根据MD安德森癌症中心的1/2期LIBRETTO-001试验显示，selpercatinib使得大多数患者肿瘤缩小，并且疗效持久，耐受性良好：
● 在既往没接受过治疗的患者中，客观缓解率高达85%；
● 在至少接受过1次铂类化疗的患者中，客观缓解率为64%；
● 对于脑转的患者，脑转移灶的缓解率高达91%。
LIBRETTO-001的研究结果使得FDA于五月份批准了selpercatinib治疗RET突变的肺癌和甲状腺癌，数据也于近日被发表在新英格兰医学期刊上。
“靶向基因突变的精准肿瘤学已经改变了很多有突变的肿瘤的治疗，肺癌就是典型的例子，不过之前并没有专门针对RET融合阳性的药物获批”，主要研究者说道。
“selpercatinib从1期试验到获FDA批准，用时不到3年，足以表明患者从selpercatinib的治疗中获益巨大，并且没有其他的治疗选择”。
什么是RET融合？
RET融合是指染色体包含RET基因的那一段断裂，与染色体的其他部分结合，形成一个融合蛋白，这个融合蛋白能够加速肿瘤生长。
约2%的非小细胞肺癌有RET改变，10%-20%的甲状腺乳头状癌和大部分的甲状腺髓样癌有RET改变。约一半的RET融合阳性肿瘤会发生脑转移。
研究者称，有几种靶向药如cabozantinib和vandetanib，对RET改变有一些活性，但是临床试验显示非小细胞肺癌的患者受益十分有限。
试验详情
这项研究纳入了144名晚期非小细胞肺癌患者，其中105名患者至少接受过铂类化疗。
既往接受过治疗的患者平均接受过三线治疗，一半以上的患者都接受过免疫检查点抑制剂治疗。
结果这些患者中有2%的人完全缓解，62%的人部分缓解，29%的患者疾病稳定。中位缓解持续时间为17.5个月，在随访第12个月时，取得缓解的患者中仍有63%的患者在持续缓解。中位疾病无进展生存期为16.5个月。
在既往没接受过治疗的患者中，85%的患者部分缓解，10%的患者疾病稳定。6个月时，获得缓解的患者中有90%仍在持续缓解。
试验中有11位患者有可测量的脑转移灶，接受治疗后10位患者的脑转移灶缩小，其中3位患者脑转移灶完全消失。中位缓解持续时间为10.1个月。
常见的3级或以上副作用包括高血压，转氨酶增加，低钠血症及淋巴细胞减少症。
对甲状腺癌同样有效
除了非小细胞肺癌外，selpercatinib同样对RET突变的甲状腺癌疗效强劲，在甲状腺髓样癌患者中，既往未接受过治疗的患者客观缓解率为73%；既往接受过靶向治疗的患者客观缓解率为69%。
在既往接受过治疗的甲状腺乳头状癌和未分化甲状腺癌患者中，客观缓解率为79%。研究结果同样发表在近期的新英格兰医学期刊上。
“这些数据表明患者从selpercatinib中获益明显，并且与多激酶抑制剂和化疗相比，更为安全。”研究者说道。
来源：
本文编译自medicalxpress官网发布的《Lung cancer trial of RET inhibitor selpercatinib achieves durable responses in patients with RET gene fusions》，原文链接：
https://medicalxpress.com/news/2020-08-lung-cancer-trial-ret-inhibitor.html
编者按：
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