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摘要
根据UroGen Pharma公司公布的2b期OPTIMA II试验的五年期研究结果：在低级别、中等风险、非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中，使用ZUSDURI疗法（以前称UGN-102），展现出持久的疗效。
UroGen公司刚开始成立于以色列，现总部位于美国。
关键数据
患者的平均无事件生存时间达2年，意思是一半患者在接受治疗后至少2年内没有出现病情恶化、复发或死亡等不良事件。
平均缓解持续时间为3.5年，意思是对治疗有反应的患者中，有一半患者维持疗效达3.5年或更久。
来源：ChatGPT生成AI示意图
关于非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）
每年大约有82000名美国人被诊断为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC），其中大约59000人属于复发病例。
膀胱癌主要影响老年人群，这类人群通常合并其他健康问题，确诊时的平均年龄为73岁。
治疗指南推荐，NMIBC的标准治疗方式是经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）。
大约70%的NMIBC患者会至少复发一次，而低级别、中等风险、非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的复发概率更高，通常需要进行多次TURBT手术。
关于ZUSDURI
ZUSDURI（丝裂霉素膀胱注射溶液）是一种创新的膀胱内注射药物，主要活性成分是化疗药丝裂霉素。
它利用UroGen公司专有的RTGel技术（一种持续释放型水凝胶配方），需由受过专业培训的医生通过导尿管直接注入膀胱，在门诊即可完成。无需手术，即可治疗膀胱内肿瘤。ZUSDURI每周灌注一次，需持续治疗六周（共六次）。
2025年6月12日，ZUSDURI获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于复发性低级别、中等风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者。
ZUSDURI提供了一种无需手术的长期有效的新选择，特别适合复发患者。
关于OPTIMA II试验
OPTIMA II是一项开放标签、单臂、多中心的2b期临床试验，纳入了低级别、中等风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者，包括新发和复发病例。该研究旨在评估ZUSDURI针对这类患者的安全性和有效性。
先前公布的研究结果
根据2025年4月公布的研究结果，在OPTIMA II试验中：
共有41名患者在治疗3个月后达到完全缓解（CR），即肿瘤完全消失。其中25人在12个月时仍维持缓解，17人进入长期随访。
在这41人中，平均随访35.8个月的情况下，患者的平均缓解持续时间为24.2个月，意思是对治疗有反应的患者中，有一半患者维持疗效达24.2个月或更久。
进入长期随访的17人，平均缓解持续时间为24.2个月，平均随访时间为50.4个月，表明疗效持久、经得起时间考验。17名患者中，16人为复发病例，1人为新发病例。
这些数据在此前12个月结果基础上进行了延伸，表明ZUSDURI可能带来持久、无复发的治疗效果。
安全性数据
长期随访期间未收集安全性数据，原始试验数据显示该药副作用可控。
在原始OPTIMA II试验中，蕞常见的副作用包括：尿痛（发生率41%）、尿频（21%）、血尿（16%）、尿急或尿路感染（14%）以及乏力（11%）。
其他常见副作用包括：血肌酐或钾升高、排尿困难、红细胞减少、肝功能改变、白细胞变化、尿路感染和血尿。
使用ZUSDURI后，尿液可能呈紫蓝色。患者需在24小时内避免皮肤接触尿液。建议男女都采用坐姿排尿，冲洗多次。如皮肤接触尿液，需用肥皂水洗手并清洗大腿内侧和生殖器部位，接触尿液的衣服应立即单独清洗。
研究作者总结
OPTIMA II研究主要作者Neal D. Shore博士在新闻稿中表示：“低级别、中等风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是一种慢性复发性疾病，往往需要反复手术治疗。OPTIMA II研究的长期随访数据表明，ZUSDURI在门诊使用，便能带来长期缓解效果，对复发患者非常有价值，也为医生提供了一种无需手术的治疗选择。”
UroGen公司首席医学官Mark Schoenberg博士在新闻稿中表示：“这些结果显示我们持续致力于带来创新治疗方案，为患者和医生提供更多选择。对于需反复手术的复发患者来说，这是一个值得考虑的非手术治疗路径，更符合个体化治疗需求。”
来源：
[1]https://investors.urogen.com/news-releases/news-release-details/urogen-announces-five-year-long-term-extension-study-optima-ii
[2]https://www.curetoday.com/view/zusduri-shows-durable-responses-in-some-bladder-cancers
