晚期结肠癌被告知仅剩几个月…成为MD安德森新药WRN抑制剂的全球首位用药患者，现已存活两年多

2023年，美国患者Cindy Mette听到了一个让人难以接受的消息：她的结直肠癌已经发展到Ⅳ期（晚期），当地医生告诉她，她可能只剩下几个月生命。

更让人绝望的是，接下来她尝试了两项临床试验，癌症依然没有得到控制。但Cindy没有想到，第三次临床试验会让事情出现转机。

2024年，她来到美国MD安德森癌症中心，成为全球第一位接受一种全新试验药物治疗的患者。

如今，两年多过去了，她的肿瘤仍然持续对治疗产生反应。

2026年8月12日，MD安德森癌症中心官网公布了她的故事。

患者Cindy Mette（来源：MD安德森癌症中心官网）

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手术不到一年，癌症就复发转移了

2022年初，Cindy发现自己的精力明显不如以前。经过结肠镜检查，医生发现了一个结肠肿瘤，随后通过手术将肿瘤切除。

原以为最危险的一关已经过去，没想到手术后不到一年，癌症再次出现，而且已经扩散。

2023年，Cindy被诊断为Ⅳ期结直肠癌（晚期）。当地医生告诉她，她的生命可能只剩下“几个月，而不是几年”。

当时Cindy最放不下的就是家人。她和丈夫Dennis距离结婚50周年只剩两年，她希望自己至少能够等到那一天。

后来，在朋友推荐下，Cindy来到美国MD安德森癌症中心，找到了结肠癌专家Scott Kopetz医生。

此后，她先后尝试了两项临床试验。

第一次是免疫治疗临床试验，但几个月后癌症仍在继续恶化，她不得不退出。

后来，她又参加了一项粪菌移植相关临床试验。研究人员希望通过改变她的肠道菌群，让肿瘤重新对免疫治疗产生反应。遗憾的是，这次尝试依然没有成功。

连续两次临床试验失败后，她再次站到了治疗选择的十字路口。

2024年1月，Kopetz医生为Cindy介绍了MD安德森癌症中心的肿瘤内科专家Timothy Yap医生。

当时，Yap医生正在开展一项1期临床试验，研究一种以前从未真正用于患者的新型药物——Werner解旋酶抑制剂（WRN抑制剂）。在这篇报道中，MD安德森并未透露具体药名。而Cindy成为了这项试验的全球第一位患者——00001号患者。

为什么这种新药可能适合Cindy？关键在于她的肿瘤具有一个特殊特点——高度微卫星不稳定（MSI-H）。

简单来说，这类癌细胞在生长过程中容易出现DNA损伤，而它们比较依赖一种叫WRN的蛋白来帮助处理这些问题。可以把WRN理解成癌细胞依赖的一个“维修工具”。WRN抑制剂就是把这个“维修工具”关掉，让癌细胞的DNA损伤不断积累，最终可能导致癌细胞死亡。

正因为Cindy的肿瘤具有MSI-H这一特点，医生认为这种全新的治疗思路可能值得尝试。

但当时，这种药物虽然已经在正式用于人体之前的研究中显示出潜力，却从来没有真正给患者使用过。Cindy成为了全球第一位接受这种药物治疗的患者。这也意味着，治疗究竟会带来多大效果、人体实际会出现哪些副作用，当时都存在很多未知。

面对这个机会，Cindy最终决定尝试。

患者Cindy Mette与MD安德森的Timothy Yap医生

（来源：MD安德森癌症中心官网）

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几个月后，终于传来了好消息

治疗开始几个月后，一个变化首先出现了：Cindy血液中的癌胚抗原 （CEA） 指标开始下降。

随后进行的影像检查进一步证实，她的肿瘤确实正在对这种新治疗产生反应。

经历了一年多的恐惧和一次又一次治疗失败后，Cindy终于等来了真正的好消息。

更重要的是，这种效果并没有很快消失。从2024年开始参加试验到今天（MD安德森发稿时间为2026年8月12日），两年多过去了，她的肿瘤仍然持续对这种治疗产生反应。

而那个她曾经担心自己可能等不到的日子，也终于来了。2025年，Cindy和丈夫与家人、朋友一起，庆祝了结婚50周年。

经历这次治疗后，Cindy对临床试验的看法也发生了很大变化。她说，在自己真正需要临床试验之前，她对临床试验几乎一无所知。但现在，只要有人告诉她自己得了癌症，她都会提醒对方主动问问医生，有没有可以参加的临床试验。

Cindy认为，自己参加这项试验，不仅是在帮助探索一种全新的癌症治疗方法，也希望通过自己的经历告诉更多人：得了癌症，并不一定就意味着走到了尽头。

负责这项研究的Yap医生也特别强调，像Cindy这样愿意参加临床试验的患者，对推动癌症新疗法的发展非常重要。他说：“每一种能够改变生命的癌症治疗，都始于一位勇敢的患者。”在他看来，Cindy就是这样一位开拓者。她成为全球第一位接受这种全新试验药物治疗的患者，也让一种此前只存在于研究中的治疗思路，真正迈出了走向患者的第一步。

Cindy的经历让我们看到，对于已经尝试过多种治疗、病情仍然进展的癌症患者，临床试验可能带来新的治疗机会，也让部分符合条件的患者有机会更早接触尚未上市的新疗法。在一些大型癌症中心，医生除了考虑已经上市的标准治疗，也会结合患者的癌种、肿瘤特点和既往治疗情况，寻找是否有合适的临床试验。

当然，Cindy的经历不能代表所有患者，临床试验也不意味着一定有效。但当治疗遇到瓶颈时，多问一句“还有没有其他治疗机会”“有没有适合我的临床试验”，也许就能多一种可能。

MD安德森癌症中心是全球知名的癌症诊疗中心，也是盛诺一家官方签约合作医院之一。根据《美国新闻与世界报道》（U.S. News & World Report）最新发布的2026-2027年度“Best Hospitals（美国最佳医院）”排名，MD安德森位列全美癌症诊疗第一，并已连续12年保持这一排名。

（来源：MD安德森癌症中心官网）

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资料来源：

[1]https://www.mdanderson.org/cancerwise/first-patient-on-phase-1-clinical-trial-thankful-for-ut-md-anderson.h00-159857712.html

[2]https://www.mdanderson.org/about-md-anderson.html