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摘要
2025年11月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Epcoritamab（商品名Epkinly）联合来那度胺和利妥昔单抗，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。
FDA同时也对Epkinly单药治疗接受过两种或以上系统治疗后的复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者，给出了传统批准（即正式批准），该单药适应症曾在2024年获得加速批准（指基于早期证据的“有条件批准”，能让重病患者提前用上可能有效的新药）。
Epkinly所属公司为丹麦Genmab公司。
利妥昔单抗（Rituximab）＋来那度胺（Lenalidomide）= “R2方案”，是一种用于多种B细胞淋巴瘤的免疫联合治疗方案。
批准依据
此次批准基于3期EPCORE FL-1临床研究（试验编号NCT05409066）的结果。
这是一项随机、开放标签的临床试验，共纳入488名复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）患者。患者按1:1随机分配，接受Epkinly联合来那度胺和利妥昔单抗（联合治疗组），或单用那度胺和利妥昔单抗治疗（对照组）。
患者既往平均接受过1线治疗，其中24%的患者接受过2线治疗，17%的患者接受过至少3线治疗。
试验的主要终点（也是疗效依据）是无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。
无进展生存期（PFS）指从治疗开始到疾病出现进展或患者死亡的时间。
客观缓解率（ORR）指肿瘤显著缩小和完全消失的患者比例。
研究结果
EPCORE FL-1临床试验成功达成无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）两个主要终点。
研究结果显示，Epkinly联合来那度胺和利妥昔单抗（联合治疗组），在无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）方面，相比单用那度胺和利妥昔单抗治疗（对照组），均表现更加优异。
PFS的风险比为0.21，意味着治疗组的疾病进展或死亡风险下降了79%。
治疗组的平均无进展生存期（PFS）尚未达到，意味着接受大多数患者在统计时间点还没有出现疾病进展；对照组为11.2个月，意味着一半患者在11.2个月内病情没有恶化。
治疗组的客观缓解率（ORR）为89%，意味着有89%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；对照组为74%。
安全性
联合治疗的安全性和各自药物已知的副作用一致，没有发现新的安全风险。
Epkinly的药品说明书包含以下“黑框警告”：细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）；同时提示感染和血细胞减少等风险。
黑框警告是FDA给药品贴的“最严重级别安全警告”，提醒医生：用药必须格外谨慎，因为可能存在严重甚至危及生命的风险。
Epkinly联合来那度胺和利妥昔单抗（联合治疗组）中：
有51%的患者出现严重不良反应，其中严重感染占28%。
细胞因子释放综合征（CRS）出现在24%的患者中，严重CRS占12%。
免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率为0.8%。
资料来源：
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-epcoritamab-bysp-follicular-lymphoma-indications
[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-epcoritamab-for-r-r-follicular-lymphoma
