前沿肉瘤药物Nirogacestat，让她回归了正常的工作和生活-出国看病-盛诺一家

导读

现年36岁的达娜·阿韦利诺（Dana Avellino）在2018年夏天头一次注意到自己的腹股沟附近有一个肿块，她认为这与她近期的剖腹产有关。当时，她的小女儿只有2个月大。随后，通过病理活检显示，这枚肿块是肉瘤中的硬纤维瘤，这是一种软组织肿瘤，非常罕见。因此达娜的主治医生建议她去纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK斯隆）就医，因为该中心以治疗肉瘤的专业性而闻名于世。

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一开始，达娜在MSK斯隆接受的是索拉非尼治疗，但在治疗过程中，由于副作用非常严重（高血压），与此同时，达娜小腹的肿瘤在持续增长，甚至让她无法弯腰抱起孩子。

在危急时刻，MSK斯隆的肉瘤专家Mrinal Gounder博士介绍她尝试入组一种名为Nirogacestat的前沿实验性靶向药临床试验。

到现在为止，达娜服用这种药物已经三年多了，她的肿瘤在药物的帮助下大幅缩小，甚至她几乎感觉不到它的存在了。

“当时我同意入组临床试验时，其实不知道结果会是怎样，”达娜说。“但这种药物的副作用并不严重，而且肿瘤带来的痛苦也都消失了，这真是太神奇了。”

3月9日，由Gounder博士领导的3期Nirogacestat临床试验的结果发表在《新英格兰医学杂志》上。研究显示，接受新药后，有41%的患者肿瘤显著缩小。

来源：新英格兰医学杂志（2023）

2年后，超75%用了此药的患者肿瘤没有进展，而安慰剂组只有44%的患者肿瘤没有进展。该药的主要副作用，是疲劳、胃肠道反应和皮疹，总体来说还是容易耐受。

Nirogacestat是一种称为γ分泌酶抑制剂的新型靶向药物，原理是阻断一种叫做Notch的蛋白质从而实现抗癌。

“肉瘤非常罕见，硬纤维瘤又是肉瘤中罕见的类型，”Gounder博士解释说。在美国，每年只有大约900人被诊断出患有这种疾病。

“MSK斯隆不仅着眼于治疗常见癌症，同时也关注罕见癌症，”他说。“我们拥有400多种不同类型癌症的专业知识储备。”

比如说罕见的硬纤维瘤，MSK斯隆拥有一支专门的多学科治疗团队，通过各个学科专家相互配合，为患者组合出个性化的诊疗方案，如手术、放疗、靶向药、手术、介入治疗等等。

Nirogacestat有一个有趣的历史。它起初是为了治疗阿尔茨海默病而开发的，但最终没有效果。后来针对几种类型的癌症进行了测试，结果同样令人失望。

就在制造这种药物的公司即将放弃它时，患者倡导组织（DTRF）的领导人看到它可能成功治疗硬纤维瘤的希望。于是该组织与制药公司和国家癌症研究所合作开发临床试验并招募患者参与其中。

“我们与DTRF的合作确实是这个成功故事的重要组成部分，”Gounder博士说。

现在，达娜的大女儿已经7岁，小女儿已经4岁了。凭借Nirogacestat的治疗效果，她可以在大部分治疗期间继续正常工作。

“这让我的治疗很方便，无需花费一整天去医院，”达娜说。“参加这个临床试验对我来说太值了。”

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来源：

本文编译自MedicalXpress官网2023年3月9日发表的《Nirogacestat, a new desmoid tumor treatment, found to improve outcomes for people with sarcoma》一文，原文链接：

https://medicalxpress.com/news/2023-03-nirogacestat-desmoid-tumor-treatment-outcomes.html

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