近日，美国FDA加速批准了asciminib(Scemblix)，用于治疗费城染色体阳性（Ph+）的慢性粒细胞白血病（CML）慢性阶段的患者，这些患者既往接受过至少两种酪氨酸激酶抑制剂的治疗。此外，FDA也完全批准asciminib治疗携带T315I突变的Ph+CML慢性阶段患者。
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“如果当前可用的疗法失败，或者副作用难以忍受，那么CML的治疗会变得十分困难，”美国纪念斯隆凯特琳癌症中心的血液病专家Michael J.Mauro说道。“asciminib使我们有了新的治疗方法，有助于解决这些患者面临的临床挑战。”
获批依据
FDA此次加速批准是基于两项试验的数据，分别是ASCEMBL试验和CABL001X2101试验。
ASCEMBL试验是一项多中心随机活性对照开放标签临床试验，评估了asciminib在既往接受过2种酪氨酸激酶抑制剂的Ph+CML慢性阶段患者的疗效。共233名患者入组，按2:1的比例分为两组。一组患者接受每天2次40mg的asciminib治疗，另一组患者接受每天一次500mg的bosutinib治疗。患者持续接受治疗直到出现不可耐受的毒性或疾病进展。疗效的评价指标是24周达到的主要分子生物学缓解率。
结果显示，asciminib组有25%的患者达到主要分子生物学缓解，而bosutinib组仅13%的患者达到这一疗效。
CABL001X2101试验则评估了asciminib在T315I突变Ph+CML慢性阶段患者中的疗效。试验纳入了45名T315I突变患者，这些患者接受每天2次200mg的asciminib，直到出现不可耐受的毒性作用或治疗失败。疗效的评价指标也是主要分子生物学缓解率。
结果显示，这些患者中有42%的患者在24周达到主要分子生物学缓解，49%的患者在96周达到主要分子生物学缓解。
安全性和副作用
治疗常见的不良反应包括上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲劳、恶心、皮疹和腹泻。常见的实验室异常包括血小板计数减少，甘油三酯升高，中性粒细胞计数和血红蛋白减少，肌酸激酶、丙氨酸转氨酶、脂肪酶和淀粉酶升高。
