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6月回顾:美国批准9项肿瘤新疗法,哪些患者将获益?

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作者: 盛诺一家
引言


2024年6月,美国食品药品监督管理局(以下简称FDA)批准了9项肿瘤治疗新药物/疗法,囊括了多种实体瘤癌症和血液系统癌症,更多患者有望借此改善预后。接下来,我们一起盘点一下哪些抗癌药物/疗法得到了批准,哪些癌症患者将能够从中获益。


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1

骨髓增生异常综合症(MDS)新药Imetelstat获批


2024年6月6日,FDA批准Imetelstat(Rytelo)用于治疗中等风险(Intermediate-1 risk)的骨髓增生异常综合症(MDS)患者。


临床试验结果:
在3期IMerge临床试验中,患者使用Imetelstat后,近40%不再需要输血,而使用安慰剂的患者仅有15%有类似效果。这意味着新药可以帮助这些患者大幅减少输血的频率,改善生活质量。


专家观点:
哈佛大学医学院副教授Mikkael表示,过去10多年里,这类患者的前沿药物非常稀缺,对于贫血患者更是如此。该药为骨髓增生异常综合征患者提供了新希望。


2

RET靶向药Selpercatinib获批甲状腺癌


2024年6月12日,FDA正式批准Selpercatinib(Retevmo)用于需要药物治疗且对放射性碘治疗(甲状腺癌常用疗法)无效的RET突变(融合阳性)晚期或转移性甲状腺癌患者,包括成人和至少2岁的儿童。


临床试验结果:

在1/2期LIBRETTO-001临床试验中,Selpercatinib在先前接受过治疗的患者中,85%的人肿瘤大幅缩小或消失,在未接受过药物治疗的患者中,该数据为96%。


在LIBRETTO-121试验中,Selpercatinib让60%的患者肿瘤大幅缩小或消失,其中83%的患者肿瘤维持缓解状态的持续时间至少为1


专家观点:

哈佛大学医学院副教授Lori Wirth强调,对于RET基因突变驱动的癌症患者来说,此项获批是一个重要的里程碑。


3

“广谱抗癌药”Repotrectinib获批各类实体瘤

2024年6月13日,FDA加速批准Repotrectinib(Augtyro)用于治疗至少12岁的局部晚期或转移性NTRK基因融合的各类实体瘤患者,这些患者在治疗后肿瘤发生进展,或已没有其他好的替代治疗方案。


临床试验结果:

在1/2期TRIDENT-1临床试验中,Repotrectinib在没有用过TKI类(癌症靶向药中常见类型之一)靶向治疗的患者中,让58%的人肿瘤大幅缩小或消失;在既往接受TKI类靶向治疗的患者中,该数据为50%。此外,该药带来的平均肿瘤控制时长非常长久。


专家观点:

美国纪念斯隆凯特琳癌症中心(盛诺一家官方签约合作医院)的Alexander博士表示,该药为此类NTRK基因融合的癌症患者,提供了一项重要的新治疗选择。


4

德瓦鲁单抗联合化疗获批子宫内膜癌


2024年6月14日,FDA批准PD-L1免疫药物德瓦鲁单抗(Imfinzi)联合卡铂加紫杉醇治疗,然后再单用德瓦鲁单抗,用于治疗晚期或复发性子宫内膜癌患者,患者需要经过基因检测存在错配修复缺陷(dMMR)。


*存在错配修复缺陷(dMMR)的肿瘤患者,使用免疫治疗往往效果可能更好。


临床试验结果:

在3期临床试验DUO-E中,德瓦鲁单抗联合化疗组的患者平均肿瘤控制时长尚未达到极限,而单独化疗组为7个月;联合治疗组的患者肿瘤进展或死亡的风险降低了58%


专家观点:

比利时鲁汶大学医院妇科肿瘤学家Els博士表示,DUO-E试验的结果支持了在铂类化疗中加入德瓦鲁单抗作为子宫内膜癌患者的新治疗选择,尤其是dMMR的患者使用该联合疗法受益蕞大。


5

急性淋巴白血病头款双抗药物获批


2024年6月14日,FDA批准了双特异性抗体药物Blinatumomab(Blincyto)用于1个月及以上的B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者的巩固治疗阶段,这些患者经检测为CD19阳性、费城染色体阴性。


临床试验结果:
在3期ECOG-ACRIN E1910临床试验中,Blinatumomab联合化疗明显比单独化疗效果更好,接受联合疗法的患者5年生存率(活过5年的患者比例)为82.4%,单独化疗的患者为62.5%。


专家观点:
美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的血液肿瘤学教授Selina表示,这项研究显示出Blinatumomab能显著降低患者死亡风险,改善总体生存率,是此类B细胞前体急性淋巴细胞白血病患者更有效的治疗选择。


6

帕博丽珠单抗联合化疗获批子宫内膜癌


2024年6月17日,FDA批准帕博丽珠单抗(Keytruda)联合卡铂和紫杉醇,然后再单用帕博丽珠单抗,用于治疗原发性晚期或复发性子宫内膜癌的成人患者。


临床试验结果:
在3期KEYNOTE-868临床试验中,帕博丽珠单抗联合化疗在各类晚期或复发性子宫内膜癌患者中的疗效数据都比单独化疗更好,可以显著延长肿瘤控制时长,减少肿瘤进展风险。


专家观点:
美国阿勒格尼健康网络的妇科肿瘤学家Miller博士表示,此项联合疗法给晚期子宫内膜癌患者带来了非常不错的生存收益。


7

结直肠癌新靶向组合疗法获批


2024年6月21日,FDA加速批准阿达格拉西布(Krazati)和西妥昔单抗(Erbitux)的靶向组合疗法,用于治疗携带KRAS G12C基因突变的结直肠癌(CRC)成人患者,这些患者此前已接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康的化疗。


临床试验结果:

在试验中,靶向组合疗法让34%的患者肿瘤大幅缩小,肿瘤得到控制的平均时长为5.8个月。


专家观点:

美国MD安德森癌症中心(盛诺一家官方签约合作医院)的Scott博士表示,该靶向组合疗法为KRAS G12C基因突变的结直肠癌患者提供了新的治疗选择。


8

复发/难治性滤泡性淋巴瘤头款双抗药物获批


2024年6月26日,FDA加速批准了双特异性抗体药物Epcoritamab(Epkinly)用于治疗复发或难治性滤泡淋巴瘤的成人患者,这些患者之前接受过两种或以上的治疗。


临床试验结果:

在EPCORE NHL-1临床试验中,Epcoritamab让82%的患者肿瘤大幅缩小或消失,其中60%的患者肿瘤全消失,22%的患者肿瘤大幅缩小。


专家观点:

美国莎拉·坎农研究所的Jeff博士表示,Epcoritamab为复发或难治性滤泡淋巴瘤患者提供了一个重要的治疗选择。


9

新型液体化疗药同时获批乳腺癌和卵巢癌


2024年6月28日,FDA批准了一种新的液体化疗药Tepylute(前称SH-105),用于治疗乳腺癌和卵巢癌。这种液体制剂,简化了目前冻干粉状态下,医疗人士给药前的复杂过程,并保证了剂量的准确性。


专家观点:

该药的生产商Shorla Oncology的首席执行官Sharon表示,通过改进这款重要的抗肿瘤化疗药物,它的使用更简单、方便了,而且减少了医务人员在给患者用药过程中,接触到有毒药物的风险(只需简单的稀释即可,减少了操作,且液态稳定性更好)。


在今天,其实很多肿瘤患者都是可以治愈的,即便是晚期依然存在很多可能性!肿瘤患者需要做的,是不断提高认知、突破自己给自己设定的界限,放眼全球找到蕞好的医疗资源,争取更好的预后!


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参考来源:
https://www.onclive.com/view/onclive-s-june-roundup-of-key-fda-approvals-in-oncology


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