日前，《新闻周刊》（Newsweek）新发布了“2022全球医院排行榜”，在儿科专科榜单中，有一家医院一如既往地冠绝全欧…
那就是英国伦敦的大奥蒙德街儿童医院（Great Ormond Street Hospital for Children，简称GOSH)。每年，有来自全球80多个国家5000多患儿家庭到此求医。
时间回溯到十年前，在2012伦敦奥运会开幕式上，600位英国医护人员推着白色护理床，共同组成“GOSH”图形，向世界宣告：这，就是我们的国宝。英国人到底有多爱GOSH？从其皇室成员对GOSH的钟爱可见一斑：伊丽莎白二世一直是GOSH的庇护人和赞助人，戴安娜王妃也曾担任医院院长。这些儿科的重大、疑难疾病，当患者在其他医院遭遇困境时，GOSH便成了终极的就医目的地。每年，医院要为全球80多个国家的患儿，开展近2万次改变生命的重大手术，和近10万次其他手术。这其中，同样包括来自中国的患儿。下面，就带您走近这处给全球重大、复杂、疑难疾病儿童带来希望的圣地。（注：文章按顺序介绍儿童癌症、先心病、癫痫、罕见病的治疗，可直接阅读您感兴趣的部分）曾几何时，白血病曾被国人视为“绝症”。在诸多影视剧里，白血病似乎成了渲染悲情色彩的指定工具。然而，你绝对想象不到，儿童白血病的治愈率可以有多高。以儿童白血病中发病率更高的急性淋巴细胞白血病（ALL）为例，在GOSH，每年收治80例左右的ALL患儿，医院跟踪统计的5年生存率高达94.1%，这也是全球各大医院ALL 5年生存记录的保持者。即使是儿童白血病中相对难治的急性髓细胞白血病（AML），在GOSH，5年生存率也有70%。而医院整体儿童白血病患儿的死亡率，只有2%。在人类尚未完全攻克癌症的今天，这样的数据显得尤为夺目。要知道，英国和美国一样，也是实施分级诊疗的，GOSH收治的患儿，很大一部分都是英国乃至全球其他医院治疗遭遇瓶颈后转诊而来的。为什么GOSH能够创造这样的成果？离不开前沿的技术与人才。2021年9月，国内头个1类CAR-T产品获批，掀起一股“CAR-T热”，媒体纷纷报道“120万一针治愈癌症”。然而，在此9年之前，GOSH就已经开始参与CAR-T相关的临床试验，并领导了2013年欧洲使用CAR-T治疗儿童白血病的主要临床研究之一。2015年，GOSH使用基因编辑“普通”CAR-T细胞的方法成功拯救了世界头例白血病婴儿患者。2018年，GOSH成为英国率先获批使用CAR-T新疗法的医院。可以说，GOSH一直行走在CAR-T疗法的国际前沿。在人才方面，GOSH从不缺权威专家，如英国国家癌症研究所儿童白血病研究组主席Phil Ancliff教授。他从2003年起便就职于GOSH，在几乎所有恶性血液病学领域都有广泛的实践经验。再如英国国家癌症研究所和国际BFM-ALL委员会主席Ajay Vora教授。他是前沿儿童ALL临床实验的首席研究员，参与了这个领域的众多研究项目，在儿童ALL和造血干细胞移植方面发挥着主导作用。不仅仅是儿童白血病，在其他儿童癌症治疗方面，GOSH也不遑多让。如儿童神经母细胞瘤，这是一种相对罕见、难治的癌症。据GOSH神经母细胞瘤临床主任Giuseppe Barone介绍，高风险的神经母细胞瘤复发率在50%左右，部分患儿甚至在治疗过程中就可能复发。在GOSH，多学科团队可以根据患儿之前的治疗历史，提供多样化的治疗，包括化疗（联合或非联合干细胞再输注）、免疫治疗、间位腆代苄胍（MIBG）疗法、间变性淋巴瘤激酶抑制剂疗法等。只要患儿能够坚持治疗，即便是高风险的神经母细胞瘤，长期存活的机率也可以达到88%。先心病，是除儿童癌症外，严重威胁儿童生命安全的另一大病种。而且，先心病无法通过药物治疗，只有手术能有根治的可能。但手术时机很关键，一旦错过时机，患儿可能发展为器质性肺动脉高压，丧失外科手术机会甚至危及生命。相比其他儿童医院，GOSH尤为重视对疑难复杂疾病的研究，并且成果卓著，一些其他医院无法手术的先心病案例，到GOSH仍有可能获得手术机会。刚刚出生27天时，她就出现呼吸困难、喂食后不断呕吐等症状，随后被诊断为复杂心脏缺陷-肺闭锁。但由于孩子太小，左肺动脉很小且狭窄，手术难度很大。抵达GOSH后，多学科团队为她制定了长达6个月的治疗方案，通过多学科配合的一系列手术（包括心脏导管手术、单点定位手术、修复心脏结构手术、置换心脏瓣膜手术、分流和导管手术、心脏漏洞修补手术等），在新创造的肺部循环和右心室通过一根阀门管连接，并在最终手术结束时留下一个小洞，待患儿肺动脉生长良好后再完全封闭，使她的心脏预后在未来变得更好。目睹治疗全程的Rayah父亲感慨道：“对我们来说GOSH不仅仅是医院，医院的工作人员已经是我们家庭的一部分。”能不能手术，是儿童先心病诊疗的一个方面，另一面则是手术结果。在2019年举办的“关注中国心脏病患儿”活动上，GOSH心胸临床服务项目主任Martin Kostolny介绍说，自2014年4月至2017年3月的术后跟踪30天数据显示，GOSH实施的儿童心脏手术，生存率达99.2%。这样的数据，依托于GOSH对儿童先心病的不断创新研究，如开创全腔静脉肺动脉连接术、经皮肺动脉瓣植入术，改良年全腔静脉肺动脉连接术循环、超滤等。此外，GOSH还将虚拟现实技术使用到儿童先心病治疗，通过术前术后多维、立体的观察提高手术成功率。即使是对复杂、难治性的儿童先心病，GOSH也在开发心脏病手术替代方案方面发挥着先锋作用：
对于错过早期手术根治机会的先心病患儿，病情严重的需实施肺/心脏移植。GOSH开创了非手术置换肺源心脏动瓣膜技术，多数需要心肺移植的患儿现已无需进行心肺移植，可接受双肺移植。
对于心衰患儿，GOSH可使用体外心脏装置Berlin Heart，帮助患儿度过心脏移植供体的等待期。
对于ABO血型不相容（心脏供体与患儿血型不同）的情况，GOSH探索出了一种名为immunoadsorption column的血液过滤设备，通过过滤血液中可能导致移植排斥的不匹配抗体，使患儿血液不需要被完全清除或替换，体型较大的患儿能接受与自身血型不相容的心脏移植。
医院跟踪数据显示，GOSH心脏移植患儿1年生存率为92%，肺移植患儿1年生存率为95%，均大大高于国际平均水平。
儿童癫痫，也许看起来没那么致命，但给患儿家庭带来的困扰，丝毫不亚于儿童癌症和先心病，治疗难度也是非常之大。据《中国癫痫流行病学调查研究进展》所述，我国有70%-80%的癫痫患者处于未经治疗或未接受正规治疗的状况之中。而实际上，大多数的癫痫可以通过药物来控制。近年来有越来越多的抗癫痫药物出现，但不是所有国家都有上市。癫痫不是传统意义上的一种疾病，而是很多症状的集合，成因也各不相同，有的是脑部肿瘤刺激导致的，有的是外伤导致的，还有的是遗传导致的，这就需要不同学科的专家共同参与治疗。国内MDT起步相对较晚，而英国已经实施了很多年，作为英国儿科“集大成者”，GOSH更是拥有全欧洲更大规模的癫痫中心，包括儿童癫痫外科服务中心，超过半数的英国癫痫患儿，都会在GOSH手术。据医院统计，GOSH每年实施的儿童癫痫外科手术超过160例，99%没有出现并发症，65%实现患儿无癫痫生存。先进的术中影像技术，是GOSH癫痫外科取得非凡成果的基础。医院拥有术中MRI、立体脑电图、术中神经检测、功能型MRI、高级MRI序列等先进影像，可实施局灶性切除术、大脑半球切除术、胼胝体切开术、迷走神经刺激术等前沿技术。此外，GOSH还是全欧洲率先提供经腔隙激光热治疗（又称微创激光消融）的儿童医院。除了药物和外科手术，在饮食疗法方面，GOSH也取得了里程碑式的成果。2008年，GOSH宣布了一项严格控制高脂饮食的临床试验结果。这种“生酮”饮食（因碳水化合物的匮乏导致大脑释放的化学物质的名字而命名）对于耐药性癫痫患儿，可将癫痫发作频率降低三分之二。GOSH在儿童癫痫领域的权威专家，单拎出来，也都是大名鼎鼎。这其中，就包括国际抗癫痫联盟儿科委员会前主席Helen Cross教授。她是GOSH儿童癫痫手术服务中心临床顾问、威尔士亲王儿童癫痫症主席/儿科神经病学名誉顾问，拥有大英帝国官佐勋章（OBE）。
熊猫宝宝、蝴蝶宝宝、月亮宝宝、瓷娃娃、妈妈肩上的孩子……这些可爱的名称背后，都有一个统一的、令人心碎的名字——罕见病患儿。虽然名为罕见病，实际上却并不“罕见”。据世界卫生组织统计，全球约有5000-8000种罕见病，总患病人数接近4亿。另据央视新闻报道，我国现有罕见病患者超2000万人，每年新增患者超过20万。罕见病包括人体多系统疾病的几千种疾病，不仅仅是医学问题，还跨越了临床医学、医学基础研究、药学研究、卫生经济学、法律法规等十多个领域，而国内罕见病治疗体系的建立和发展也相对滞后。据《2018中国罕见病调研报告》显示，我国有33.3%的医生只听说过罕见病，但不太了解；有1.1%的医生甚至从未听说过罕见病。正是由于医生缺乏罕见病的诊疗经验，一名罕见病患者平均要看近十位医生才能得到确诊。对此，央视新闻报道称，我国罕见病的平均确诊时长为1-3年。不仅仅是中国，在全球范围内，罕见病都是一个巨大的挑战。2019年，GOSH成立全球头个儿童罕见病研究中心——扎耶德儿童罕见疾病研究中心，集开创性的儿科研究项目和临床护理于一体，并囊括3D打印、人工智能、虚拟和增强现实等技术团队，不断进行儿童罕见病的前沿研究，并将成果快速转化为创新治疗方法，及时应用于患儿的临床救治。成立短短两年，GOSH扎耶德儿童罕见病研究中心的猎鹰门诊部，就已经接诊了超过10万5千名患儿。2020年，一位中国的小患者，在半岁左右持续出现内分泌紊乱影响生长发育的症状，类似库欣综合症。但在国内无法得到确诊，而孩子症状日益严重。转诊到GOSH后，在先进基因诊断设备的支持下，治疗团队很快发现了孩子罕见的基因异常现象。因此，一类新的罕见病种被发现，而这个患儿也成为此病种在世界范围内被记录的头个病例。事实上，基因诊断和治疗技术一直是GOSH的传统强项。早在2001年，GOSH就为头例患儿实施了基因治疗，距今已经超过20年。医院在基因诊疗方面的成就还包括：
作为扎耶德儿童罕见病研究中心临床试验的领导者之一，Claire Booth教授与美国加州大学洛杉矶分校联合进行了一项针对ADA-SCID缺乏性重度联合免疫缺陷症的干细胞基因治疗临床试验。在接受试验治疗的50名患者中，有48名患者不再表现出这种疾病的症状。
对一种罕见的退行性脑部疾病——多巴胺转运蛋白缺乏综合征（DTDS，也称为婴儿帕金森病）进行了持续性的研究，并开发出一种新型基因疗法，让治愈这种罕见且严重的疾病成为了可能。
发表在《新英格兰医学杂志》上、GOSH广泛参与的一项研究结果表明：使用全基因组测序技术（whole genome sequencing，WGS），为25%的试验者带来了新的诊断结果。这些新的诊断结果中，有14%是在其他常规方法会漏掉的基因组区域发现的，其中包括其他类型的非全基因组检测。
在扎耶德儿童罕见病研究中心有一堵很大的基因墙，用大小不一的光点，组合成患儿们的基因图谱。科学家们研究这些图谱，用基因编辑、修改的方式，帮助患儿把坏的基因修改成好的，从而治疗他们的疾病。与优秀的医疗数据“不匹配”的是，GOSH的医疗收费比国际同级别医院低很多，很多中产家庭也消费得起。医院国际患者服务部主任Trevor Clarke介绍说，GOSH是一家非营利性医疗机构，不用为股东贡献利润，收入大多投入医学研究。比起赢得利润，医院更重视推广医疗的可及性，服务更多患者。目前，全球每年有80多个国家的超过5000名患儿前往GOSH寻求诊疗，其中也包括来自中国的患儿。Trevor Clarke建议，到GOSH寻求治疗的中国患儿家庭可以通过专业转诊机构，使就医变得更加简单和便利。为此，GOSH于2017年与盛诺一家正式签约合作，共同帮助有需要的中国患儿前往医院治疗。那么，当前是否能够顺利实现赴英就医呢？答案是肯定的。3月18日凌晨4点起，英国正式取消了所有国际旅行限制，所有前往英国的旅客，无论是否已完成疫苗接种，均：
无需在出发前或抵达后接受新冠检测
无需填写旅客定位表
无需在抵达后接受隔离
此外，英国维珍航空、中国南方航空等，也已陆续于3月起，逐渐恢复、开启中英直飞航班的试运营。
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