急性髓性白血病是成年人较为常见的急性白血病，有复发率高、死亡率高的特点。急性髓性白血病的主要治疗手段是化疗，不过随着靶向治疗的兴起，这种新疗法逐渐受到了更多患者的青睐。急性髓性白血病靶向药的研发是未来该疾病抗癌药物的主流发展方向之一，有治疗效果好、并发症少等传统药物所不能比拟的优势。近期，急性髓性白血病新药获批，这或将改变这类患者一线治疗现状，让更多急性髓性白血病患者获得更长的生存期。
日前美国FDA批准分子靶向药VENCLEXTA(venetoclax)联合阿扎胞苷，或地西他滨或小剂量阿糖胞苷(LDAC)用于治疗75岁以上或患有合并症而不能使用强化诱导化疗的新诊断急性髓性白血病(AML)患者。Venclexta联合阿扎胞苷可延长不能耐受强化诱导化疗的新诊断急性髓性白血病患者的整体生存率。美国国家综合癌症网络(NCCN)指南建议将VENCLEXTA和阿扎胞苷组合作为不适合进行强化化疗的急性髓性白血病的一线治疗方案。
这一批准基于VIALE-A和VIALE-C III期研究的结果。VIALE-A研究的结果已于2020年8月发表在《新英格兰医学杂志》上。
VIALE-A研究的对象为尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的急性髓性白血病患者。研究数据表明，Venclexta联合阿扎胞苷与单独使用阿扎胞苷相比，死亡风险显着降低了34%，完全缓解率(CR)达到37%，而单独使用阿扎胞苷治疗的晚期缓解率仅有18%。并且Venclexta联合阿扎胞苷治疗组的复合完全缓解率(CR+CRi)比阿扎胞苷组高出一倍多。
VIALE-C(M16-043)是一项随机，双盲，安慰剂对照，多中心，3期试验，研究对象为先前未接受过急性髓性白血病治疗且不适合强化治疗的患者，评估了Venclexta+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的效果和安全性。结果显示，Venclexta+LDAC方案将死亡风险降低了25%，完全缓解率显著提高(27.3% vs 7.4%)，完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高(CR+CRi：47.6% vs 13.2%)、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解(CR+CRh：46.9% vs 14.7%)、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高(34.3% vs 2.9%)。
关于Venclexta(venetoclax)
分子靶向药Venclexta是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂，通过选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。目前Venclexta已经获得美国FDA的五个突破性治疗资格：一个用于先前未治疗的慢性淋巴细胞性白血病(CLL)，两个用于复发或难治性CLL，两个用于先前未治疗的急性骨髓性白血病。venetoclax已在包括美国在内的50多个国家和地区获批，获批适应症包括：慢性淋巴细胞白血病(CLL)、小细胞淋巴瘤(SLL)、急性髓性白血病(AML)。
相信随着医学的不断发展，更多急性髓性白血病靶向药物的研发，会为该类患者提供更多的治疗选择，大大改善其生存率。每年美国都会大量的资源到医疗领域，用于新药和新疗法的相关数据验证。因此，国内的急性髓性白血病患者可以通过盛诺一家，报名参加美国的临床试验，这也是国内患者接触更新疗法来延长生存期的好机会。
参考来源：
[1] https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-grants-regular-approval-venetoclax-combination-untreated-acute-myeloid-leukemia
[2] https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-10-19.htm
[3] https://news.abbvie.com/news/press-releases/venclexta-venetoclax-receives-fda-full-approval-for-acute-myeloid-leukemia-aml.htm
[4] https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/treating/typical-treatment-of-aml.html
