单次注射，让75%的肿瘤完全消失，两次注射，让88%的完全消失。治疗1年后，近九成没有肿瘤复发[1]。
凭借强大的疗效，这款药已在美国、欧洲、英国、瑞士、澳大利亚的药品监管部门获批。
它就是来自澳大利亚的STELFONTA（即tigilanol tiglate）。不过请注意，该药并不是治疗人类癌症的，而是用来治疗犬类常见癌症——肥大细胞瘤（Mast Cell Tumor）。
狗狗是人类的好朋友，STELFONTA无疑会挽救很多狗狗的生命，这让很多爱狗人士非常开心。但与此同时，我们人类也会患癌，却罕有媲美STELFONTA这样疗效的好药…
STELFONTA的生产商QBiotics Group是一家澳大利亚生命科学公司，该公司官网介绍显示，临床前和临床试验表明，Tigilanol tiglate具有“广谱抗癌活性”，可治疗多种实体恶性肿瘤，还可能与其他抗癌疗法如免疫检查点抑制剂（PD-1、PD-L1等）、放化疗等产生协同作用，提升疗效[2]。
该药正在多种恶性肿瘤中开展临床试验（图源：QBiotics官网）
此前，在一项针对22名常规疗法难治的多种皮肤、皮下实体瘤患者的1期临床试验中，一针注射后，有60%的给药肿瘤得到控制（肿瘤大幅缩小、消失或稳定）。Tigilanol tiglate让1位患者肿瘤完全消失，3位患者肿瘤大幅缩小[3]。2名晚期黑色素瘤患者在主病灶注射该药后，他们体内未注射药物的远端肿瘤病灶也被诱导出了抗肿瘤免疫反应[2]。安全性方面，96%的患者经历的不良反应为轻度至中度，因此该药的安全性和耐受性总体是不错的。虽然看起来这项1期临床试验中该药的疗效并没有像在犬类身上那样的强大，但要知道，1期试验的主要目的在于测试药物的安全性和优选剂量。此外，随着研究深入，通过组合其他药物，该药的疗效数据还有可能提升的空间。此外，Tigilanol tiglate测试的这些肿瘤（肉瘤、头颈癌），不像乳腺癌、肺癌这些大癌种，有许许多多的治疗选择，因此如果该药能被证实确实有效，即便蕞终疗效并不如犬类那么完美，依然会有一部分已没什么有效治疗方法的患者能有机会大幅缓解病情，甚至实现无癌。
Tigilanol tiglate的具体治疗原理并不复杂，简单来说，就是注射进肿瘤的药物，会让肿瘤细胞坏死，破坏肿瘤血管，从而让肿瘤死掉。被破坏的肿瘤还会释放出肿瘤衍生的抗原，从而诱导没有注射药物的临近肿瘤甚至远处其他肿瘤也跟着产生抗肿瘤免疫反应。
Tigilanol tiglate的治疗原理
（图源：QBiotics官网）
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了Tigilanol tiglate“孤儿药”资格认定，用于治疗肉瘤当中的软组织肉瘤[3]，这既说明了软组织肉瘤患者缺医少药的现状，又说明了该药确实具有一定的潜力。*孤儿药一般指用于治疗非常罕见疾病的药物，这些疾病的患者非常缺少有效治疗手段，因此为了鼓励药企积极参与开发新药，药监部门会授予该药孤儿药认定，从而让药企获得一系列激励措施，以加速该药物的临床试验和获批上市。
比较有趣的是，Tigilanol tiglate这种化合物其实是一种源自大自然的馈赠，它目前只有一个来源，那就是澳大利亚东北部一个小热带雨林地区的红木树（Fontainea picrosperma）的果实种子。随着该化合物在犬类抗癌治疗中获得巨大成功，以及在人类抗癌治疗中被发现具有潜力，显然，即便增加红木树的种植，Tigilanol tiglate的产量也很可能在未来会供不应求。因此，科学家们早已开始着手研究人工合成Tigilanol tiglate。美国斯坦福大学的Paul A. Wender课题组通过研究，找到了利用非常容易获取的phorbol作为起始原料，通过12个步骤高效实现了Tigilanol tiglate及其类似物的合成[4]。万事俱备，接下来，我们只需静待临床试验的后续结果了。目前，2a期临床试验QB46C-H07正在美国知名的纪念斯隆凯特琳癌症中心进行，旨在评估Tigilanol tiglate对大约10名（肉瘤患者数量非常少，因此招募人数通常不多）晚期和/或转移性软组织肉瘤患者的肿瘤治疗效果，患者肿瘤需位于四肢和体壁（以进行瘤内注射）。去年11月，研究人员已经对一位局部复发性粘液纤维肉瘤患者进行了该药治疗。进行此试验的美国纪念斯隆凯特琳癌症中心是盛诺一家官方签约合作医院，该中心成立于1884年，拥有140年的悠久历史，是全球蕞古老的大型私立癌症中心。
美国纪念斯隆凯特琳癌症中心
中心有120多个研究实验室，同时领导上千个儿童和成人癌症临床研究项目，并致力于将实验室的重要研究发现加速应用于患者的临床治疗。从1980-2012年，就研制了9种获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的药物，这样的成功率是其他任何一所癌症中心无法匹敌的。在纪念斯隆-凯特琳癌症中心，每年诊治400多种癌症亚型的患者，不管多么罕见的癌症，在这里可能都有丰富的诊治经验。如果您希望前往纪念斯隆凯特琳癌症中心接受前沿医疗服务，或希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。[1]De Ridder et al., (2020). Randomized controlled clinical study evaluating the efficacy and safety of intratumoral treatment of canine mast cell tumors with tigilanol tiglate. Journal of Veterinary Internal Medicine. 1-15.[2]https://qbiotics.com/product-pipeline/human-oncology[3]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-tigilanol-tiglate-in-soft-tissue-sarcoma[4]https://www.163.com/dy/article/HJHVC46N0511CTRH.html
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