英国GOSH儿童医院：每年吸引90多个国家数千名罕见病/重症患儿前来求医，怎么做到的？-盛诺一家

摘要

4月30日晚，第161期【盛诺全球专家系列公益直播】邀请到英国伦敦大奥蒙德街儿童医院(GOSH)创新总监、伦敦大学学院（UCL）心血管成像教授Andrew Taylor莅临直播间，分享了大量儿童疾病相关的前沿医疗信息。

接下来，我们一起看看其中的精华内容。

大奥蒙德街儿童医院（GOSH）是谁？

位于英国伦敦的大奥蒙德街儿童医院(Great Ormond Street Hospital for Children, GOSH）是一所卓越的国际儿童诊疗中心，被公认为全球范围内为数不多的几家可为患有蕞罕见、蕞复杂疾病的患儿进行诊治的医院之一。

医院拥有20个大型罕见病服务中心，也是全球前沿的【儿童基因治疗中心】、世界蕞大的【儿童心脏移植中心之一】、欧洲蕞大的【儿童癌症/白血病治疗中心】、【癫痫外科治疗中心】和【连体婴儿治疗中心之一】。

每年，GOSH国际部会为90多个国家的5000多名罕见病和重症患儿提供优质诊疗服务，至今已累计为超过28000名罕见病/超罕见病患儿提供过诊疗服务，并对200多种罕见/复杂疾病开展科研工作，拥有超过500个针对罕见病/超罕见病的前沿研究项目。

部分GOSH的创新成就介绍：

GOSH儿童医院

1.1947年，开设英国头一所心肺专科

2.1979年，成功完成英国头一台骨髓移植手术

3.2002-2002年，推出头个儿童项目，为儿童和青年患者进行经皮肺动脉瓣置换术

4.2010年，完成世界头例为儿童患者进行的干细胞支持气管移植手术

5.欧洲头个使用便携式透析仪的儿童医

医院成立于1852年，是英语世界国家范围头一家儿童医院。另外，GOSH也是盛诺一家官方签约合作医院。

GOSH为何无比重视科研创新？

作为世界三大儿科诊疗中心之一，GOSH非常重视科研创新，并与伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所（UCL ICH)联合成立了欧洲蕞大的针对儿童健康和儿科疾病研究和教育的学术中心。该中心已成为欧洲蕞大的儿科【临床和基础科学】研究中心，拥有庞大的儿童罕见病/复杂疾病的数据库。

GOSH之所以如此重视科研创新，其一是因为积极参与科研创新的医院，通常患者治疗的效果更好，而且更容易吸引和留住蕞优秀的医学人才。

其二，许多儿童疾病非常缺少治疗选择。只有不断的研究、创新，开发出越来越多的有效疗法/药物/医学器械，患儿才有机会改善预后。另外，很多前沿研究，可以为那些根本没有标准疗法治疗的患儿提供治疗选择。

其三，科研也能帮助医院和患者更好的沟通，向患者/大众提供某些疾病更为精准的信息。

作为一所国际研究型医院，GOSH通过大量研究已了解到：

其实所谓的“罕见病”并没有那么罕见。全球有超过6000种罕见病，大约每17个人里就有1名罕见病患者。而其中，75%的罕见病患者都是儿童，这些患儿中有80%的人存在基因问题。

GOSH的科研实力

GOSH有大量不同的研究设施和相关知识，用来支持前沿的基因疗法。比如支持细胞学检查的设施、支持基因检测的设施等等。

GOSH拥有大量的前沿研究，比如仅2020年-2021年间，就有1175个活跃的科研项目，超过5500名试验参与者，以及266个临床试验项目。

像GOSH新成立的扎耶德儿童罕见病研究中心，是世界上头个专注于儿童罕见病的研究中心，该中心将儿科研究项目和临床治疗汇集到了一起，积极推动针对儿童罕见病的新疗法开发，以帮助更多患儿改善预后。

扎耶德儿童罕见病研究中心

那么科研创新真的对患儿有帮助吗？确实如此。

比如说，曾有一位患儿，他的疾病在过去是非常难以治疗的。但在他一岁时，GOSH为他提供了前沿的基因疗法治疗，而这位患儿现在已经21岁了。

我们通过这类基因疗法已治疗了超过120位患者，且进行了20多个不同的临床试验项目，对15种疾病进行了研究。我们还和专门生产这类基因疗法的新机构进行合作，帮助很多新疗法成功获批上市。

GOSH对前沿技术的探索和应用

GOSH在组织工程学研究方面，已经开展了大概10年的时间。

比如说，一些小朋友会在刚出生时就有某些器官的先天问题，比如食管先天堵塞。对于这类患儿，我们研究是否可以为他们制作人工食管来提供良好的治疗。在临床研究中我们看到，这类小朋友确实有机会通过新方法受益。

又比如说一些有先心病的小朋友，他们的心脏瓣膜会存在狭窄或者中间有缝隙，也就是闭合不全。在过去，这类患儿一定要开胸手术来进行瓣膜修复。但现在我们有了经皮肺动脉瓣置换手术，可以通过皮肤进入后，给血管放一个支架，就能帮助我们处理好这类疾病。

这样做的结果是：原本患儿需要一个非常大的手术，术后要进ICU，而且恢复时间往往特别长，但现在他们只需要做一个门诊手术即可——早晨手术，下午或次日就可以回家了。

下面来了解一下前沿的VR技术（虚拟现实技术）。

比如说有一对连体婴儿需要手术，那么术前，我们可以通过VR技术把患儿的3D整体形象呈现出来，让外科医生进行模拟手术练习，这样患儿的手术结果会更好。

又比如有一个矢状缝早闭的患儿，需要进行弹簧辅助的颅骨成型术。术前我们可以用VR技术让患儿以及她的父母充分地了解到，整个手术的过程到底是怎样的，术前术后患儿情况会有怎样的变化。

这位患儿的妈妈也在术后2周给我们留言表示，这种VR演示，让她们对手术更放心了，压力也得到了很好缓解；而实施这台手术的医生也表示，他希望10年甚至20年后能看到，大多数手术实践都能以这种方式完成。

接下来，再来聊聊AI技术（人工智能技术）的应用。

在过去，患者在门诊见医生时，医生都是一边沟通、一边打字录入信息到医院系统中。但这样会干扰或打断医患沟通。后来我们与一个很小的初创公司合作，让AI进入到门诊沟通之中。

简单来说，就是医生一边和患者对话，AI就会自动录入信息，并且即时生成非常完整的一个对话小结，为医生节约更多时间，为患者增加更多与医生直接沟通的时间，效率提升明显，患者感受也更好。

如果您希望快速预约大奥蒙德街儿童医院（GOSH）的医学专家以远程咨询的方式为罕见/超罕见病患儿保驾护航，或希望直接转诊至该院接受前沿治疗，请联系我们。

重要提示：本文涉及医疗方面的任何分享内容仅供参考，具体治疗请务必谨遵医嘱。