人民日报健康客户端发布信息显示，北京协和医院近日为肾上腺皮质癌患者开出了“救命药”米托坦的内地首张处方[1]。
肾上腺皮质癌是一类罕见且预后较差的肾上腺恶性肿瘤，发病率仅为百万分之一，许多患者确诊时即存在转移，无法手术根治，只能使用药物治疗。而此类罕见肿瘤获批的仅有一款“孤儿药”，即米托坦。
接下来，我们一起来了解米托坦的相关信息，以及该药的上市历程。
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米托坦（Mitotane）是一种用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）的经典药物，蕞初是作为一种杀虫剂DDT的衍生物被发现的。研究人员注意到，它对肾上腺皮质细胞具有毒性，从而开始探索其在肾上腺相关疾病中的潜力。
1960年代末，米托坦在临床上逐步用于治疗肾上腺皮质癌，尤其是对晚期或无法手术的患者。该药首次上市的时间是1964年，并于1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗肾上腺皮质癌。
2022年8月，作家师永刚出版了记录自己赴美治疗肾上腺皮质癌8年历程的《无国界病人》一书，书中披露米托坦在欧美已上市50多年，引发了多方关注。同年11月，该药被中国国家药品监督管理局（NMPA）纳入优先审评。
2023年9月8日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网公示信息显示，米托坦在中国获批上市，用于治疗肾上腺皮质癌。
2025年1月9日，协和医院为患者开出了米托坦的首方。共计10名肾上腺皮质癌患者从全国各地闻讯赶来，顺利买上“救命药”[2]。
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超过半个世纪的等待后，国内肾上腺皮质癌患者终于等到了米托坦。这意味着他们此后可以用上“与欧美同步”的特效药。
不仅仅是肾上腺皮质癌，近年来，随着我国药监局的审批速度大幅上升，越来越多在国外获批的前沿药已进入中国大陆，惠及许多罕见病、癌症等疑难重症患者。
比如曾经“可望却不可得”的PD-1免疫检查点抑制剂药物纳武单抗、帕博利珠单抗，PD-L1抑制剂德瓦鲁单抗、阿替利珠单抗，在2018年获批进入了中国市场，开启了中国免疫治疗新时代。
又比如罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）特效药——诺西那生钠注射液，在2021年通过医保谈判，大幅降价并进入医保；
上个月，罗氏制药宣布，中国药监局正式批准了前沿双特异性抗体药物莫妥珠单抗治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者[3]。该药于2022年底在美获批上市。
在我们为以上好消息深感鼓舞的同时，也应了解，目前国外获批的各类疑难重症前沿药，仍然有不少尚未在大陆上市。
其中一些药物对应的患者，病情进展并不算太快，等待一些时间是没什么问题的。但还有一部分患者的病情进展速度非常快，他们对于尽快用上前沿新药的需求异常迫切。
对于这类患者来说，很多时候“药之差”，甚至就是“命之差”。早几年、早几个月用上新药新技术，有可能改变自己的命运！
比如说肺癌中的“极恶型”——小细胞肺癌，其被称为肺癌中的‘极恶型’，具有非常强的侵袭性，很容易进展到全身转移的晚期阶段。加之长期以来此类癌症有效疗法十分有限，因此患者的平均生存期较短。一旦无法获得有效治疗，疾病进展和死亡风险将大幅上升。
今年5月，双特异性T细胞接合器（BiTE）药物Tarlatamab获得FDA加速批准，用于治疗铂类化疗后疾病进展的晚期小细胞肺癌，为此类长期深陷困境的患者带来了新希望。
又比如在2021年8月获FDA批准治疗携带“错配修复缺陷”（需基因检测结果为dMMR）的复发或晚期实体瘤癌症患者的PD-1免疫检查点抑制剂Jemperli，该药作为一款只看基因变异情况，不分癌种的免疫药物，在子宫内膜癌、直肠癌等多种癌症中表现良好。
上个月，Jemperli获得FDA授予突破性疗法认定，用于治疗错配修复基因缺陷（dMMR）或微卫星不稳定高（需基因检测结果为MSI-H）的局部晚期直肠癌患者。在一项2期临床试验中，该药的联合疗法让42名dMMR的直肠癌患者达成了100%的肿瘤全消失，这意味着对于特定直肠癌患者，有了更多实现无癌生活的新希望[4]！
有药就有希望，那么客观存在的药物批货时间差，有什么办法可以破解呢？
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对于病情较为紧急、无法长时间等待新药审批上市的患者，目前主要有两种合法方式可以用上这些药物。
其一是直接转诊至美国、英国、日本等国就医，用“出国看病”的方式直接用上国外已上市的新药新技术，或经过主治医生评估，在“收益可能高于风险”的前提下，用“入组临床试验”的方式，用上国外也还未上市的在研药物。
《南方人物周刊》2018年8月报道的《试药者，希望的猎手》一文中，就曾提及这样一个案例[5]：
2016年，商人张力被查出腮腺癌，转移肺小结节。通常，化疗会是大多数癌症的标准治疗手段，但由于腮腺癌属于比较罕见的肿瘤类型，和其他癌症存在差异，所以通常对化疗的敏感性较差。除了化疗之外，又没有其他可用的靶向药，所以张力没有犹豫，立刻选择了去美国治疗。
当时美国有一款未上市的靶向药正在临床试验，于是在美国医生的推荐下，他成功入组试验。治疗2个月后，张力肿瘤缩小；5个月后，他的肿瘤完全消失了。
之后，张力完全恢复了正常的工作和生活，可以运动，可以打球，定期去美国复查即可。
张力所使用的药物，正是NTRK融合基因靶向药的全球头款药物——Larotrectinib。该药在2022年在我国获批上市。
在另外一个案例中，恶性黑色素瘤患者吴女士，在2015年前往美国就医，同样也是入组临床试验，用上了当时还非常前沿的PD-1免疫检查点抑制剂Keytruda。2017年2月，她凭借该药成功“清零”了癌细胞，实现了无癌状态。次年7月，该药在我国获批上市。
除了出国就医，更快用上前沿药的另一个方法是前往位于海南博鳌的乐城医疗旅游先行区，借助当地“先行先试”的政策优势，提前用上一部分国外已获批上市的前沿“特许药”。
像胃肠道间质瘤药物Pimitespib、骨髓瘤药物Isatuximab、脊髓小脑变性药物他替瑞林、子宫内膜癌药物Jemperli、脑胶质瘤药物Vorasidenib、慢性髓系白血病药物Scemblix、肺癌药物AMG510、肉瘤药物Tazverik、免疫性血小板减少症药物Fostamatinib等特许药，海南盛诺一家诊所都可以帮患者用上它们。
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