摘要
2018年6月，4岁的小女孩Cami不幸确诊了致命脑癌，医生宣告她仅剩几个月的生命。Cami的父母不愿放弃，他们到处寻医问诊，蕞终决定让Cami参加一项新药临床试验，结果效果惊人，在服用新药Entrectinib 3个月后，Cami脑部的3个肿瘤全部消失了，并且一直没有复发。除了一些副作用，Cami得以健康存活下去。
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关于高级别神经胶质瘤
高级别神经胶质瘤是一种恶性程度较高的脑肿瘤，起源于脑部的胶质细胞，常见类型包括胶质母细胞瘤（GBM）和间变性星形细胞瘤。这类肿瘤生长迅速，侵袭性强，易复发，预后较差。患者常出现头痛、癫痫、神经功能障碍等症状。治疗手段通常包括手术切除、放疗和化疗，但由于肿瘤的侵袭性和对治疗的抵抗性，治愈难度较大，需多学科综合治疗以延长生存期和提高生活质量。
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Cami的父母（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图）
关于Entrectinib
Entrectinib（商品名：Rozlytrek，中文名：恩曲替尼）是一种TRK、ROS1和ALK抑制剂，所属公司为美国基因泰克（Genentech）公司，主要用于治疗携带特定基因突变的癌症，尤其是NTRK基因融合阳性实体瘤（不限癌种）和ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）。
2019年8月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Entrectinib加速批准，用于治疗12岁及以上的成人和儿童患者，患者为携带NTRK基因融合的转移性实体瘤，且没有已知的获得性耐药突变，或手术切除可能导致严重并发症，且在治疗后病情进展或没有可接受的标准治疗。
同日，FDA还批准了Entrectinib用于治疗ROS1阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
2023年10月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）进一步扩大了Entrectinib的适应症，授予Entrectinib加速批准，用于治疗1个月以上的儿童患者，适应症与先前相同。
2022年7月，Entrectinib在中国获得批准，用于治疗NTRK融合阳性局部晚期或转移性实体瘤。
Entrectinib的批准标志着在个体化治疗和精准医学领域的进展，它为那些携带特定基因突变的癌症患者提供了新的治疗选择，带来了新的希望。
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治疗中的Cami（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图）
Cami在美国圣犹大儿童研究医院（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图）
编者按
来源：
美国癌症研究协会（AACR）官网
https://cancerprogressreport.aacr.org/report/survivor-journeys/fighting-childhood-cancer-with-entrectinib/
参考资料：
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-entrectinib-ntrk-solid-tumors-and-ros-1-nsclc?utm_source=chatgpt.com
[2]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-expands-pediatric-indication-entrectinib-and-approves-new-pellet-formulation
