近日，美国哈佛大学医学院附属麻省总医院的一项研究表明，在BRAF突变乳头状颅咽管瘤的患者中，维莫非尼联合Cobimetinib治疗使得近100%的患者肿瘤大幅度缩小或完全消失。
1.维莫非尼联合Cobimetinib治疗使得94%的患者肿瘤大幅度缩小或完全消失，患者肿瘤体积平均缩小91%,疗效强劲！2.所有患者在随访24个月时仍然生存，有58%的患者肿瘤没有进展，说明疗效持久性良好！近日，《新英格兰医学杂志》上发表的一项2期试验结果显示，在16例新诊断为BRAF突变乳头状颅咽管瘤的患者中，维莫非尼联合Cobimetinib治疗使得94%的患者肿瘤大幅度缩小或完全消失。
唯一1例没有缓解的患者，是在治疗第8天后因3级过敏反应和2级急性肾损伤而停止治疗。值得一提的是，完成至少1个周期治疗的所有患者在联合治疗4个月内都有所缓解。此外，患者的肿瘤体积平均缩小91%。在平均随访22个月时，预计的12个月无进展生存率为87%，24个月无进展生存率为58%，12个月和24个月的总生存率均为100%。值得一提的是，在双药联合治疗期间没有患者出现疾病进展。数据截止时无患者死亡。在停止维莫非尼联合Cobimetinib治疗后未接受治疗的7例患者中，6例在随访23个月时仍未显示肿瘤进展的迹象。“所有完成一个或多个周期治疗的患者都对治疗有反应，这是迄今为止任何脑瘤药物治疗中缓解率蕞高的，” 该研究的第一作者、美国哈佛大学医学院附属麻省总医院综合癌症中心中枢神经系统转移中心主任Priscilla Brastianos博士说道。“这些前所未有的结果标志着脑肿瘤靶向治疗的范式转变，因为这些结果表明，通过正确的靶点和正确的药物，精准医学可以对脑肿瘤产生巨大影响。关于安全性，12例患者报告了3级不良反应，2例患者发生了4级不良反应，肌酐激酶水平升高和高血糖症。此外，3例患者因不良反应中止治疗。3级不良反应包括斑丘疹、脱水、碱性磷酸酶水平升高、过敏反应、高血压、痤疮或痤疮样皮疹等。https://www.onclive.com/view/vemurafenib-plus-cobimetinib-demonstrates-near-100-response-rate-in-papillary-craniopharyngiomas
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