肺癌已经是全球较为常见的恶性肿瘤之一，其发病率和死亡率逐年递增。非小细胞肺癌作为肺癌的一个分支，与小细胞肺癌相比，其癌细胞生长分裂较慢，扩散转移性相对较晚。不过这并不意味着治疗非小细胞肺癌的难度更小，因为大多数非小细胞肺癌患者确诊时已经是中晚期。近期，美国FDA加速批准RET抑制剂Gavreto上市，用于治疗非小细胞肺癌患者，提高五年生存期。
近日，致力于开发精准疗法的Blueprint Medicines公司宣布，美国FDA加速批准该公司开发的RET抑制剂Gavreto（pralsetinib）上市，用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
此次获批，是基于1/2期临床试验ARROW的数据，该试验显示了Gavreto对初治和经治RET融合阳性NSCLC患者均产生疗效，且无需考虑RET融合位点或中枢神经系统受累情况。根据Blueprint Medicines与罗氏（Roche）公司达成的合作，Blueprint Medicines将和罗氏旗下基因泰克（Genentech）将在美国共同推广Gavreto。
RET激活性基因融合和突变是许多癌症类型的关键驱动因素，包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌。大约1-2%的NSCLC患者和10-20%的甲状腺癌患者携带RET融合，而大约90%的晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者携带RET突变。
Gavreto是Blueprint Medicines公司开发的一种每日一次的口服RET靶向疗法。它能够特异性强力抑制驱动许多癌症类型的RET变异。
ARROW临床试验的数据显示，在87例既往接受过含铂化疗的患者中，接受Gavreto治疗的患者的总缓解率（ORR）为57%，其中完全缓解率（CR）为5.7%。在27例不适合接受含铂化疗的初治患者中，ORR为70%，完全缓解率为11%。
“靶向疗法显著改善了由致癌基因（包括EGFR和ALK）驱动的非小细胞肺癌患者的治疗，特异性RET抑制剂pralsetinib的批准标志着精准医疗的又一个里程碑，”ARROW试验的负责人，德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Vivek Subbiah教授说：“此次批准有可能改变RET融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准。”
非小细胞肺癌以化疗、放疗和肺部的外科治疗为主。不过国内的医疗器械和治疗药物，与美国等国家相比都略显不足。美国的达芬奇手术机器人和腹腔镜手术都有成熟的操作经验，而基于多学科会诊的个性化诊疗方案能够有效提高患者治疗效果。国内治疗效果不佳或者病情进入中晚期的非小细胞肺癌患者，可以通过盛诺一家前往海外看病，得到更好的治疗。
参考资料：
[1] Blueprint Medicines Announces FDA Approval of GAVRETO? (pralsetinib) for the Treatment of Adults with Metastatic RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer. Retrieved September 4, 2020, from http://ir.blueprintmedicines.com/news-releases/news-release-details/blueprint-medicines-announces-fda-approval-gavretotm-pralsetinib
