以识别并附着在一种叫做CD19的蛋白质上，这种蛋白质只存在于 B 细胞表面。再造之后，这些细胞被称为嵌合抗原受体 T 细胞。重新设计的细胞会被放回Emily体内，它们会分散在Emily全身各处，寻找并杀死癌细胞。1个月后，经过改造的大量 T 细胞在3天内注入了Emily的体内。
试验前，医生告知Emily的父母，当Emily输注重新编程的 T 细胞后，可能会出现类似流感的情况，但实际上，Emily的症状比医生预期的要严重得多。输液后不久，Emily病危了，她的血压骤降、体温飙升、呼吸困难，病情开始恶化，被送进了儿科重症监护病房。而Emily的父母也做好了试验可能失败的准备。Grupp博士和科学家们迅速查找原因，原来是她体内 T 细胞的增殖，导致某种蛋白质水平异常升高，但有一种药物可以遏制。通过施药，Emily的病情几乎在一夜之间改善了，她的呼吸好转、发烧下降、血压恢复正常。
医生通过测试，证实了Emily体内的 T 细胞产生了抗癌效果。治疗后的3个月和6个月，再次检查时，Emily的骨髓内已经没有任何癌细胞。
如今11年过去了，Emily依然健康地活着，她创造了人类抗癌史上的奇迹。Emily的成功治愈不仅给她自己赢得了一次重生的机会，也为千千万万患有此类难治复发恶性疾病的患者闯出了一条生路。Emily也因此成为了CAR-T疗法的全球“代言人”，备受瞩目。Emily的故事相继出现在《纽约时报》、《福布斯》等报刊、杂志及电视节目上，广为流传。2015年，时任美国总统奥巴马还曾在白宫专门接见了她。
奥巴马在白宫接见Emily（来源：生物世界）
每年5月，Emily都会举行一次庆祝活动，在生日当天，会拍摄一张纪念照片，告诉全世界：她还好好的，癌症已经彻底治愈。同时，她还以Emily的名字命名成立了一家基金会Emily whitehead foundation，筹集的资金专门用于救治患有恶性肿瘤的儿童。Emily成功治愈后，CAR-T疗法也一跃而起，成为医学界炙手可热的“明星”，一个又一个CAR-T成果落地生花，飞速发展，使得越来越多的癌症患者受益。多款CAR-T疗法相继上市，成为癌症患者治愈新希望
CAR-T疗法以其高度精准化和个性化的优势，是近年来被称为“蕞有希望治愈癌症”的一种前沿免疫疗法，目前在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液肿瘤中展现出了非常良好的疗效，已成为医学界的研究“热点”，许多患者通过CAR-T成功治愈。
据科普中国报道，临床试验显示，高达94%的患者接受CAR-T治疗后症状得到缓解，部分达到癌细胞完全消除从而治愈。[4]2017年8月30日，美国FDA正式批准头个CAR-T免疫疗法Kymriah(tisagenlecleucel)上市（成功治愈Emily的CAR-T产品），用于治疗25岁以下复发性或难治性 B 细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。据FDA官网报道，在批准该疗法上市前的临床试验中，63名ALL患者治疗后，有52人癌细胞完全消失，完全缓解率达到82.5%。并且，在这些缓解的患者中，研究人员没有检测到任何微小残留病灶。由于效果太具“碾压性”，研发方诺华制药甚至一度表示：可以“无效退款”。CAR-T疗法在国内名气大涨，源于2021年的一则相关新闻——“120万元一针的抗癌药”，当时该话题一出，在网上炸开了锅，引发了全民讨论。
来源：中国商报微博
CAR-T并不是某种固定的药物，而是一种定制化的疗法。它是一种经过人工改造的专门针对癌细胞的杀伤细胞。我们体内有一类免疫细胞 T 细胞，不仅具有识别异常细胞的免疫监视功能，还能直接杀死异常细胞。T 细胞如果功能受损，就会使癌细胞有可乘之机。CAR-T则是一种人工改造的 T 细胞，功能非常强大，不仅能激活受损的 T 细胞，增加消灭癌细胞的战斗力，还能精准查杀，在消灭癌细胞的同时，不伤害到正常的细胞。②在患者体外利用基因工程手段，将 T 细胞改造成CAR-T细胞；③将改造成功的CAR-T细胞大量“复制”后，回输到患者体内，杀死癌细胞。蕞终回输到患者体内的，只是一小袋无色液体，整个治疗过程也只需大约10分钟。
回输的无色液体
美国FDA已批准6款针对血液系统肿瘤的CAR-T疗法，用于从弥漫性大 B 细胞淋巴瘤到多发性骨髓瘤的各种疾病。①Kymriah 于2017年8月30日获批上市，主要用于青少年、儿童患者，对于复发性、难治性以及青少年 B 细胞急性淋巴性白血病等有较好的效果。②Yescarta 于2017年10月18日获批上市，用于复发性、难治性的特定类型成人大 B 细胞淋巴瘤，这是头一款主要针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T药物。③Tecartus 于2020年7月获批上市，主要用于复发性、难治性套细胞淋巴瘤患者，这是头个获批针对套细胞淋巴瘤的CAR-T疗法。④Breyanzi 于2021年2月获批上市，用于治疗至少2种其他全身疗法后无应答或是治疗后复发的部分大 B 细胞淋巴瘤成人患者。⑤Abecma 于2021年3月获批上市，用于治疗经过4种或更多种先进疗法的复发、难治型多发性骨髓瘤患者，是头个获FDA批准上市的靶向BCMA的CAR-T疗法。⑥Carvykti 于2022年2月获批上市，用于治疗既往接受4种或更多先前治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体的成人复发性、难治性多发骨髓瘤。①2021年6月，我国头一款获批的CAR-T产品阿基仑赛注射液上市，用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者。②2021年9月，我国第二款CAR-T产品瑞基奥仑赛注射液正式获批，用于治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤。
CAR-T冲击实体瘤已箭在弦上，有望覆盖更多癌种，使更多患者受益
截至目前，CAR-T疗法在多种血液系统肿瘤中已取得了重大突破，但在实体瘤领域，尚未取得突破性进展，但全球各地的研究人员正在夜以继日地不断努力中，CAR-T攻克实体瘤已箭在弦上、蓄势待发，相信科学家们很快便会研发出对抗实体瘤卓有成效的CAR-T新研究、新试验、新方法。9人肿瘤全消失！CAR-T新疗法进军实体瘤取得重要突破！
今年5月，发表在《新英格兰医学杂志》上的一项1/2期临床试验（NCT03373097）数据显示，新的CAR-T疗法GD2-CART01在复发或难治性高危神经母细胞瘤的儿童患者中展现了初步的抗肿瘤活性和安全性。[5]该研究持续到3年时，接受GD2-CART01治疗的27名患者，有63%的患者肿瘤大幅缩小或消失，其中有9名患者肿瘤完全消失。26名患者在回输细胞后，长达30个月时仍可以在血液检测中看到改造后的免疫细胞，说明该治疗效果持久。肿瘤显著缩小！CAR-T疗法进军前列腺癌骨转移治疗
今年5月，发表在《科学进展》上的一篇文章中，莫菲特癌症中心的科学家通过小鼠试验证明，CAR-T疗法可能是骨转移性前列腺癌的有效治疗方法。[6]研究使用的是很少见的γ/δ（伽马/德尔塔）T细胞来制作CAR-T，非常前沿。在该研究中，CAR-T细胞显著缩小了小鼠的肿瘤，提高了其存活率。同时，该疗法的毒性是有限的，安全性前景也很不错。
今年4月，美国MD安德森癌症中心一项1期研究显示：在转移性肾透明细胞癌患者中，靶向CD70的异基因CAR-T细胞疗法ALLO-316，显示出令人鼓舞的有效率和疾病控制率。[7]在17例入组患者中，有18%的患者肿瘤大幅度缩小，共82%的患者疾病得到控制，没有进一步加重。对于9例CD70阳性的患者，则有33%的患者肿瘤大幅度缩小，疾病控制率达100%。相信随着CAR-T研究的不断深入，CAR-T疗法在实体瘤方面的困难将逐个攻破，CAR-T疗法将从血液系统肿瘤中蔓延开来，在实体瘤领域全面开花，为更多癌种治疗带来突破性变革，造福更多的实体瘤患者！和Emily一样的医学奇迹，其实在全球各地，每天都有在发生。任何前沿抗癌药物、创新技术的问世，都必然会产生一些“癌症幸存者”。他们虽然所患癌症各不相同，年龄和身体状况大相径庭，却有着一个共同点，那就是——“不轻言放弃，敢于尝试”。近几年，不少癌症患者通过盛诺一家前往美国等医院，也成功通过使用CAR-T产品实现了治愈。因此，放眼全球，还有很多好的药物、疗法等待你去尝试！如果您希望了解更多抗癌药物、技术的国际前沿信息，或希望快速预约国际专家进行远程会诊、快速出国就医、参与国外临床试验等，请联系我们，盛诺一家会安排专人为您介绍各类服务的费用、流程等详细信息。[1]https://emilywhiteheadfoundation.org/news/celebrating-11-years-cancer-free/[2]https://www.chop.edu/stories/relapsed-leukemia-emilys-story[3]https://www.chop.edu/news/first-child-receive-revolutionary-car-t-therapy-celebrates-10-years-cancer-free[4]科普中国2021-10-02《“120万元一针的药或让癌细胞清零”究竟是真是假？今天都给你说明白》https://mp.weixin.qq.com/s/w_Q-vVINn0tRWHrNq3Xkiw[5]https://www.onclive.com/view/gd2-cart01-elicits-clinical-activity-tolerability-in-pediatric-r-r-neuroblastoma[6]https://medicalxpress.com/news/2023-05-car-cells-prostate-cancer-bone.html[7]https://medicalxpress.com/news/2023-04-allogeneic-car-cell-therapy-results.html
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