2004年,51岁的Vicki W. Jones不幸确诊了多发性骨髓瘤。初期的化疗和干细胞移植仅帮助她缓解了病情,随后遭遇多次复发。
在接下来的日子里,Vicki陆续接受了多款药物治疗,但不久后依然会面临复发。但幸运的是,每次遭遇复发,总会迎来新药上市。Vicki对每种药物均有较好反应,使她能够坚持至今。
2013年10月起,她开始使用新型免疫疗法Talquetamab进行治疗,并对治疗效果充满信心。
在疾病不断复发、获得新药继续治疗的过程中,Vicki与癌症已经抗争了20多年,奇迹仍在延续……
Vicki深感幸运于癌症研究的快速进展,为自己赢得了生存时间。她坚信生命的价值,热爱生活,并期望继续与癌症对抗。
关于多发性骨髓瘤?
多发性骨髓瘤是一种浆细胞癌。正常的浆细胞位于骨髓中,是免疫系统的重要组成部分。当浆细胞癌变并失控生长时,这种情况通常被称为多发性骨髓瘤。
多发性骨髓瘤通常发生在65岁以上的人群中,随着年龄的增长,罹患风险会增加。
多发性骨髓瘤主要有以下几点特征,并且可能导致患者出现多种异常情况:
血细胞计数降低:可能导致患者贫血,感到虚弱和疲劳;还可能导致患者血液中的血小板水平降低,发生出血和淤血的情况;另外可能导致白细胞减少症,抵抗感染出现问题。
骨骼和钙质问题:可能导致患者的骨骼变得脆弱易折,出现骨折;还可能导致血液中的钙水平增加。
感染:由于患者体内出现了异常的浆细胞,导致无法正常产生能抵抗感染的抗体,从而无法保护身体免受感染。
肾脏问题:骨髓瘤细胞产生的抗体可能损害肾脏,导致肾脏损伤甚至肾功能衰竭。
当Vicki和丈夫听到血液科医生告知的这个可怕消息时,她表示无法相信。医生说多发性骨髓瘤患者确诊后的5年存活率为51%,Vicki感到心灰意冷,心想:即便存活下来又能怎样呢?肯定也是长期卧病在床、痛苦不堪。因此,她做好了面对死亡的准备,甚至开始和丈夫起草起医嘱。
尽管沉浸在悲伤中,Vicki还是开始接受化疗,这是当时多发性骨髓瘤患者仅有的治疗选择。
化疗导致Vicki的头发掉光了,她的情绪彻底崩溃,幸亏丈夫一直陪在她身边给予支持。
好在虽然化疗副作用很严重,但是起效了。大约三个月后,Vicki结束了化疗,随后进行了干细胞移植。
然而好景不长,治疗仅仅使她的疾病获得了部分缓解,她的癌症很快便复发了。
在接下来的几年中,Vicki又接受了许多治疗。
“每次使用一种药物,起初都非常有效,但一段时间以后便会复发。幸运的是,每次复发后都会有新药上市,这种情况反复发生。并不是每个人都对每种药物有效,但我对它们都有反应,这真的很幸运。尽管我的疾病从未获得完全缓解,但每种药物的治疗效果持续了1到4年,让我一次次地坚持下去。”Vicki说。
自确诊以来,Vicki开始深入学习关于骨髓瘤的知识。她阅读了大量关于骨髓瘤的资料,向医生提出了所有能想到的问题,还积极参加相关讲座和研讨会。
现在,Vicki成为了某基金会的骨髓瘤患者导师,积极帮助其他患者应对疾病。
2019年,在一次科学会议上,Vicki了解到一种名为Talquetamab的新型免疫疗法正在开展早期临床试验。接下来的几年里,她一直在关注这款药物的临床进展。随着研究的深入和临床试验研究结果的公布,这款药物展现出了很好的疗效。
当时Vicki正在使用抗癌药Belantamab Mafodotin-Blmf,有效了一段时间,但癌症还是复发了。于是,她向医生建议尝试Talquetamab。
2023年10月以来,Vicki一直在接受Talquetamab治疗。由于这种药物可能引发严重的副作用,Vicki需要住院接受10天的密切监测。幸运的是,她没有出现任何副作用。
多年来,Vicki在治疗过程中还是经历了一些副作用,有些是身体上的,有些是心理上的。虽然没有经历过非常严重的治疗副作用,但她的骨骼变得十分脆弱,曾有几根肋骨出现过骨折。还曾经历过疲劳、体重增减、视力模糊、味觉丧失和吞咽困难,但都在可接受范围内。
现在,Vicki已经使用Talquetamab治疗10个月了。而实际上,她已经和癌症抗争了20多年。
在和癌症抗争的整个历程中,Vicki说,她经常遇到的一个词是“进展”,有两层含义:一是她的病情在不断地“进展”,二是癌症研究在不断地“进展”。面对可怕的癌症,不断进展的研究成果一直走在前面,速度超过了癌症进展的速度,使她能幸运地走过一程又一程。因此她无比感激,也觉得自己非常幸运。
“我在逆境中活了下来!我热爱生命,我想继续这样活下去。”Vicki说。
关于Talquetamab
2023年8月10日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准Talquetamab上市,用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤,要求患者先前至少接受过4线治疗,包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体。
Talquetamab是一种针对GPRC5D的双特异性抗体药物,由美国杨森制药(Janssen Pharmaceuticals)公司开发。GPRC5D在多发性骨髓瘤细胞表面高度表达。
➤疗效数据
在支持Talquetamab加速批准的2期MonumenTAL-1研究中:
接受Talquetamab双周给药的患者:
客观缓解率(ORR)达到了73.6%,即有73.6%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
在平均随访近6个月时,33%的患者达到完全缓解(CR),即肿瘤完全消失。
接受Talquetamab每周给药的患者:
客观缓解率(ORR)达到了73.0%,即有73.0%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
在平均随访近14个月时,35%的患者达到完全缓解(CR),即肿瘤完全消失。
➤安全性与不良事件
常见的不良事件(发生率≥20%)包括:发热、细胞因子释放综合征(CRS)、味觉障碍、指甲问题、肌肉骨骼疼痛、皮疹、疲劳、体重减轻、干燥症状、吞咽困难、上呼吸道感染、腹泻、低血压和头痛。
严重不良事件(发生率≥30%)包括:淋巴细胞减少(35%)、中性粒细胞减少(35%)、白细胞减少(30%)、血红蛋白减少(30%)。
非血液学毒性:口腔毒性发生率为80%,3级毒性为2.1%;62%的患者体重减轻;严重皮肤反应发生率为62%,其中3级皮肤反应为0.3%。
停药率:约9%的患者因不良事件中止治疗。
Talquetamab的加速批准,为复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择,尤其是在其他疗法难以奏效的情况下。持续的临床研究将进一步验证其长期疗效和安全性,为患者带来更多希望。
结语:
Vicki W. Jones 的抗癌旅程是医学进步与新药研发带来希望的真实写照。从初期的化疗到后来多种新型药物的陆续问世,每一次医学的突破都为她赢得了更多时间,也带来了新的可能性。
医学的进步和新药的不断问世正在为癌症患者打开一扇又一扇希望之门。Vicki的经历也再次证明了,坚持与科学同行可以创造奇迹,坚持治疗、相信科学,永远是战胜病魔的关键。