这是针对BRAF突变胆管癌的头一个研究，表明了双靶向疗法可以作为晚期耐药性胆管癌患者的新选择。该研究结果发表在柳叶刀肿瘤学期刊上。
“在这项研究中，我们看到dabrafenib和trametinib联合为患者带来了临床获益，应考虑作为这些患者的治疗选择之一。”安德森的研究者说道。
“这些发现也强调了在胆管癌患者中常规检测BRAF突变的必要性，随着精准肿瘤学的进步，我们发现这些罕见肿瘤中的突变也开始有药物可以治疗，患者也确实从靶向治疗中受益。”
图源：Mayo Clinic官网
胆管癌是一种罕见的疾病，大多数患者确诊时已是晚期，因此临床结局往往并不乐观，5年生存率不到20%。标准治疗包括手术和化疗。
在晚期患者中，接受化疗的患者中位总生存期不超过1年，因此迫切需要有效的治疗新方法。
研究详情
该研究是一项正在进行中的2期研究的一部分，这项2期研究是探索双靶向疗法在一系列V600E突变罕见癌症中的有效性和安全性。其中胆管癌组招募了43名患者，这些患者之前都接受过至少一线治疗方案。
在胆管癌患者中，约5%-7%的患者存在BRAF基因突变，而BRAF-V600E突变的患者的预后相对更差。曾有试验评估过靶向BRAF的单药治疗这些患者的效果，显示出了有效性但毒副作用也非常明显，包括继发性肿瘤。
不过，将这些靶向BRAF的药与MEK抑制剂结合，则证明有效，并且已经获FDA批准治疗其他癌症，包括黑色素瘤、肺癌、甲状腺未分化癌。目前这些方案还没有获批治疗胆管癌。
疗法有效性
在这次试验中，这一双靶向联合疗法为患者带来了51%的客观缓解率。缓解持续时间中值为8.7个月，其中7个患者在12个月后依然有效。
中位无进展生存期为9.1个月，中位总生存期为13.5个月，有56.4%的患者12个月时仍生存，有35.8%的患者24个月时仍生存。
治疗安全性
治疗常见的副作用包括发烧、恶心、呕吐、腹泻和疲劳。24名患者出现3-4级副作用，常见的包括谷氨酰转移酶升高。研究者称这些副作用与在其他癌症中观察到的副作用一致。
“胆管癌治疗领域的变化十分迅速，”安德森的研究者 Milind Javle医生称。“靶向疗法目前已经进军胆管癌领域，这个研究就是典型例子。对BRAF-V600E突变的患者，这是一次重要的进步，因为这些患者缺乏有效的治疗选择。”
来源：
本文编译自medicalxpress发布的《Targeted therapy combination effective for patients with advanced cholangiocarcinoma and BRAF mutations》
原文链接：
https://medicalxpress.com/news/2020-08-therapy-combination-effective-patients-advanced.html
编者按：
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