79.1%患者3年后病情仍得到控制！美国胶质瘤口服新药Safusidenib获快速通道资格

2026年8月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药Safusidenib快速通道资格，用于治疗IDH1突变胶质瘤。

注：

FDA快速通道资格主要用于加快严重疾病相关药物的研发和审评。

Safusidenib由美国Nuvation Bio公司开发。

支持此次资格的重要依据之一，是2期J201临床研究的长期随访结果：接受Safusidenib治疗的27名患者中，51.9%的患者肿瘤明显缩小；治疗3年后，79.1%的患者肿瘤仍然没有继续恶化。

这款药目前仍处于临床研究阶段，多项后续研究正在推进。

来源：ChatGPT生成AI示意图

Safusidenib是一款口服靶向药，可以穿过保护大脑的“血脑屏障”，针对发生突变的IDH1发挥作用。

IDH1可以简单理解为细胞内与正常代谢有关的一种蛋白。当IDH1基因发生特定突变后，会产生异常物质，帮助肿瘤细胞生长。Safusidenib的作用，就是针对发生突变的IDH1进行抑制。

Safusidenib此次获得美国FDA快速通道资格，针对的是IDH1突变胶质瘤。目前公布的主要疗效数据，来自27名此前未接受过化疗或放疗的2级IDH1突变胶质瘤患者。

在2期J201研究中，27名患者接受Safusidenib治疗，每次250mg，每天2次。

经过38.8个月的随访，51.9%的患者肿瘤明显缩小，并经过后续检查确认。

此外，治疗3年后，79.1%的患者肿瘤仍然没有继续恶化。在此前肿瘤已经明显缩小的患者中，后来只有1人出现病情进展。

截至此次分析，出现病情进展的患者还不到一半。

随着随访时间延长，研究也没有发现新的安全性问题。

目前，Safusidenib还在更多IDH1突变胶质瘤患者中开展临床研究。

其中，关键性的3期SIGMA研究正在招募患者，主要研究Safusidenib用于高风险IDH1突变星形细胞瘤患者接受标准治疗后的维持治疗，关键研究部分预计纳入约300人。

另一项2期G209研究则关注一个非常现实的问题：患者已经使用过另一款IDH靶向药Vorasidenib，但肿瘤后来又继续进展，接下来还能不能使用Safusidenib。这项研究计划在美国最多纳入40名2级或3级IDH1突变胶质瘤患者。

此外，3期G307研究还将研究Safusidenib用于新诊断的2级IDH1突变胶质瘤患者，这些患者此前没有接受过化疗或放疗。

胶质瘤是全球成年人中最常见的一类脑部恶性肿瘤。在美国，每年接近2500人被诊断为IDH突变胶质瘤，其中超过95%的患者存在IDH1基因突变。大多数患者确诊时处于30多岁或40多岁。

虽然IDH1突变患者通常比没有IDH1突变的患者生存时间更长，但目前胶质瘤仍无法治愈。对于存在高风险特征的患者，例如恶性程度较高的胶质瘤，情况会更加不利。

Nuvation Bio公司创始人、总裁兼首席执行官David Hung博士表示：“IDH1突变胶质瘤患者迫切需要更多治疗选择。我们积极为Safusidenib申请快速通道资格，希望能够加快研发进程，让这些患者更早获得这款药物。随着研发继续推进，我们期待与FDA合作，努力为受到这种疾病影响的患者提供一种有效治疗。”