摘要
2026年6月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Belzutifan（商品名Welireg）联合PD-1抑制剂Pembrolizumab（商品名Keytruda），用于透明细胞肾细胞癌（ccRCC）成人患者的辅助治疗。这些患者在接受肾切除术后，或接受肾切除术并切除转移病灶后，属于中高危或高危复发风险人群。
对于采用皮下注射剂型的患者，也可使用Pembrolizumab和berahyaluronidase alfa-pmph复方制剂联合Belzutifan治疗。
批准依据
此次批准基于3期LITESPARK-022试验（临床试验注册号：NCT05239728）的数据。
这是一项多中心、双盲、随机临床试验（意思是这项研究在多家医院同步开展，患者被随机分组，且患者和医生都不知道患者实际接受的是哪种治疗方案，以尽可能保证研究结果客观可靠），共纳入1841例既往接受过透明细胞肾细胞癌（ccRCC）肾切除术的患者。这些患者属于中高危或高危复发风险人群，或者已经切除转移病灶且没有疾病证据。
共有1841例患者按1:1随机分组，分别接受Belzutifan联合Pembrolizumab辅助治疗，或安慰剂联合Pembrolizumab治疗，直至疾病复发、出现无法耐受的毒性反应，或完成54周的Belzutifan治疗和12个月的Pembrolizumab治疗。
主要疗效终点为研究者评估的无病生存期（DFS），定义为从随机分组到疾病复发、发生转移或死亡的时间。次要终点包括总生存期（OS）和安全性。
研究结果
研究结果显示，与接受安慰剂联合Pembrolizumab的患者相比，接受Belzutifan联合Pembrolizumab的患者获得了显著的无病生存期（DFS）获益。
Belzutifan联合Pembrolizumab组有186名患者出现疾病复发、发生转移或死亡，而安慰剂联合Pembrolizumab组为246名患者。
中位随访28.4个月时（意思是一半患者被跟踪观察了至少28.4个月），与单用Pembrolizumab相比，Belzutifan联合Pembrolizumab治疗可将癌症复发、转移或死亡风险降低约28%。
两组患者的中位无病生存期（DFS）均尚未达到，意味着截至数据分析时，出现复发、转移或死亡的患者尚未达到一半，因此还无法计算出中位无病生存期，说明总体预后仍然较好。
在方案预设的中期分析时，总生存期（OS）数据尚未成熟，意味着目前还无法判断该方案是否能带来明确的生存获益。
安全性
整体来看，Belzutifan联合Pembrolizumab组的不良反应发生率高于单用Pembrolizumab组，但整体安全性与既往研究结果一致，未发现新的安全风险。
常见不良反应包括贫血、疲劳、肝功能指标升高、腹泻、头晕、头痛、恶心、皮疹和呼吸困难等。
Belzutifan说明书中包含关于胚胎-胎儿毒性的黑框警告（提示该药可能对胎儿造成严重伤害），以及贫血和缺氧相关的警告与注意事项。
Pembrolizumab说明书中包含关于免疫介导不良反应、输液相关反应、异基因造血干细胞移植并发症以及胚胎-胎儿毒性的警告与注意事项。
额外疗效数据
在今年2月2026年泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO GU）期间，还公布了额外疗效数据。
在意向治疗人群中（指所有被随机分组进入研究的患者，无论后来有没有按计划完成治疗，都纳入统计分析）：
联合治疗组的12个月、24个月和30个月的无病生存率（DFS，即未出现复发、转移或死亡的比例）分别为91.9%、80.7%和75.8%；单用Pembrolizumab组的相应比例分别为85.2%、73.7%和68.6%。
联合治疗组12个月、24个月和30个月的总生存率（OS）分别为98.3%、96.2%和95.6%；Pembrolizumab单药治疗组的相应比例分别为98.6%、95.7%和93.8%。
专家评论
3期LITESPARK-022试验由美国哈佛大学医学院合作教学医院丹娜法伯癌症研究院Lank泌尿生殖肿瘤中心主任Toni Choueiri博士领导。
Choueiri博士表示：“此次批准确立了Pembrolizumab和Belzutifan这一联合方案，作为复发风险升高的透明细胞肾细胞癌（ccRCC）患者新的辅助治疗选择。因为对许多患者来说，单靠手术并不足够，相当一部分患者会复发，而且往往会出现转移性疾病。与单用Pembrolizumab相比，这一联合方案提供了一种更有效的策略，可以降低癌症复发的可能性。”
关于透明细胞肾细胞癌（ccRCC）
肾细胞癌（RCC）是常见的肾癌类型，约十分之九的肾癌诊断为RCC。2022年，全球约有43.5万例新发肾癌病例，约15.6万人死于这一疾病。
透明细胞肾细胞癌（ccRCC）是常见的亚型，占RCC诊断的75%。约30%的ccRCC患者在肾切除术后5年内会出现疾病复发。
关于Belzutifan
目前，Belzutifan已在美国、欧盟、中国、日本、加拿大等多个国家和地区获批上市。其获批适应症主要包括VHL（Von Hippel-Lindau）综合征相关肿瘤，如肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤。不过，截至目前，该药在中国尚未获批用于晚期肾细胞癌及肾癌术后辅助治疗。
作为目前全球唯一上市的HIF-2α抑制剂，Belzutifan被认为是近年来肾癌领域突破性的创新药物之一。从VHL相关肿瘤，到既往接受治疗后的晚期肾癌，再到新获批的肾癌术后辅助治疗，其应用范围正逐步覆盖肾癌全病程管理。随着更多3期研究结果陆续公布，Belzutifan有望成为未来肾癌标准治疗体系中的重要组成部分。
如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请拨打 免费咨询电话 400-875-6700 联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。
资料来源：
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belzutifan-pembrolizumab-adjuvant-treatment-renal-cell-carcinoma
[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-adjuvant-belzutifan-plus-pembrolizumab-in-rcc
[3]https://www.dana-farber.org/newsroom/news-releases/2026/dana-farber-research-supports-fda-approval-of-pembrolizumab-belzutifan-combination-for-higher-risk-clear-cell-kidney-cancer-after-surgery
【盛诺一家】成立于2011年，是国内领先的海外医疗咨询服务机构，至今已为近10000个患者家庭提供出国就医服务，重点涵盖癌症、心脏病、罕见疾病等重疾领域。凭借专业、贴心、高效的服务，盛诺一家赢得了99%客户好评率！
📌为什么出国就医患者选择盛诺一家？
- 全球就医：覆盖中、美、英、日1000家医院网络，不局限于单一国家医疗资源、规划最优就医路径
- 专业可靠：咨询服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译
- 一站式服务：在全球设有15个客户服务中心，保障从国内到海外全流程、高品质的服务质量
- 客户至上：推出48小时冷静期、风险告知书、医疗费用“零加成”等措施，保障客户权益
- 专属折扣：通过本公司预约出国就医的患者，可额外申请5%–40%的医疗费用减免折扣
👉如果您或者家人需要出国看病，可拨打免费咨询热线 400-855-7089，或通过 盛诺一家官网 预约咨询！
