2020年5月8日，礼来公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Retevmo?（塞尔帕替尼，40 mg和80 mg胶囊）上市，这是头一种基因靶向疗法适用于治疗RET基因融合性非小细胞肺癌（NSCLC）。之前根据LIBRETTO-001阶段1/2试验的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）的优秀的临床试验结果，LOXO-292已获得FDA的加速审批。
优秀的试验结果
根据优先审批的I / II LIBRETTO-001试验数据，在入组非小细胞肺癌队列有105例经过重度治疗的RET融合患者以及34例未经治疗的RET融合患者的疗效数据。
105经过重度治疗的患者，重度治疗是指一半的患者至少接受过3个全身性抗肿瘤治疗方案，这些患者全都接受过含铂双药化疗，多数接受过免疫治疗以及其他RET靶向药治疗，可以说是临床上已经放弃的患者。
对于如此晚期的患者，总的客观缓解率（ORR）达到68％，疾病控制率达94%，并且对药物的平均反应持续时间也非常持久，长达20.3个月，中位无进展生存期为18.4个月。更值得一提的是，这款药物对于脑转的效果也非常惊人，客观缓解率高达91%，在11例可测量的脑转移患者中，有10例患者响应，包括2例完全缓解（CR）和8例部分缓解（PR）
此外这款药物的安全性和耐受性良好，在入组LIBRETTO-001试验的531名患者中，有15%与治疗相关的不良事件，包括腹泻，高血压等，大部分为1级和2级。有1.7％的患者因副作用停止了loxo-292的治疗。
基于如此好的临床试验结果，美国FDA不仅批准了LOXO-292 成人转移性RET融合型非小细胞肺癌患者，同时还批准了LOXO-292 需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET突变阳性甲状腺髓样癌患者，以及放射性碘难治的需要系统治疗的成人及12岁以上儿科晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。
截止到2020年8月6日，虽然LOXO-292已经批准上市，美国波士顿中心哈佛大学附属丹娜法伯肿瘤中心和麻省总医院肿瘤中心正在进行LOXO-292的延展试验。
编译资料：
Lilly Receives U.S. FDA Approval for Retevmo? (selpercatinib), the First Therapy Specifically for Patients with Advanced RET-Driven Lung and Thyroid Cancers 05/08/2020 SOURCE Eli Lilly and Company
https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-receives-us-fda-approval-retevmotm-selpercatinib-first
