渐冻症是一种十分罕见进行性神经退行性疾病，患者会出现四肢肌肉进行性萎缩、吞咽困难等症状，直到病情恶化至呼吸衰竭。渐冻症，又名为肌萎缩性侧索硬化症，每年都有不少的患者被确诊，生活质量明显下降。渐冻症治疗以药物为主，不过由于发病率较低，其相关治疗药物种类较少。近期，渐冻症新药三期临床数据披露，这或让更多的患者从中受益，获得更好的治疗效果。
不久前美国FDA已经批准在麻省总医院HEALEY ALS平台试验中开启三种试验性新药(IND)治疗方案，这是首次对肌萎缩性侧索硬化症进行此类试验，试验药物包括：大环肽类C5补体抑制剂Zilucoplan，髓过氧化物酶(MPO)抑制剂Verdiperstat，CNM-Au8金纳米晶体(一种支持细胞生物能的细胞内纳米催化剂)。
麻省总医院HEALEY ALS平台试验是一项永久性的多中心、多方案临床试验，用于评估治疗渐冻症的研究药物的安全性和有效性。
三个治疗方案的主要和次要研究目标（时间范围：24周）
主要目的：
疾病进展：通过ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）衡量的疾病严重程度随时间的变化。每种功能的评分从4（正常）到0（无能力），较高总分为48，较低总分为0。得分越高，表明患者身体功能越好。
次要目的：
呼吸功能：通过缓慢肺活量（SVC）测量的呼吸功能随时间的变化
肌肉力量：使用手持式测功机（HHD）等距测量的肌肉力量随时间的变化。
生存：组间发生率比较
关于三种渐冻症研究性药物
Zilucoplan
Zilucoplan是一种研究性大环肽类补体C5新型抑制剂，目前正被开发用于治疗全身型重症肌无力（gMG），免疫介导的坏死性肌病（IMNM），肌萎缩性侧索硬化（ALS）以及其他罕见的、基于组织的补体介导性疾病。
Verdiperstat
Verdiperstat是一种潜在开创的(first-in-class)、口服、脑渗透、不可逆的髓过氧化物酶(MPO)抑制剂。MPO是大脑病理性氧化应激和炎症的关键驱动因子。在美国和欧盟，Verdiperstat均被授予了治疗多系统萎缩(MSA)的孤儿药资格。
CNM-Au8
CNM-Au8是一种新型的口服金纳米晶体混悬剂，它可以支持细胞内产生能量的生物反应，并帮助清除细胞代谢的破坏性副产品。CNM-Au8作为一种新型研究药物，被用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS），帕金森氏病和多发性硬化症（MS）的患者。临床前研究表明，CNM-Au8能够保护运动神经元免受严重损伤和死亡。美国FDA已于2019年7月授予CNM-Au8孤儿药地位，用于治疗ALS。
尽管我国已经把渐冻症收录在《第一批罕见病目录》中，不过相关疗法、药物的研究力度和深度都远不如美国、日本等国家。因此，出国看病成为更多国内渐冻症患者的新选择。不仅是美国治疗渐冻症的药物更加丰富，同时更多的临床试验也让患者有了新的希望。盛诺一家是国内专业的出国看病医疗服务机构，和海外多家权威医院有深度的合作关系。因此，在国内治疗效果不好的渐冻症患者，可以联系盛诺一家协商出国看病的相关事宜。
参考来源：
[1]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04414345?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=38
[2]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04436497?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=39
[3]https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04436510?cond=ALS&cntry=US&draw=7&rank=40
[4]https://www.massgeneral.org/neurology/als/news/2020-01-22-Healey-ALS-platform-trial-may-proceed
[5]https://alsnewstoday.com/cnm-au8/
