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2025年10月是肿瘤治疗领域非常重要的一个月，美国食品药品监督管理局（FDA）接连发布了一系列关键审批决定。
这期间，多个针对不同癌症类型的药物获得了“完全批准”或“加速批准”，为实体瘤和血液系统恶性肿瘤患者带来了更多治疗选择。
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此外，FDA继续通过授予“快速通道”、“孤儿药”、“优先审评”和“突破性疗法”资格，加速有前景新药的研发。这些动态显示出未来癌症治疗领域将迎来一批创新疗法。本文将盘点这些对肿瘤治疗格局有重大影响的FDA新动向。
来源：FIERCE Biotech网站
FDA的“快速通道认证”，旨在加速药物研发和审批，提供更频繁的FDA沟通机会，并使药物有资格获得加速批准或优先审评。
FDA授予“孤儿药”资格的药物和生物制剂，旨在为罕见疾病的治疗、诊断或预防提供安全有效的解决方案。获得该资格的药物将享受一系列激励政策。
FDA授予的“优先审评”资格，意味着该药物若获批，将显著优于现有疗法，比如更安全、更有效，或能预防严重疾病，或能提高患者依从性（让患者更好地按照医生的建议去做治疗和随访）。
FDA的“突破性疗法”认定，用于加速开发和审评在严重或危及生命疾病中相较现有疗法有显著改善潜力的药物。
1、FDA受理T-DXd联合THP用于HER2阳性乳腺癌的补充申请（sBLA）
10月1日，FDA受理了T-DXd（Enhertu，德曲妥珠单抗）联合紫杉醇（Taxol）、曲妥珠单抗（Herceptin）和帕妥珠单抗（Perjeta）（简称THP方案），用于HER2阳性II或III期乳腺癌成人患者新辅助治疗的补充生物制品许可申请（sBLA）。
该申请的目标审评截止日期（PDUFA日期）定为2026年5月18日，将在此之前做出审评决定。
T-DXd是由日本第一三共（Daiichi Sankyo）研发的一款抗体偶联药物（ADC）。截至目前，该药已在多个国家/地区获批上市，包括中国。
2、FDA授予ETX-636在PIK3CA突变、HR阳性乳腺癌中的快速通道资格
10月1日，FDA授予ETX-636授予快速通道资格，用于治疗携带PIK3CA突变的激素受体阳性（HR+）、HER2阴性晚期乳腺癌患者。
ETX-636是由美国Ensem Therapeutics公司研发的一种靶向PIK3CA突变的变异特异性别构调节抑制剂。目前该药仍处于临床开发阶段，尚未在全球任何国家/地区获批上市。
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3、AMXT 1501与DFMO联合获FDA孤儿药资格，用于神经母细胞瘤
10月2日，FDA授予AMXT 1501与DFMO（商品名Iwilfin，学名difluoromethylornithine）联合用于神经母细胞瘤的孤儿药资格。
来源：摄图网
AMXT 1501是一种新型的“多胺转运抑制剂”，其作用机制是阻断肿瘤细胞对多胺的吸收，而多胺是肿瘤生长和存活所必需的物质。目前该药仍处于临床开发阶段，尚未在全球任何国家/地区获批上市。
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4、Orca-T获FDA优先审评资格，用于血液系统恶性肿瘤
10月6日，FDA受理了Orca-T的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，用于治疗血液系统恶性肿瘤。
Orca-T是一种异体T细胞免疫疗法，由美国Orca Bio公司开发，用于治疗血液系统恶性肿瘤，包括急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）及骨髓增生异常综合征（MDS）。目前该药仍处于临床开发阶段，尚未在全球任何国家/地区获批上市。
FDA设定的PDUFA目标审评日期为2026年4月6日，将在此之前做出审评决定。
5、WTX-124获FDA快速通道资格，用于难治性黑色素瘤
10月8日，FDA授予WTX-124快速通道资格，用于治疗经过标准免疫治疗后仍进展的局部晚期或转移性皮肤黑色素瘤患者。
WTX-124是由美国Werewolf Therapeutics公司研发的一款条件激活型白介素-2（IL-2）免疫疗法。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。
6、FDA授予ADCE-D01在软组织肉瘤中的快速通道资格
10月9日，FDA授予ADCE-D01快速通道资格，用于治疗软组织肉瘤。
ADCE-D01是由丹麦Adcendo ApS公司开发的一种“首创”抗体偶联药物（ADC），靶向uPARAP（尿激酶型纤溶酶原激活物受体相关蛋白）。 截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。
7、Ficerafusp Alfa获FDA突破性疗法资格，用于HPV阴性头颈癌
10月13日，FDA授予Ficerafusp Alfa（代号BCA101）与帕博利珠单抗（Keytruda）联合，用于HPV阴性、复发或转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）一线治疗的突破性疗法资格。
Ficerafusp Alfa是由美国Bicara Therapeutics公司研发的一款双功能抗体药物，同时靶向EGFR（表皮生长因子受体）和 TGF-β（转化生长因子β）。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。
8、FDA授予Sonrotoclax用于复发/难治型套细胞淋巴瘤的突破性疗法资格
10月14日，FDA授予Sonrotoclax（代号BGB-11417）突破性疗法资格，用于经BTK抑制剂及抗CD20药物治疗后复发或难治的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者。
Sonrotoclax是由瑞士BeOne Medicines公司研发的新一代BCL-2抑制剂。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。
9、FDA授予NG-350A快速通道资格，用于pMMR型直肠癌
10月14日，FDA授予NG-350A快速通道资格，用于治疗错配修复功能正常（pMMR）的局部晚期直肠癌患者。
NG-350A是由美国Akamis Bio公司研发的一款溶瘤免疫疗法。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。
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10、FDA授予MNV-201孤儿药资格，用于低危骨髓增生异常综合征（MDS）
10月15日，FDA授予MNV-201孤儿药资格，用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）。
MNV-201是由以色列Minovia Therapeutics公司研发的一款线粒体细胞疗法。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。
11、癌症疫苗EO2463获FDA快速通道资格，用于滤泡性淋巴瘤
10月16日，FDA授予创新免疫疗法EO2463快速通道资格，用于治疗滤泡性淋巴瘤。
EO2463是由法国Enterome公司研发的一种OncoMimics™癌症疫苗，属于免疫疗法。截至目前，该疗法尚未在任何国家／地区获批上市。
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12、FDA受理XS003用于慢性髓性白血病的新药申请
10月21日，FDA受理XS003的新药申请（NDA），用于治疗慢性髓性白血病（CML）。
XS003是由瑞典Xspray Pharma AB公司研发的一种以尼洛替尼（Tasigna）为参考的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）新制剂。
FDA设定的PDUFA目标日期为2026年6月18日，将在此之前做出审评决定。
13、FDA授予Enfortumab Vedotin联合帕博利珠单抗，在MIBC中的优先审评资格
10月22日，FDA授予Enfortumab Vedotin-ejfv（Padcev）联合帕博利珠单抗（Keytruda），用于接受根治性膀胱切除术及标准盆腔淋巴结清扫术患者的补充申请（sBLA）优先审评资格。适应症为不适合或拒绝含铂化疗的肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者的围手术期治疗。
来源：博鳌乐城医疗先行区中心药房公众号
Padcev是一种新型抗体偶联药物（ADC），由美国Seagen公司和日本安斯泰来（Astellas）制药公司共同研发。截至目前，该药已在多个国家/地区获批上市，包括中国。
14、FDA授予MT-125快速通道资格，用于胶质母细胞瘤
10月22日，FDA授予MT-125快速通道资格，用于治疗胶质母细胞瘤（GBM）。
MT-125由美国Myosin Therapeutics研发，是一种首创双靶点小分子药物。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。
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15、Pamlectabart Tismanitin获FDA快速通道资格，用于多发性骨髓瘤
10月23日，FDA授予Pamlectabart Tismanitin（代号HDP-101）快速通道资格，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。
Pamlectabart Tismanitin是由德国 Heidelberg Pharma AG公司研发的一款新型抗体偶联药物（ADC）。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。
16、FDA授予Zenocutuzumab突破性疗法资格，用于NRG1融合型胆管癌
10月24日，FDA授予Zenocutuzumab（商品名Bizengri）突破性疗法资格，用于治疗带有NRG1基因融合的晚期或不可手术胆管癌患者。
Zenocutuzumab是由荷兰Merus N.V.公司研发的一款双特异性抗体药物，靶向HER2和HER3受体，用于治疗携带NRG1基因融合的实体瘤。 截至目前，该药已在美国获批上市，用于接受过系统治疗后、携带NRG1基因融合的晚期不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）或胰腺腺癌成人患者。该药在中国大陆尚未获批上市。
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17、Daraxonrasib获FDA孤儿药资格，用于胰腺癌
10月27日，FDA授予Daraxonrasib（代号RMC-6236）孤儿药资格，用于治疗胰腺癌。
Daraxonrasib（研发代号RMC-6236）是由美国Revolution Medicines公司开发的一种口服、直接作用的RAS（ON）多靶点抑制剂，具有潜力治疗多种由RAS致癌突变驱动的肿瘤。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。
18、FDA授予ZEN-3694孤儿药资格，用于NUT癌
10月27日，FDA授予ZEN-3694孤儿药资格，用于治疗罕见的NUT癌。
ZEN3694是由加拿大Zenith Epigenetics Ltd.公司研发的一种口服BET溴结构域抑制剂（BETi）。截至目前，该药尚未在任何国家/地区获批上市。
编者按
从今年10月FDA密集加速审评的抗癌新药/新疗法可以看出，全球肿瘤治疗正进入一个“精准与突破并行”的新时代——无论是针对罕见癌症的孤儿药、加速审批的免疫疗法，还是新一代抗体偶联药物（ADC）与细胞疗法等，都在不断刷新患者的生存曲线。
盛诺一家始终关注全球最前沿的抗癌药物与治疗进展，并已与美国、英国、日本等多个国家的知名医院建立官方签约合作关系，致力于帮助中国患者第一时间了解并获得这些创新药物和疗法。
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资料来源：
https://www.targetedonc.com/view/october-2025-a-look-at-fda-oncology-approvals-and-designations
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