肌萎缩性侧索硬化症（ALS）是一种致残性神经退行性疾病，会影响大脑和脊髓的神经细胞，导致肌肉衰弱和早期死亡，其病因尚未得到充分了解，但越来越多的证据表明，炎症过程可能在病情的发生和发展中起到作用。
在由哈佛大学附属麻省总医院（MGH）的研究人员领导的研究中，并在《科学报告》中发表了该研究，用抗炎药治疗可延缓渐冻症（ALS）小鼠模型的疾病发作。
美国食品药品监督管理局（FDA）仅批准了两种治疗渐冻症（ALS）的疗法，而且效果不佳。来自MGH的较新研究表明，用于治疗哮喘和其他疾病的色甘酸钠是FDA批准的化合物，可在阿尔茨海默氏病的细胞和动物模型中发挥神经保护作用。
为了测试该药物对渐冻症（ALS）的治疗潜力，一个团队向有或没有引起渐冻症（ALS）的基因突变的雄性和雌性小鼠中注射了色甘酸钠。该小组由Sean M. Healey和AMG ALS中心以及大众变性神经退行性疾病研究所的神经表观遗传学实验室主任Ghazaleh Sadri-Vakili与Healey中心和MGH的同事共同领导。
除了观察到这种疗法延迟了携带渐冻症（ALS）突变的小鼠的疾病症状的发展外，研究人员还证明了这种疗法可以保护神经元免于退化，并有助于维持神经与肌肉之间的连接。此外，可可洛那钠还可以通过靶向特定的免疫细胞（称为肥大细胞）减少肌肉周围的炎症，并减少脊髓和血液中的促炎性标志物。
Sadri-Vakili说：“我们的研究支持炎症在渐冻症（ALS）治疗进程中具有重要作用的观点，因此探索抗炎治疗对于开发有效的治疗可能具有重要价值。” “我们的发现表明，克罗莫林治疗可在渐冻症（ALS）小鼠模型中提供神经保护作用。这些影响是否会转化为患有这种疾病的人还有待观察。因此，我们将继续探索炎症在疾病发展和进展中的作用，希望将这项研究转化为潜在的渐冻症（ALS）治疗。”
文章来源：本文编译自 哈佛公报网站2019年11月27日发布的《Inflammatory processes may play role in ALS》一文，网址：
https://news.harvard.edu/gazette/story/2019/11/fda-approved-drug-shows-promise-against-als-in-mice/
