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摘要
还在读大学的Conor Handley原本是校园高尔夫球队上的阳光青年，却在17岁时不幸确诊一种罕见的软组织癌——滑膜肉瘤。
三年治疗结束后，癌症卷土重来，并已扩散至肺部，发展为晚期（四期）。
就在命运似乎已下定论之际，他参与了美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK）的一项新型免疫疗法临床试验，使用了 前沿TCR-T细胞疗法afami-cel。
结果令人震撼：Conor的肿瘤缩小了85%，他不仅如期完成学业，还重返球场，重拾生活。
这是全球头一个获批用于实体瘤的TCR-T疗法背后，一名普通患者与医学进步共同谱写的奇迹故事。
成功治疗后，Conor恢复了正常活动，包括打高尔夫球（来源：MSK官网）
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17岁确诊罕见癌症，3年后进展为晚期
Conor Handley确诊癌症时年仅17岁，他罹患的是一种罕见的软组织癌——滑膜肉瘤。
完成初次治疗三年后，正值大学毕业那年，他却再次收到了令人崩溃的消息：癌症复发，并已扩散至肺部，病情进展为四期（晚期）。
这个消息对Conor来说无疑是晴天霹雳，让他一时难以接受，整个人陷入了崩溃。
关于滑膜肉瘤
滑膜肉瘤是一种罕见的软组织肿瘤，美国每年约有1000名患者被诊断，主要发生在青少年和年轻人群体中。它通常起源于四肢关节附近的软组织，Conor起初的肿瘤就位于他的左小腿。
局限性的滑膜肉瘤通常可以通过化疗、手术和放疗等常规治疗手段控制。一旦扩散至重要器官，治疗难度就会大大增加。
“一旦滑膜肉瘤复发并发生转移，它往往会变得非常凶险，治疗也更加棘手。”D’Angelo医生解释道。
幸运的是，Conor的父母反应非常迅速，当机立断决定将他送往美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（简称MSK）寻求进一步治疗。
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加入MSK的滑膜肉瘤临床试验
在MSK，Conor的新医疗团队由肉瘤肿瘤学专家、细胞疗法医生Sandra D’Angelo领导。D’Angelo医生推荐他参加一项新型免疫疗法的临床试验，希望借助这一前沿疗法帮他控制病情、延缓癌症进展。
Sandra D’Angelo医生（来源：MSK官网）
这项试验采用的是一种前沿疗法—— TCR-T细胞疗法。Cono将接受一款名为 afamitresgene autoleucel（简称afami-cel）的TCR-T疗法，只需接受一次性治疗。
“D’Angelo医生当时非常有信心地告诉我们，这种疗法非常适合我，这让我们全家都安心了很多。”Conor回忆说。
更让人感动的是，D’Angelo医生还贴心地根据他的上课时间安排了整个治疗计划，确保他不会因为治疗耽误学业。
关于TCR-T疗法
TCR-T疗法的核心原理是“教会”免疫细胞识别藏在癌细胞内部的肿瘤标志物，并发起攻击。
它属于一种名为“工程化T细胞疗法”的前沿治疗方式。医生会先从患者体内提取T细胞（一种白细胞），送往实验室进行“改造升级”——让这些细胞具备识别癌细胞“伪装信号”的能力。
这些被“充能”的超级免疫细胞随后会被输回患者体内，在全身范围内寻找并消灭癌细胞——包括那些连影像扫描都难以发现的微小肿瘤。
目前，D’Angelo医生正主导TCR-T疗法在软组织肉瘤中的临床研究。
工程化细胞疗法并非只有TCR-T一种，类似的还有CAR-T疗法，2017年起已被广泛用于治疗多种血液系统肿瘤，且效果显著。
血液肿瘤的癌细胞标志相对“明显”，免疫系统更容易识别，而实体瘤的“信号”则更隐蔽、难以定位，这也是实体瘤免疫治疗始终更具挑战的原因之一。
研究人员认为，TCR-T疗法有望在治疗实体瘤方面突破瓶颈，因为它能深入细胞内部，“挖出藏得更深的癌细胞线索”，并精准发起攻击。
为实现这一过程，TCR-T疗法还必须依赖一套名为“人类白细胞抗原（HLA）”系统的基因——它是癌细胞与免疫系统之间“翻译交流”的关键桥梁。
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Conor是如何接受Afami-Cel治疗的？
在正式接受治疗前，Conor首先进行了血液检测，确认他的HLA类型符合使用afami-cel的条件。
随后，他提前几个月抽了血，医生从中采集出T细胞，送往实验室进行“个性化训练”——让它们具备识别并攻击癌细胞的能力。
当治疗正式开始时，Conor先接受了一轮化疗，用来“压低”原有免疫系统，为新“升级版”免疫细胞腾出空间。几天后，他住院接受了经过工程化改造的T细胞回输。
“治疗后我很快就能自己走动了。虽然免疫力比较低，需要隔离，但我已经可以在病房里活动。”Conor回忆说。
几天后，他出现了高烧——这是免疫治疗常见的副作用之一。他还感到背部剧烈疼痛。
“那几天我基本就是在睡觉，高烧持续了两天就退了。一周之后，我就顺利出院回家了。”Conor说。
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治疗效果惊人，Conor重回正常生活，开启全新人生
一个月后，Conor回到医院复查，结果令他和家人惊喜万分：肿瘤已经停止生长。
“我们全家人都感到不可思议，非常感激！”Conor说。
他的身体很快恢复，重新回到了正常的生活节奏：可以工作、与朋友聚会、打高尔夫球……
Conor不仅顺利完成了大学学业，还重返校高尔夫球队。他是NCAA一级运动员（相当于美国大学体育的蕞高水平）。
身穿毕业礼服的Conor（来源：MSK官网）
毕业后，Conor成为一家金融服务公司的项目分析师，开启了人生新阶段。
根据D’Angelo医生介绍，Conor蕞近一次影像检查结果显示：他的肿瘤缩小了85%。
如今23岁的Conor，距离接受afami-cel治疗已过去18个月，他说自己感觉非常好。
这段经历也让他学会了以不同的角度看待人生：“当然，这一切都很可怕。但如果你能保持希望，一步步来，处理起来就没那么难。”
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从临床试验受益，也加速了新疗法的获批
Conor和家人非常感激能够参与这项临床试验，正因如此，他才有机会在afami-cel正式上市前，提前接受这种新型TCR-T疗法的治疗。
如今，像Conor这样的患者，也有机会获得afami-cel的治疗机会了——他所参与的试验，蕞终促成了美国食品药品监督管理局（FDA）对afami-cel的加速批准。这款药物也有了正式的商品名：Tecelra。
“免疫疗法是一种非常有前景的治疗手段，将来可能为更多患者带来治愈希望。”D’Angelo医生表示，“它可以训练免疫系统保持警觉，一旦发现癌细胞，立即发起攻击。”
她还指出，对于像Conor这样的罕见癌症患者而言，临床试验尤其重要。MSK正在探索创新的试验方法，即便是患者数量很少的疾病，也能尽快评估治疗效果。
“这种病本身就罕见，加上治疗还需要特定的HLA血型，我们必须在全美甚至全球范围内寻找合适的患者。”她解释说。整个试验使用统一系统进行数据收集和分析，大大提高了效率。
“Conor的故事只是MSK推动临床研究创新方式的一个缩影。”D’Angelo医生补充道，“我们正在努力让临床试验更快、更可及，希望能更早将有效药物推向市场，挽救更多生命。”
编者按：
癌症，从不是句号。每一个选择背后，都可能藏着转机。Conor的经历告诉我们：哪怕确诊时已是晚期，哪怕复发后前路渺茫，也不必轻言放弃。
医学从未停下脚步，每一年都有新疗法诞生。像TCR-T这样的“定制型免疫疗法”，正为越来越多罕见癌、晚期癌患者带来真正的希望。
当国内治疗方案陷入困境，别忘了，还有临床试验这扇门，海外还有更多、更新、更先进的选择。像Conor一样，抓住机会，换一条路，也许就能遇见转机。
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来源：
https://www.mskcc.org/news/how-afami-cel-immunotherapy-helped-young-man-with-stage-4-synovial-sarcoma
