新型转移性肠癌药物Varseta-M获美国FDA快速通道资格，32%患者肿瘤显著缩小！

近日，美国FDA授予一款新药Varsetatug masetecan（简称Varseta-M）“快速通道”资格，用于复发或难治性转移性结直肠癌。

获得这个资格，意味着该药后续研发和审批可以加快推进。

目前，该药最亮眼的数据来自1期CTMX-2051-101临床试验。在使用10mg/kg剂量的小组中，32%的复发或难治性转移性结直肠癌患者用药后肿瘤显著缩小。

来源：OncLive

Varseta-M是一种抗体偶联药物，也就是ADC。大家可以把它简单理解成一种“带导航的抗癌药”。

普通化疗药进入人体后，会随着血液跑到全身，癌细胞会受到攻击，正常细胞也可能被波及；而ADC会更聪明：药物中的“导航”会寻找癌细胞，抵达目标区域后，将真正能杀伤癌细胞的药物释放。

Varseta-M上自带的“导航”，寻找的目标叫EpCAM。这个治疗靶点在很多肠癌细胞表面都存在，而且数量通常不少。

不过一些正常细胞表面 也有EpCAM，因此为了避免误伤好细胞，科学家使用非常聪明的方法，让该药在正常组织里时，用来识别EpCAM的部分被暂时遮住；药物来到肿瘤附近后，肿瘤周围的一些特殊蛋白酶会像“小剪刀”一样，把这层“遮罩”剪开，让药物恢复识别EpCAM的能力。

这种设计的目的，是让药物尽可能在肿瘤附近被激活，从而减少对正常组织的影响。

目前公布的数据来自正在进行的1期CTMX-2051-101研究。

这个研究最主要还是在看药物安不安全、应该用多大剂量，以及初步有没有效果。

截至2026年1月16日，一共有93名晚期转移性结直肠癌患者进入研究。这些患者多数已经接受过很多治疗，其中96%的人用过伊立替康，76%有肝转移，71%携带有KRAS基因突变。

换句话说，这是一群已经走过很多治疗路线、后面选择比较有限的患者。

研究结果显示，在10mg/kg剂量的小组中，患者用药后，32%的人肿瘤显著缩小，半数人肿瘤控制时间超7.1个月，疾病控制率达到84%。

在副作用方面，接受7.2-10mg/kg剂量治疗的80人当中，68人出现了腹泻，其中，19人腹泻比较严重。

后来研究人员提前给患者使用对症药物来进行预防，结果严重腹泻发生率下降至10%。

目前，该药仍处于早期临床阶段，能不能成为一种新的标准治疗，还要看后续更大规模研究的结果。

它的价值在于，有可能让EpCAM这个过去“看得见、却不太敢打”（因为正常组织也有）的结直肠癌靶点，真正变成一个可用的治疗机会，为晚期患者增加新的治疗选择。