美国癌症研究协会最新报告：近一年11种全新抗癌疗法获批，晚期癌症治愈率翻倍！

日前（9月16日），美国癌症研究协会（AACR）刚刚发布最新癌症报告：《Cancer Progress Report 2026》。

（来源：AACR）

该报告显示：

• 从1991年至2024年，美国总体癌症死亡率下降了35%，相当于减少了约480万例癌症死亡；

• 从1990年代中期到2016-2022年，发生远端转移的晚期癌症总体5年相对生存率，从17%提高到36%，翻了一倍多。

今年，还有一个数字尤其值得癌症患者关注：在2025年7月1日至2026年6月30日的12个月里，美国食品药品监督管理局（FDA）一共批准了11种全新的抗癌治疗。

注意！这不是“老药新增适应证”，也不是把已经上市的药推进到一线、二线，而是11种此前完全没有用于过抗癌治疗的新药、新疗法，首次获得FDA批准。

这11种药覆盖了脑瘤、乳腺癌、肺癌、卵巢癌、急性髓系白血病、套细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤以及一种极罕见血液肿瘤；其中10种属于分子靶向治疗，1种属于免疫治疗。

更重要的是，其中还出现了几个过去没有的东西：

• 第一种获FDA批准的、针对H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的系统治疗；

• 第一种获FDA批准的PROTAC蛋白降解药；

• 一年内3种新的肺癌精准靶向治疗。

究竟是哪11种抗癌新药、新疗法？它们的获批将会为癌症治疗带来哪些改变？

（来源：Jazz Pharmaceuticals）

2025年8月6日，FDA加速批准Modeyso（dordaviprone），用于1岁及以上、携带H3 K27M突变、且既往治疗后继续进展的弥漫性中线胶质瘤（DMG）。

弥漫性中线胶质瘤之所以棘手，一个核心原因就是它经常生长在脑干、丘脑等极其关键的中线结构，很多患者根本没有完整手术切除的机会。

而这次批准的意义在于：这是FDA第一次批准针对H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的系统性治疗。

支持批准的50名患者中，22%肿瘤明显缩小或消失，肿瘤缩小的中位持续时间达到了10.3个月。

对于一种长期缺乏有效药物选择的罕见脑瘤而言，这个批准本身就是一个重要节点。

（来源：PrescriberPoint）

2025年9月25日，FDA批准口服药Inluriyo（imlunestrant），用于ER阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌，而且已经在至少一线内分泌治疗后出现疾病进展。

这类患者有一个非常值得关注的问题——ESR1突变。

一些HR阳性乳腺癌患者在长期接受芳香化酶抑制剂等内分泌治疗之后，肿瘤会逐渐产生ESR1突变，从而形成新的耐药机制。

Inluriyo的获批意味着，治疗不能只停留在“这是激素受体阳性乳腺癌”这一层。随着疾病发展，肿瘤本身也可能变化，重新进行分子检测，可能直接决定下一步还有没有新的药可以用。

FDA此次还同步批准Guardant360 CDx作为伴随诊断，通过血液ctDNA帮助寻找ESR1突变。

（来源：Drugs.com）

2026年5月1日，FDA批准Veppanu（vepdegestrant），用于既往内分泌治疗后进展的ER阳性、HER2阴性、ESR1突变晚期或转移性乳腺癌。

真正让这款药进入癌症治疗史的，并不仅仅是它又为乳腺癌增加了一种选择。而是：Veppanu成为FDA批准的第一款PROTAC蛋白降解药。

过去很多靶向药的思路，是找到一个促进癌细胞生长的蛋白，然后把它“堵住”。PROTAC则换了一种思路——它把目标蛋白拉到细胞自身的蛋白降解系统旁边，给它“贴上标签”，让细胞直接把这个蛋白处理掉。

换句话说：过去是抑制蛋白，现在开始尝试把蛋白整个降解掉。

在ESR1突变患者中，III期研究显示，Veppanu的中位无进展生存期为5个月，比对照组（氟维司群为2.1个月）翻了一倍多。

这款药的意义，因此远远不只局限在乳腺癌。如果PROTAC平台能够不断找到新的可降解靶点，未来很多过去“药物很难对付”的癌症驱动蛋白，都可能出现新的治疗思路。

（来源：Boehringer Ingelheim）

2025年8月8日，FDA加速批准Hernexeos（zongertinib），用于既往接受过系统治疗、携带 HER2（ERBB2）酪氨酸激酶结构域激活突变的不可切除或转移性非鳞非小细胞肺癌。

这不是我们平时谈乳腺癌时最熟悉的“HER2阳性”概念，而是肺癌中的HER2基因激活突变。

在此前接受过含铂化疗、但没有接受过HER2靶向TKI或ADC的患者中，Hernexeos让75%的患者肿瘤明显缩小或消失。

肺癌正在越来越明显地从一个疾病名称，拆分成大量由不同基因异常驱动的小亚型。

（来源：DailyMed）

2025年11月19日，FDA又加速批准另一款针对HER2突变肺癌的口服靶向药：Hyrnuo（sevabertinib），用于既往接受过系统治疗、存在 HER2 TKD激活突变的局部晚期或转移性非鳞非小细胞肺癌。

在临床试验中，对于此前没有接受HER2突变靶向治疗的患者，71%肿瘤明显缩小或消失。

所以真正值得关注的不只是“又多了一种药”。而是：同一个并不算常见的肺癌分子亚型，一年之内就出现了两种新的精准治疗。

当药物越来越多以后，下一步研究的问题也会发生变化——哪一种疗效更持久？谁更适合脑转移患者？耐药后能不能换另一种？ADC和TKI究竟应该如何排序？

治疗选择越多，“怎么排兵布阵”就越重要。

（来源：FDA）

2025年7月2日，FDA加速批准Zegfrovy（sunvozertinib），用于接受含铂化疗后疾病进展的、EGFR exon 20插入突变局部晚期或转移性非小细胞肺癌。

EGFR并不是一种突变。大家最熟悉的EGFR 19号外显子缺失、L858R等经典突变，已经拥有非常成熟的靶向治疗；但EGFR exon 20插入突变过去对很多传统EGFR靶向药并不敏感。

此次获批研究中，Zegfrovy让46%的患者肿瘤明显缩小或消失，肿瘤缩小的中位持续时间达到11.1个月。

把前三款肺癌新药放到一起看，就会发现一个很明显的变化：精准肺癌治疗的“颗粒度”，仍然在不断变细。

以后只问一句“有没有EGFR”“有没有HER2”，很多时候已经不够了。究竟是什么类型的突变，同样会直接影响用药。

（来源：DailyMed）

2026年3月25日，FDA批准Lifyorli（relacorilant）联合白蛋白紫杉醇，治疗既往接受过1-3线系统治疗、其中至少一线包含贝伐珠单抗的铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。

Relacorilant是一种糖皮质激素受体拮抗剂。

它不是传统意义上针对某个经典癌基因突变的靶向药，而是尝试阻断糖皮质激素受体相关信号，从而改善肿瘤对治疗的反应。

在III期ROSELLA研究中，联合组中位总生存期达16个月，比对照组（白蛋白紫杉醇单药组的11.9个月）提高了约34%。

对于已经进入铂耐药阶段的卵巢癌患者来说，真正重要的一点是：新的治疗机会，不一定永远来自一个新的基因靶点；改变肿瘤耐药环境，同样可能成为突破口。

（来源：Kura Oncology）

2025年11月13日，FDA批准Komzifti（ziftomenib），用于存在敏感性NPM1突变、复发或难治，且没有满意替代治疗方案的成人急性髓系白血病（AML）。

这是一款menin抑制剂。

过去，急性髓系白血病常被当成一个大类疾病。但今天，FLT3、IDH1、IDH2、NPM1等不同分子异常，正在越来越深地参与治疗决策。

Komzifti的加入，是这种趋势的又一个例子：同样叫急性髓系白血病，基因不同，治疗路径可能完全不同。

（来源：DailyMed）

2026年5月13日，FDA加速批准Beqalzi（sonrotoclax），用于已经接受过至少两线系统治疗、其中包括BTK抑制剂的复发或难治性套细胞淋巴瘤。

这是一款BCL-2抑制剂。

在临床研究中，Beqalzi让52%的患者肿瘤明显缩小或消失，肿瘤缩小的中位持续时间达15.8个月。

这条信息对于普通患者看起来或许没有肺癌、乳腺癌那么醒目，但对真正进入多线治疗后的淋巴瘤患者而言非常现实：前面的药失败以后，还有没有下一种不同机制的治疗，往往直接决定治疗之路还能不能继续往下走。

（来源：DailyMed）

2026年5月27日，FDA批准Decnupaz（pivekimab sunirine-pvzy），用于成人母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。

这是一种极为罕见、侵袭性很强的血液系统恶性肿瘤。

Decnupaz瞄准的是肿瘤细胞表面的CD123，本质上是一种把靶向抗体与细胞毒药物结合起来的抗体药物偶联治疗。

在未经治疗的BPDCN患者中，研究观察到：有69.7%的患者肿瘤完全“消失”、检测不到；在复发/难治患者中则为15.7%。

罕见癌症最大的问题之一，就是患者少、研究难、药物开发商业风险高。因此，每一次新的药物批准，对这类患者的意义往往比数字本身更大。

（来源：DailyMed）

最后一种，是这11个新治疗中被美国癌症研究协会归入免疫治疗的重要代表：Lynozyfic（linvoseltamab-gcpt）。

2025年7月2日，FDA加速批准这款BCMA×CD3双特异性抗体，用于至少接受过4线治疗、且既往用过蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体的复发/难治性多发性骨髓瘤。

双抗可以简单理解成一座“桥”：一端抓住骨髓瘤细胞上的BCMA，另一端抓住T细胞上的CD3，把患者自己的免疫细胞拉到癌细胞旁边发动攻击。

注册研究中，Lynozyfic让70%的患者肿瘤明显缩小或消失。

不过，它同时可能引发细胞因子释放综合征以及神经系统毒性，因此治疗必须在具备相关管理能力的医疗体系中进行。

如果只是记住11个英文药名，这份报告的价值其实很有限。把它们放到同一张地图上看，过去一年美国FDA抗癌新药批准背后的方向反而更加清楚。

（来源：FDA）

第一，癌症治疗正在从“按癌种用药”，继续走向“按分子特征用药”

H3 K27M、ESR1、HER2 TKD、EGFR exon 20、NPM1、CD123、BCMA……这些名词看起来越来越复杂，但背后其实只有一个逻辑：“得了什么癌”依然重要，但已经越来越不是全部。

同样是肺癌、乳腺癌、白血病，因为肿瘤的驱动基因和蛋白特征不同，真正可以使用的药物可能完全不同。

这也是为什么现在的癌症治疗越来越离不开高质量病理、免疫组化、基因检测和必要时的液体活检。精准治疗发展到今天，检测本身已经成为治疗的一部分。

第二，新药开发正在继续“啃硬骨头”

这11种新疗法里，有不少并不是面向患者数量巨大的常见场景。比如弥漫性中线胶质瘤、多线治疗后的套细胞淋巴瘤、NPM1突变复发/难治性急性髓系白血病、四线以后的多发性骨髓瘤……

其共同特点都是：难治、复发、选择少，甚至过去长期缺乏有效治疗。

这也是新药研发最有价值的方向之一。不是简单再给已经拥有很多药的人增加“第八种、第九种类似选择”，而是不断进入过去没有药、或者药远远不够用的角落。

第三，靶向治疗也开始发生“技术换代”

过去提到靶向药，很多人想到的就是：找到一个突变，然后用一颗小分子药把它抑制住。

现在已经明显不止如此：

• Veppanu代表的是PROTAC蛋白降解技术；

• Decnupaz代表的是靶向抗体+细胞毒载荷；

• Lynozyfic则利用双特异性抗体直接调动T细胞。

现代抗癌药真正发生的变化，是我们攻击癌细胞的“工具箱”正在越来越丰富：不是只有“堵住一个靶点”；还可以把蛋白降解掉，把毒性药物精确送进去，甚至把患者自身的免疫细胞直接拉过来。

第四，肺癌仍然是精准治疗迭代速度最快的癌种之一

仅仅12个月，FDA批准的11种新抗癌治疗中，3种都是非小细胞肺癌精准靶向药。两个针对HER2 TKD激活突变，一个针对EGFR exon 20插入突变。

这件事给肺癌患者一个非常现实的提醒：过去做过基因检测，不代表以后永远不需要再做。

尤其当疾病复发、耐药、进入新的治疗阶段时，原来的样本够不够？检测范围够不够？有没有新的耐药机制？是否值得重新活检或检测血液ctDNA？这些问题，都可能随着治疗技术变化而产生新的答案。

（来源：摄图网）

这11种全新的抗癌治疗，单独看，每一种药可能只影响一小部分患者。但如果把它们放在一起，会看到一个越来越清楚的趋势：癌症治疗的版图并不是静止的。

今天没有标准治疗的疾病，明年可能出现第一个新药；今天只能化疗的患者，未来可能因为一次基因检测找到靶向治疗；今天需要经过四五轮治疗以后才能使用的技术，未来也可能逐渐向更早阶段移动。

对于癌症患者来说，这意味着一件非常重要的事：尤其当疾病进入复发、耐药、难治阶段时，不要过早用眼前已有的治疗选择，来判断自己全部的治疗可能。

可以进一步了解：

• 全球针对自己的癌种和分子分型，最近出现了哪些新药？

• 美国FDA、欧洲EMA、日本PMDA又批准了什么？

• 国际权威癌症中心是否已经改变了治疗策略？

• 有没有已经获批但本地暂时不可及的方案？

• 有没有值得评估的国际临床研究？

当然，拥有全球视野，并不意味着每一位患者都需要出国治疗。

（来源：摄图网）

海外获批的新药未必适合自己的病情，新疗法也不意味着一定优于目前正在接受的标准治疗。真正的治疗决策，需要把病理分型、分子检测、既往治疗、身体状况、循证证据、药物可及性和治疗成本放在一起判断。

重要的不是“世界上又多了11种药”，而是当一个患者真正走到关键治疗节点时，能不能及时知道：

• 世界上还有哪些治疗选择，可能与自己有关？

• 如何评估自己是否适合？

• 如何为自己争取可能的受益机会？

这也是盛诺一家持续追踪全球肿瘤治疗进展、连接国际权威医疗资源的意义——希望广大国内癌症患者，在治疗中尽可能受益到全球前沿医疗的成果；尽可能减少因为地域、信息和医疗资源差异造成的、不必要的生命损失。