2024年9月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Selpercatinib，用于晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌成人患者和2岁及以上的儿童患者。患者需接受过系统治疗。
Selpercatinib（商品名Retevmo）是由美国礼来公司研发的一款强效、口服、高度选择性RET激酶抑制剂。
来源：摄图网
关键信息
1.与对照组相比，Selpercatinib能够更长时间地控制疾病进展，并且将患者的疾病进展或死亡风险降低了约72%。
2.Selpercatinib组在接受治疗12个月后，86.8%的患者病情仍然保持稳定，疾病没有出现进展。
3.Selpercatinib组的客观缓解率（ORR）为69.4%，即有69.4%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
4.Selpercatinib组预估有95.5%的患者治疗18个月后仍存活。
获批依据
此次批准基于3期LIBRETTO-531研究的结果支持。
LIBRETTO-531（NCT04211337）是一项随机、多中心、开放标签的研究，评估了Selpercatinib在成人和青少年晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌患者中的疗效。
患者按照2:1的比例随机接受Selpercatinib（每日两次，每次160毫克）或医生选择的两款药物Cabozantinib（每日一次，每次140毫克）或Vandetanib（每日一次，每次300毫克）治疗。
研究的主要疗效终点是无进展生存期（PFS，指患者从接受治疗开始到观察到疾病进展的时间）。
➤研究结果
Selpercatinib组的平均无进展生存期（PFS）尚未达到，Cabozantinib/Vandetanib组为16.8个月。意味着在观察期间，Selpercatinib组大部分患者的疾病并未出现进展，表明Selpercatinib能够更长时间地控制疾病进展。
风险比（HR）为0.280。意味着与Cabozantinib/Vandetanib组相比，接受Selpercatinib治疗的患者疾病进展或死亡风险降低了约72%。
Selpercatinib组12个月的无进展生存期率为86.8%，Cabozantinib/Vandetanib组为65.7%。意味着Selpercatinib组在接受治疗12个月后，86.8%的患者病情仍然保持稳定，疾病没有出现进展，对照组这一数据为65.7%。
Selpercatinib组的客观缓解率（ORR）为69.4%，即有69.4%的患者肿瘤显著缩小或完全消失，Cabozantinib/Vandetanib组为38.8%。
在大约15个月的平均随访中，Selpercatinib组有94.8%的患者存活，Cabozantinib/Vandetanib组有85.7%的患者存活。
Selpercatinib组预估的18个月的总生存率为95.5%，Cabozantinib/Vandetanib组为92.8%。
➤安全性
Selpercatinib组患者报告受到严重副作用困扰的时间少于Cabozantinib/Vandetanib组。
蕞常见的不良反应（发生率≥25%）包括高血压、水肿、口干、疲劳和腹泻。
蕞常见的3级或4级实验室检查异常（发生率≥5%）包括淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、中性粒细胞减少、碱性磷酸酶（ALP）升高、血肌酐升高、血钙降低和天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高。
