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FDA批准治疗罕见肉瘤新药

时间:2020年2月9日 来自:盛诺一家

上皮样肉瘤是软组织肉瘤的一种罕见亚型,常发生于年轻人。“上皮样肉瘤占所有软组织肉瘤的比例不到1%,在此之前,还没有专门针对上皮样肉瘤的疗法。Tazverik的获批为这一疾病带来了治疗选择,我们的肿瘤药物咨询委员会在投票时,一致认为该药物的益处大于风险。”FDA肿瘤卓越中心主任RichardPazdur博士说。

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本文所有数据来源于FDA官网发布的《FDA approves first treatment option specifically for patients with epithelioid sarcoma, a rare soft tissue cancer》一文,具体请见文末链接。


 

近日,FDA加速批准新药Tazverik (tazemetostat),治疗无法完全切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者,要求患者年龄在16岁及以上。

 


上皮样肉瘤是软组织肉瘤的一种罕见亚型,常发生于年轻人。“上皮样肉瘤占所有软组织肉瘤的比例不到1%,在此之前,还没有专门针对上皮样肉瘤的疗法。Tazverik的获批为这一疾病带来了治疗选择,我们的肿瘤药物咨询委员会在投票时,一致认为该药物的益处大于风险。” FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说。


 

大多数情况下,上皮样肉瘤起源于四肢皮下软组织,但也可能始于身体的其他部位。当肿瘤局限于身体某个部位时,手术切除是主要的治疗方法,也可能会进行化疗或放疗。然而,即使进行了治疗,该病仍极有可能发生转移,约有50%的患者在诊断时已经发生了转移。一旦出现转移,会危及患者生命。


 

Tazverik可以抑制EZH2甲基转移酶的活性,有助于阻止癌细胞的生长。在一项纳入62名转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者的试验中,Tazverik的有效性得到验证。在试验中,患者每天接受两次800mg Tazverik的治疗,直到病情进展或患者不能耐受药物毒性。研究人员每8周对患者进行一次评估,看肿瘤对药物的反应。


 

结果显示,15%的患者肿瘤都有一定程度缩小,其中1.6%的患者肿瘤完全消失。在这些肿瘤缩小或消失的患者中,有67%的患者的疗效持续时间在6个月及以上。


 

Tazverik最常见的副作用为疼痛、疲劳、恶心、食欲下降、呕吐和便秘。该药也会增加继发肿瘤的风险,包括T细胞淋巴细胞淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等。FDA建议育龄女性在使用Tazverik治疗期间和最后一次治疗后6个月采取有效的避孕措施。有育龄伴侣的男性在接受Tazverik治疗期间和最后一次治疗后的三个月应采取有效的避孕措施。怀孕或哺乳期女性不应服用Tazverik,因为它可能会对胎儿或新生婴儿造成伤害。



注意,截至目前,中国大陆尚未批准Tazverik,为避免用药风险,谨遵医嘱。



来源链接:


https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-option-specifically-patients-epithelioid-sarcoma-rare-soft-tissue 


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