日前澳大利亚一家名为Kazia 的专注肿瘤治疗的生物公司公布了他们正在研发的药物Paxalisib (之前被称为GDC-0084)的阳性二期临床试验中期数据。本项研究是用于治疗胶质母细胞瘤, 这是一类被认为是更最普遍，和侵袭性更强的脑部原发肿瘤。 Paxalisib是一种能够穿过血脑屏障的PI3K/AKT/mTOR通路的小分子抑制剂。它从2018年进入二期临床试验开发应用于胶质母细胞瘤的治疗。
Kazia CEO, James Garnerb表示，“这是一个非常优秀的结果，我们为此感到高兴。所有抗癌药物的‘金标准’就是能延长患者的生命-而这个标准对胶质母细胞瘤这类疾病来说却是充满了挑战。我们的这些数据为Paxalisib战胜这类疾病提供一手的证据。“他继续说到“ 在过去的20年里，我们都没有能够用于治疗胶质母细胞瘤的新药，我们正在致力于改变这个局面。我们相信Paxalisib会迅速成为能够战胜这一疾病更有希望的候选药物之一。我们将继续努力争取将该药物尽快尽可能安全有效地提供给患者。这项试验还会继续跟进那些还在接受治疗地患者，我们预计几年下半年还会公布更多数据。”
试验数据显示Paxalisib组的中位总体生存率（OS）为17.7个月，而FDA批准的标准疗法替莫唑胺组的患者中位总体生存率（OS）为12.7个月。这一结果具有很强的临床意义。虽然不同研究结果的比较经常不精确，但是巨大的差异依然显示Paxalisib可以有力地延长患者的生命。另外，研究结果显示中位无进展生存期（PFS）为8.5个月，比之前2019年11月的结果8.4个月稍好。而替莫唑胺组的中位无进展生存期则为5.3个月。用药更长的患者在诊断后19个月依然保持疾病无进展。
在专利到期以前，替莫唑胺的顶峰销售量为每年10亿美金。这个数据使得Paxalisib这个治疗胶质母细胞瘤的后起之秀有这个不可估量的商业前景。总共有30名患者参与了该项研究，A组9人，B组21人。目前有一半入组的患者依然在服用Paxalisib, 据预测中位总生存率和中位无进展生存期随着试验的继续开展，还会有更乐观的结果。
Paxalisib的安全性也和之前的试验结果保持一致，例如高血糖，口腔溃疡，和轻度皮疹这类更常见的药物毒性相关反应。
除了对胶质母细胞瘤进行的二期临床试验，Paxalisib还在进行其他四项研究用以治疗其他形式的脑瘤。
文章来源：https://www.prnewswire.com/news-releases/kazias-paxalisib-shows-positive-overall-survival-signal-in-phase-ii-glioblastoma-study-301036460.html
PR Newswire, April 7th, 2020: Kazia’s Paxalisib Shows Positive Overall Survival Signal in Phase II Glioblastoma Study
