美国FDA批准了一款白血病新药Olutasidenib，这款药物药效良好且安全性可控，使入组患者中35%的患者癌细胞完全消失，疗效持续达25.9个月。
近日，美国FDA批准了Olutasidenib（Rezlidhia）胶囊，治疗IDH1突变的复发或难治急性髓系白血病成人患者。
急性髓系白血病是一种进展迅速的骨髓和血细胞癌症，IDH1突变可发生在7%~14%的急性髓系白血病患者中。IDH1突变会造成2-HG堆积，2-HG过量存在时，会阻止细胞向具有正常功能的成熟细胞转化并蕞终致癌。而Olutasidenib是一种强效、选择性小分子抑制剂，靶向IDH1突变，从而能降低2-HG水平，恢复骨髓细胞的正常分化。
FDA批准Olutasidenib是基于2102-HEM-101试验的结果。该试验是一项单组的开放性多中心试验，纳入了147名携带IDH1突变的复发难治急性髓系白血病成人患者。Olutasidenib通过口服给药，入组患者接受150mg药物治疗，每天两次，直到疾病进展或出现不可耐受的毒副作用，或开始接受造血干细胞移植。疗效评价依据的是癌细胞完全消失的患者比例、癌细胞完全消失伴部分血液学指标恢复的患者比例、疗效持续的时间以及从依赖输血到不依赖输血的患者比例。入组患者平均治疗4.7个月，16名患者在Olutasidenib治疗后接受了干细胞移植。试验结果显示：32%的患者癌细胞完全消失；2.7%的患者癌细胞完全消失且部分血液学指标恢复，有效率达35%。疗效持续时间达25.9个月。此外，在开始试验后的56天内：入组时依赖输血的86名患者中，有29名患者不再依赖输血；入组时不依赖输血的61名患者中，有39名患者仍不依赖输血。Olutasidenib治疗常见的不良反应包括恶心、乏力、关节痛、便秘、白细胞增多、呼吸困难、发热、皮疹、粘膜炎、腹泻和转氨酶升高。除了急性髓系白血病，Olutasidenib同时正在其他IDH1突变的肿瘤中进行相关研究，如骨髓增生异常综合征、胶质瘤和其他晚期实体瘤，希望也能尽快取得好疗效！本文编译自FDA官网2022年12月1日发布的《FDA approves olutasidenib for relapsed or refractory acute myeloid leukemia with a susceptible IDH1 mutation》一文，原文链接：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-olutasidenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-susceptible-idh1-mutation
【盛诺一家】成立于2011年，是国内领先的海外医疗咨询服务机构，至今已为近10000个患者家庭提供出国就医服务，重点涵盖癌症、心脏病、罕见疾病等重疾领域。凭借专业、贴心、高效的服务，盛诺一家赢得了99%客户好评率！
📌为什么出国就医患者选择盛诺一家？
- 官方资质：与美国、日本、英国近50家TOP级医院签署官方合作协议，搭建全球医疗服务网络
- 专业可靠：咨询服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译
- 一站式服务：在全球设有15个客户服务中心，保障从国内到海外全流程、高品质的服务质量
- 客户至上：推出48小时冷静期、风险告知书、医疗费用“零加成”等措施，保障客户权益
- 专属折扣：通过本公司预约出国就医的患者，可额外申请5%–40%的医疗费用减免折扣
👉如果您或者家人需要出国看病，可拨打免费咨询热线 400-855-7089，或通过 盛诺一家官网 预约咨询！
本文为海外就医科普文章，内容仅供阅读参考，不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译，版权归盛诺一家公司所有，转载或引用本网内容须注明“转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)”字样。
