FDA批准治疗罕见肉瘤新药

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本文所有数据来源于FDA官网发布的《FDA approves first treatment option specifically for patients with epithelioid sarcoma, a rare soft tissue cancer》一文，具体请见文末链接。

近日，FDA加速批准新药Tazverik (tazemetostat)，治疗无法完全切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者，要求患者年龄在16岁及以上。

上皮样肉瘤是软组织肉瘤的一种罕见亚型，常发生于年轻人。“上皮样肉瘤占所有软组织肉瘤的比例不到1%，在此之前，还没有专门针对上皮样肉瘤的疗法。Tazverik的获批为这一疾病带来了治疗选择，我们的肿瘤药物咨询委员会在投票时，一致认为该药物的益处大于风险。” FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说。

大多数情况下，上皮样肉瘤起源于四肢皮下软组织，但也可能始于身体的其他部位。当肿瘤局限于身体某个部位时，手术切除是主要的治疗方法，也可能会进行化疗或放疗。然而，即使进行了治疗，该病仍极有可能发生转移，约有50%的患者在诊断时已经发生了转移。一旦出现转移，会危及患者生命。

Tazverik可以抑制EZH2甲基转移酶的活性，有助于阻止癌细胞的生长。在一项纳入62名转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者的试验中，Tazverik的有效性得到验证。在试验中，患者每天接受两次800mg Tazverik的治疗，直到病情进展或患者不能耐受药物毒性。研究人员每8周对患者进行一次评估，看肿瘤对药物的反应。

结果显示，15%的患者肿瘤都有一定程度缩小，其中1.6%的患者肿瘤完全消失。在这些肿瘤缩小或消失的患者中，有67%的患者的疗效持续时间在6个月及以上。

Tazverik最常见的副作用为疼痛、疲劳、恶心、食欲下降、呕吐和便秘。该药也会增加继发肿瘤的风险，包括T细胞淋巴细胞淋巴瘤、骨髓增生异常综合征等。FDA建议育龄女性在使用Tazverik治疗期间和最后一次治疗后6个月采取有效的避孕措施。有育龄伴侣的男性在接受Tazverik治疗期间和最后一次治疗后的三个月应采取有效的避孕措施。怀孕或哺乳期女性不应服用Tazverik，因为它可能会对胎儿或新生婴儿造成伤害。

注意，截至目前，中国大陆尚未批准Tazverik，为避免用药风险，谨遵医嘱。

来源链接：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-option-specifically-patients-epithelioid-sarcoma-rare-soft-tissue