血液系统肿瘤盘点：2025年美国新批准8项重磅疗法上市！适合谁？效果如何？

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2025年，美国食品药品监督管理局（FDA）在血液系统肿瘤领域陆续批准了8种新疗法。这8个名字，对普通人来说可能陌生；但对成千上万正在与病魔搏斗的患者而言，

每一项批准背后，都凝聚着成百上千名患者与医生的合作和多年努力。

来源：摄图网

这些获批疗法中，有的是“老药新用”，有的则是全新的靶向疗法。还有药物可以帮助患者避免传统化疗所带来的强烈副作用。

接下来，小编将会用所有人能看得懂的方式，和大家聊一聊这8个“重磅疗法”到底适合哪些患者，以及具体能给他们带来哪些好处。

1、Revumenib（商品名Revuforj）

适用人群：带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者

很多急性髓系白血病患者的“病根”在基因里，其中“NPM1突变”是最常见的类型之一。这类患者在复发后往往“无药可用”，传统化疗反应差、移植风险高。

Revumenib就是为他们量身定制的一款口服靶向药。该药能阻断Menin相关的信号通路，从而“让癌细胞发动机熄火”——癌细胞失去生长动力，会逐渐被清除。

在AUGMENT-101临床研究中，大约每5个患者里，就有1人达到完全或部分缓解；部分患者骨髓里的癌细胞几乎全部消失。

毫无疑问，这是白血病靶向治疗的一个重大转折点。过去医生只能用药压制疾病进展，但现在，可以借助Revumenib直接断掉癌细胞的“动力源”。

2、Ziftomenib（商品名Komzifti）

适用人群：同样为NPM1突变型复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者
批准时间：2025年11月13日，美国FDA批准

Ziftomenib可以说是Revumenib的“兄弟药”，属于第二款被批准的Menin抑制剂（“让癌细胞发动机熄火”的药）。

有了Revumenib，为何还需要第二款药？原来，不是每个病人都对第一种药有反应，还有的人一开始治疗有效，后来癌细胞又“学会逃脱”，病情继续进展。此时，Ziftomenib无疑就成了这些人的“续命良方”。

这款药同样通过切断Menin信号，让白血病细胞失去“动力源”。 在临床研究中，它帮助部分复发患者重新获得骨髓缓解。

对曾被告知“所有药都试过了”的患者而言，它就是新的希望。

1、Acalabrutinib（商品名Calquence）

适用人群：初次诊断的套细胞淋巴瘤（MCL）患者
批准时间：2025年1月16日，美国FDA批准

套细胞淋巴瘤是一种进展快、易复发的癌症。以前的标准方案是“化疗＋干细胞移植”，但很多老年患者身体扛不住副作用。

Acalabrutinib是一种“信号断路器”——它能阻断癌细胞内的信号通路BTK，让癌细胞“收不到生长指令”，慢慢枯死。这次FDA批准它和苯达莫司汀、利妥昔单抗联合，用于初治患者。

研究显示，它能显著延长患者病情稳定期，而且毒性更低，因此对老年患者很友善。

2、Brentuximab Vedotin三药方案

适用人群：复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者
批准时间：2025年2月11日，美国FDA批准

对无法做移植或CAR-T治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者来说，过去几乎“走到尽头”。而这三药联用，让情况出现转机。

Brentuximab Vedotin是一种“精确导弹”，能找到癌细胞表面的CD30标志，将药物精准送达癌细胞处。

临床试验中，医生给患者使用了Brentuximab Vedotin＋Lenalidomide＋Rituximab的三药方案。

其中，Rituximab是“免疫侦察兵”，能识别癌细胞表面的CD20标志，把癌细胞标记出来，让免疫系统容易找到目标；Lenalidomide相当于“战场指挥官”，能大幅增强免疫细胞的战斗力，提高整体抗癌能力。

三药联合，对癌细胞会形成全方位的“三重攻击”。

在ECHELON-3研究中，部分复发患者使用三药方案后，出现了明显肿瘤缓解，病情好转，这表明新方案为“无路可走”的人打开了新选择。

3、Tafasitamab（Monjuvi）三药方案

适用人群：复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者
批准时间：2025年6月18日，美国FDA批准

这个方案和前面的大B细胞淋巴瘤三药方案非常相似，后面两个药（Lenalidomide＋Rituximab）完全一样。区别在于，两组方案针对的疾病不同，而且靶点不同——Tafasitamab瞄准的是癌细胞表面的CD19标志，Brentuximab Vedotin瞄准的是CD30标志。

在inMIND研究中，这个三药方案让滤泡性淋巴瘤患者的病情稳定时间接近两年。

1、Linvoseltamab（商品名Lynozyfic）

适用人群：复发或难治性多发性骨髓瘤患者
批准时间：2025年7月2日，美国FDA加速批准

Linvoseltamab属于一种“双头武器”（T细胞结合剂）：一头抓住癌细胞表面的BCMA蛋白，另一头拉来免疫T细胞，让身体的免疫系统就近发起进攻。

在LINKER-MM1临床研究中，大约七成病人使用该药后肿瘤明显缩小，有的人甚至实现了完全缓解（肿瘤消失）。

2、Belantamab Mafodotin（商品名Blenrep）三药方案

适用人群：复发或难治性多发性骨髓瘤患者
批准时间：2025年10月23日，美国FDA批准

Blenrep是一款已经上市的老药，属于抗体偶联药物（ADC），相当于“带导航的化疗”，能精准识别骨髓瘤细胞上的BCMA标志，将药物直接送进癌细胞内部。

在DREAMM-7临床试验中，医生将Blenrep与硼替佐米和地塞米松联用，给患者带来了高达31个月的肿瘤控制时间（无进展生存期），几乎是老方案的2倍。

1、Treosulfan（商品名Grafapex）

适用人群：准备接受造血干细胞移植的急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征患者
批准时间：2025年1月22日，美国FDA批准

造血干细胞移植的关键，是先清理患者不健康骨髓中的细胞。传统的这个“预处理”步骤往往副作用很大，很多患者还没上手术台状态就容易变得极差。

Treosulfan联合氟达拉滨的新方案更温和，医生形容它“像温水洗净旧骨髓，而不是烈火焚烧”。

研究表明，这个联合方案能有效清除患者的骨髓细胞，副作用显著减少。

总之，2025年对血液肿瘤患者来说，是改变命运的一年。

从精准打击NPM1突变的白血病靶向药，到重新点燃免疫战火的淋巴瘤组合疗法，再到让多发性骨髓瘤患者重获缓解机会的免疫导向新药，每一个批准，都是医学在向“癌症不可治愈”挑战的见证。

致敬科学，也致敬那些积极参与试验、推动抗癌新药新技术问世的先行者们！

参考来源：

https://www.fda.gov/drugs/novel-drug-approvals-fda/novel-drug-approvals-2025