美国食品药品监督管理局（FDA）授予以色列生物制药公司Ayala Pharmaceuticals的新药AL102孤儿药认定，作为硬纤维瘤患者的潜在治疗选择。
注：孤儿药一般指用于治疗罕见病的药物，一旦获得孤儿药认定，将获得一系列激励措施，以加速该药物的临床试验和获批上市。
1.在AL102所有剂量组中，患者接受治疗后均产生了非常显著的疗效，例如某些剂量组中，有50%的患者治疗后肿瘤大幅缩小或消失，某些剂量组中，有76.9%的患者病情获得稳定。2.另外一些数据显示，某些患者接受AL102治疗16周内，肿瘤体积平均减小了51.9%，第28周平均减小了76.4%。3.患者接受AL102治疗后普遍耐受性良好，仅出现了比较轻微的副作用。美国食品药品监督管理局（FDA）授予以色列生物制药公司Ayala Pharmaceuticals的新药AL102孤儿药认定，作为硬纤维瘤患者的潜在治疗选择。AL102是一款口服小分子抑制剂。
来源：摄图网
硬纤维瘤是一种罕见的软组织肿瘤，通常是良性的，发生在人体上肢、下肢、腹壁、头颈区、肠系膜根、胸壁或其他身体部位。硬纤维瘤通常发生在15-60岁的人群中，蕞常见于30-40岁的年轻人，并且在女性中更为常见。硬纤维瘤并不会发生转移，但可能会侵袭神经血管结构和重要器官。患者通常会由于慢性疼痛、功能缺陷、生活质量下降和器官功能障碍等，导致日常生活受到限制。由于具有上述特性，硬纤维瘤的治疗方法往往也比较复杂，可能会用到手术、放疗、抗生素治疗、抗雌激素药物治疗、靶向治疗等。目前尚没有获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的标准疗法，用于治疗不可切除、复发或进展性硬纤维瘤。
目前一项2/3期RINGSIDE试验（NCT04871282）正在评估AL102对硬纤维瘤患者的疗效。2期RINGSIDE试验纳入了年龄至少18岁的复发/难治性硬纤维瘤或未经治疗并在过去18个月内肿瘤增长至少10%的硬纤维瘤以及患有硬纤维瘤相关疼痛无法通过非阿片类药物控制的患者。患者经MRI（核磁共振）检查具有可测量的病灶。入组患者的平均年龄为38.5岁（范围为19-72岁），大多数患者为女性（73.8%），患有腹外硬纤维瘤，并且接受过硬纤维瘤治疗，肿瘤平均大小为61.0毫米。患者先前接受过的治疗包括化疗（47.6%）、小分子靶向药物治疗（28.6%）和激素疗法（21.4%）。此外，47.6%的患者先前接受了硬纤维瘤手术，9.5%的患者接受了放疗。患者被随机分配到3个不同剂量治疗组：每日口服1.2毫克AL102、每周口服2毫克AL102和每周口服4毫克AL102。2期研究的主要终点是安全性，次要终点是肿瘤体积缩小情况。2期RINGSIDE试验的数据结果已经在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行报告。
- 在AL102所有剂量组中，患者接受治疗后普遍耐受性良好。尽管还没有观察到疾病完全缓解（肿瘤完全消失的比例），但在所有剂量组中均观察到了疾病部分缓解（肿瘤大幅缩小的比例）。
- 在每日口服1.2毫克AL102的患者中，客观缓解率（肿瘤大幅缩小或消失的比例）为50%，50%的患者病情稳定，平均缓解时间为6.7个月。
- 在每周口服4毫克AL102的患者中，客观缓解率（肿瘤大幅缩小或消失的比例）为23.1%，76.9%的患者病情稳定，平均缓解时间为9.8个月。
- 在每周口服2毫克AL102的患者中，客观缓解率（肿瘤大幅缩小或消失的比例）为45.5%，36.4%的患者病情稳定，18.1%的患者疾病进展，平均缓解时间为9.1个月。
在每日口服1.2毫克AL102的患者中：
- 接受治疗16周内，患者的肿瘤体积平均减小了51.9%，肿瘤信号强度平均减小了58.4%。
- 第28周，患者的肿瘤体积平均减小了76.4%，肿瘤信号强度平均减小了77.8%。
- 第40周，患者的肿瘤体积平均减小了75.9%，肿瘤信号强度平均减小了85.2%。
- 接受治疗16周内，患者的肿瘤体积平均减小了9.5%，肿瘤信号强度平均减小了37.9%。
- 第28周，患者的肿瘤体积平均减小了35.5%，肿瘤信号强度平均减小了42.1%。
- 第40周，患者的肿瘤体积平均减小了63.4%，肿瘤信号强度平均减小了56.6%。
接受治疗16周内，患者的肿瘤体积平均减小了15.2%，肿瘤信号强度平均减小了28.2%。
第28周，患者的肿瘤体积平均减小了51.2%，肿瘤信号强度平均减小了50.2%。
第40周，患者的肿瘤体积平均减小了61.2%，肿瘤信号强度平均减小了54.9%。
这些积极的疗效指标表明，AL102在缩小患者肿瘤方面效果显著。
安全性方面，患者接受AL102治疗后，出现的大多数不良事件为1级（约71%）或2级（约25%）。没有报告4级或5级不良事件。虽然有14%的患者经历了严重不良事件，但研究人员认为与AL102治疗无关。此外，14%的患者因不良事件中断治疗，并且这些情况发生在患者治疗的前3个月内。导致患者中断治疗的2级不良事件包括皮疹、角膜炎、口腔炎、腹泻和丙氨酸转氨酶升高。其中，43%的可评估女性患者报告了卵巢功能障碍。在每日口服1.2毫克AL102治疗组中，这一比例为33%。
AL102的出现，为广大硬纤维瘤患者带去了新的希望。无独有偶，在今年，另一款硬纤维瘤前沿药Nirogacestat曾引发了热议，疗效非常显著。Nirogacestat是由美国纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK斯隆）研发的一款靶向药，可针对性治疗硬纤维瘤。在一项3期临床试验中，有41%的患者接受该药治疗后肿瘤显著缩小！有患者使用Nirogacestat治疗3年多后，肿瘤几乎完全完全消失，并且没有出现过严重的副作用。这项前沿药的研究成果发表在了今年3月的国际知名医学期刊——《新英格兰医学杂志》上。
美国纪念斯隆凯特琳癌症中心是盛诺一家官方签约合作医院，该院成立于1884年，历史悠久，是全球蕞古老的大型私立癌症中心。
该院有120多个研究实验室，同时领导上千个儿童和成人癌症临床研究项目，并致力于将实验室的重要研究发现加速应用于患者的临床治疗。从1980-2012年，就研制了9种获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的药物，这样的成功率是其他任何一所癌症中心无法匹敌的。 
位于美国纽约的纪念斯隆凯特琳癌症中心
（来源：MSK斯隆官网）
总之，无论是哪一种肿瘤，无论有多罕见，在MSK斯隆，患者都有可能得到良好的治疗方法或参加相关的前沿临床试验。
如果您希望预约MSK斯隆的专家为您的治疗保驾护航、提供前沿医学指导服务，又或者希望快速转诊至该院接受优质医疗服务，请联系我们。[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-al102-in-desmoid-tumors[2]https://ir.ayalapharma.com/news-releases/news-release-details/ayala-pharmaceuticals-announces-al102-receives-orphan-drug[3]https://medicalxpress.com/news/2023-03-nirogacestat-desmoid-tumor-treatment-outcomes.html#google_vignette
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