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本篇所有文字及图片数据来自美国食品及药物管理局于2019年4月12日发表的《FDA批准了头一个个用于转移性膀胱癌的靶向疗法》 和美国公司强生于2018年9月18日发表的《杨森向美国FDA提交新的药物申请，以寻求Erdafitinib用于治疗转移性尿路上皮癌被获批》、美国临床肿瘤学会于2019年4月12日发表的《美国FDA加速批准了Erdafitinib用于治疗转移性尿路上皮癌》，原始数据来源请见文末链接
美国时间4月12日，Balversa (erdafitinib)获得FDA加速批准，用于治疗铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人患者，成为头个获批的转移性膀胱癌靶向疗法。
图|FDA官网
这一疗法要求患者携带有FGFR3或FGFR2基因突变，且需要接受FDA批准的伴随诊断来确定是否适合使用。
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膀胱癌是美国的第6大癌，其中尿路上皮癌为常见。膀胱癌与患者膀胱或尿路上皮细胞中出现的基因突变有关，大约五分之一的复发/难治性膀胱癌患者存在FGFR突变。
图|pixabay
Erdafitinib是口服泛FGFR抑制剂，曾在2018年获得FDA突破性疗法认定。
此次批准是基于一项包含87名局部晚期或转移性膀胱癌患者的临床试验结果。这些患者均伴有FGFR3或FGFR2基因突变，并且在化疗后疾病进展。
图|pixabay
研究显示，erdafitinib的总缓解率达到了32.2%，近30%的患者在接受erdafitinib 治疗后肿瘤缩小，甚至有2.3%的患者肿瘤完全消失！患者平均缓解持续时间达到了5.4个月。
另外，在参与这项研究的患者中，约四分之一的患者以往接受过抗PD-L1/PD-1治疗。PD-L1/PD-1也是局部晚期或转移性膀胱癌患者的标准疗法之一。从试验结果可以看出，erdafitinib对于以往抗PD-L1/PD-1治疗无效的患者仍然有效。
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在安全性方面，erdafitinib的常见副作用包括磷酸盐水平升高、口腔溃疡、疲劳、肾功能改变、腹泻、口干、指甲异常、肝功能改变、低钠水平、食欲减退、味觉变化、贫血、皮肤干燥、眼睛干燥和脱发。其他副作用包括手足综合征、 便秘、 胃痛、 恶心和肌肉疼痛。
另外，需要注意的是，erdafitinib可能会引起比较严重的眼部问题，包括眼睛发炎、角膜发炎和视网膜疾病。建议患者定期进行眼部检查，如果出现视线模糊、视力下降或其他视觉变化，应立即告知主治医生。
Richard Pazdur博士 图| FDA官网
“我们正处于个体化/医疗的时代，根据患者特定的基因突变或生物标志物提供相应的靶向疗法正在成为治疗癌症的标准，并且不断在向新的疾病领域迈进。，erdafitinib的获批代表着头个针对FGFR基因突变的转移性膀胱癌个体化疗法问世，” FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur说道：“FGFRs能够调节细胞生长和分裂等重要的生理过程，这款新药可以通过靶向FGFRs的特定基因突变发挥作用。”
图|pixabay
目前，膀胱癌患者的治疗选择还比较有限，尤其对于FGFR突变的转移性尿路上皮癌患者，不仅预后差，而且可能会对免疫检查点抑制剂耐药，始终缺少有效的治疗方式。Erdafitinib的获批意味着这类患者终于有了一种全新的治疗选择，相信会有更多的膀胱癌患者可以从中获益。
参考链接：
1. 美国食品及药物管理局于2019年4月12日发表的《FDA批准了头一个用于转移性膀胱癌的靶向疗法》
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-therapy-metastatic-bladder-cancer
2. 美国公司强生于2018年9月18日发表的《杨森向美国FDA提交新的药物申请，以寻求Erdafitinib用于治疗转移性尿路上皮癌被获批》https://www.jnj.com/janssen-submits-new-drug-application-to-u-s-fda-seeking-approval-of-erdafitinib-for-the-treatment-of-metastatic-urothelial-cancer
3. 美国临床肿瘤学会于2019年4月12日发表了《美国FDA加速批准了Erdafitinib用于治疗转移性尿路上皮癌》 https://www.asco.org/advocacy-policy/asco-in-action/fda-grants-accelerated-approval-erdafitinib-metastatic-urothelial
