摘要
近日，美国生物制药公司Quetzal Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予QTX-2101快速通道资格，用于治疗急性早幼粒细胞白血病（APL）患者。
FDA的快速通道资格，旨在促进严重疾病研究性疗法的开发并加快审评，凸显了急性早幼粒细胞白血病（APL）的严重性及在已有有效标准治疗下仍存在的未满足医疗需求。
这一资格使Quetzal Therapeutics公司能够在QTX-2101临床开发过程中与FDA更频繁沟通，并可能在数据积极的情况下实现更高效的注册申请。
研究人员目前正在一项3期临床试验中评估QTX-2101在急性早幼粒细胞白血病（APL）患者中的应用。
来源：摄图网
关于急性早幼粒细胞白血病（APL）
急性早幼粒细胞白血病（APL）是一种罕见且侵袭性强的急性髓系白血病（AML）亚型，占所有AML病例的约10%-15%。其特征是PML-RARA基因融合，若不及时治疗，可能导致严重出血并迅速进展。
虽然目前的治疗进展已显著改善了患者预后，但现有标准疗法通常需要患者在整个治疗过程中接受大量较长时间的静脉输注。这种持续的治疗安排会打乱患者的日常生活，并给患者及其照护者带来较大负担。患者急需创新且更易获取的新疗法。
关于QTX-2101
QTX-2101是Quetzal Therapeutics公司研发的一种口服三氧化二砷胶囊制剂，旨在解决静脉注射带来的限制，包括患者需要反复前往医院接受输液治疗。
QTX-2101有望在简化给药方式的同时保持精确剂量和稳定性。研究人员目前正在评估QTX-2101是否能够简化治疗方式，并在急性早幼粒细胞白血病（APL）中维持精准给药。
QTX-2101正在开展的3期试验
QTX-2101目前正在一项国际多中心、随机、对照的3期临床试验中接受评估，与标准治疗方案在新诊断急性早幼粒细胞白血病（APL）患者中的效果进行比较。
Quetzal Therapeutics公司宣布已于2025年12月启动这项3期研究。这项3期试验将评估QTX-2101在急性早幼粒细胞白血病（APL）患者中的安全性、有效性以及药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程）特征。这些评估建立在此前1期研究中获得的药代动力学和安全性数据基础之上。
“这项3期临床试验的启动是QTX-2101研发过程中的一个重要里程碑。尽管急性早幼粒细胞白血病（APL）的生存率总体较高，但治疗负担和耐受性仍然是重大挑战。我们的口服胶囊剂型旨在解决静脉三氧化二砷治疗中的关键限制，希望让治疗对患者和医生来说更加可及、更加易于管理。”Quetzal Therapeutic公司首席医学官Shaad Abedin医学博士在有关试验启动的新闻稿中表示。
此前公布的研究结果
根据发表于《Blood Advances》的一项1期研究（临床试验注册号：NCT04996030）的结果，口服QTX-2101在药代动力学方面与静脉给药表现出相似性。
此外，在接受静脉三氧化二砷治疗的患者中，有3例（23%）出现了不良事件，而接受口服QTX-2101的患者中，有4例（33%）出现不良事件。
一名接受口服QTX-2101的患者出现了与治疗相关的呕吐，另有一名患者发生了菌血症和脓毒症等严重不良事件，但这些事件并未被认为与研究治疗相关。
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资料来源：
[1]https://sg.finance.yahoo.com/news/qtx-2101-awarded-fda-fast-154600146.html?guccounter=1&guce_referrer=aHR0cHM6Ly93d3cub25jb2xvZ3luZXdzY2VudHJhbC5jb20v&guce_referrer_sig=AQAAANA2xo2cL76J5R-qsBQ-frjxhEu1u8Iaa0zTJJOeWD9gFCKvlnQJ_9aJz-LKXTYetTTqblkfkTgTvAexYCVXLDL-gjfrp_a-mlJXXj3be86ZjKhd-_pxmeXAdBp9-zyRLZRcWSdQMjNo8hFC6tF-7rPFVzjO6FKDRFfQVhGpNtIz
[2]https://www.cancernetwork.com/view/new-arsenic-trioxide-agent-earns-fda-fast-track-designation-in-aml-subtype
