近日，英国大奥蒙德街儿童医院等机构的一项研究表明，在患有复发性或难治性BRAF V600突变的高级别胶质瘤儿童患者中，达拉非尼和曲美替尼联合治疗可以产生持久的疗效。
1.双药联合使得56.1%的患者肿瘤大幅度缩小，其中12例患者肿瘤完全消失。2.双药联合使76.3%的患者12个月时仍生存；58.6%的患者24个月时仍生存。3.此前这类患者24个月的总生存率不超过35%；治疗后肿瘤缩小的患者比例也低于20%，因此双药联合是巨大的进步！近日，英国大奥蒙德街儿童医院等机构的一项2期临床试验表明：在患有复发性或难治性BRAF V600突变的高级别胶质瘤儿童患者中，达拉非尼和曲美替尼联合治疗可以产生持久的疗效，研究结果发表在《临床肿瘤学杂志》上。
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在这项2期试验中，联合用药的疗效平均持续22.2个月。此外，联合用药也显著改善了患者的生存期。该试验包括41例患有BRAF V600突变的高级别胶质瘤患者。常见的组织学为多形性胶质母细胞瘤（13例）、间变性多形性黄色星形细胞瘤（6例）、非特指型高级别胶质瘤（4例）、多形性黄色星形细胞瘤（4例）和间变性星形细胞瘤（3例）。入组时患者的平均年龄为13岁，约一半患者在诊断时患有4级疾病，所有患者既往均接受过治疗。结果显示，双药联合使得56.1%的患者肿瘤大幅度缩小，其中12例患者肿瘤完全消失，疗效平均持续22.2个月。患者保持疾病不加重的时长平均达9个月，66.8%的患者至少6个月疾病不加重， 44.1%的患者至少12个月疾病不加重。在总生存期方面，平均总生存期32.8个月，76.3%的患者12个月时仍生存；58.6%的患者24个月时仍生存。而根据既往的数据，这类患者24个月的总生存率不超过35%；治疗后肿瘤缩小的患者比例也低于20%，因此双药联合对于这类患者来说是巨大的进步！入组患者均发生不良反应，常见不良反应包括发热、头痛和皮肤干燥。比较严重的不良反应常见有头痛和呕吐。“这些发现表明，对于复发/难治性BRAF V600突变高级别胶质瘤儿童和青少年患者，达拉非尼联合曲美替尼是有前景的靶向治疗选择，”研究人员总结道。https://www.cancertherapyadvisor.com/home/cancer-topics/brain-cancer/dabrafenib-plus-trametinib-deemed-promising-for-braf-mutant-high-grade-glioma/ https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.23.00558?role=tab
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