近日，FDA授予selpercatinib (LOXO-292)新药申请优先审查资格，用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌(MTC)和RET融合阳性甲状腺癌患者。
这次申请是基于I/II期LIBRETTO-001试验的结果，试验评估了selpercatinib在RET变异的非小细胞肺癌和甲状腺癌中的疗效。
在非小细胞肺癌患者的研究中，该药物为既往接受过治疗的患者带来了68%的客观缓解率，其中2%的患者完全缓解，66%的患者部分缓解率。26%的患者疾病稳定。
在没有接受过治疗的患者中，selpercatinib带来了85%的客观缓解率。
在11位有中枢神经系统转移的患者中，selpercatinib带来的客观缓解率高达91%。
在既往接受过cabozantinib或vandetanib治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者中，selpercatinib带来了56%的客观缓解率，其中完全缓解率为6%，部分缓解率51%。
FDA预计会在2020年第三季度作出决定。
Selpercatinib是一种高选择性的强效口服药物，专门治疗RET激酶异常的癌症患者。多种恶性肿瘤都有RET融合和突变。而Selpercatinib不仅可以抑制天然RET信号通路，还可以抑制可能出现的获得性耐药。
目前，该药物已经开启2项三期试验。其中一项为LIBRETTO-431 试验，评估Selpercatinib在晚期或转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌中的疗效。另外还有一项LIBRETTO-531 试验正在评估对RET突变甲状腺髓样癌的效果。两项试验预计会分别招募400名患者。
“我们很高兴FDA授予selpercatinib的优先审查资格，”selpercatinib的研发公司礼来的总裁在一份新闻稿中表示:“这代表着我们向为RET-突变的癌症患者提供新的精准治疗上，迈出了重要一步，结合我们最近启动的两个三期selpercatinib临床试验，我们希望尽快为RET突变的癌症患者带来一种改变实践的疗法。”
参考链接：
https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-grants-priority-review-to-selpercatinib-for-ret-fusion-nsclc-and-thyroid-cancers?p=1
