每个月，日本医药与器械管理局（PMDA）都会公布当月的新批准清单。
在刚刚公布的“2025年11月新医药品承认一览”中，与肿瘤直接相关的有4条：
BRAF抑制剂Encorafenib：用于BRAF变异结直肠癌的新“一线联合方案”
TRK/ROS1抑制剂Repotrectinib：用于NTRK融合阳性实体瘤，只看基因突变、不限癌种
BCL-2抑制剂Venetoclax：扩展至慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞性淋巴瘤的一线治疗
Daratumumab皮下注制剂：高风险“阴燃型多发性骨髓瘤”首个获批干预治疗
（来源：PMDA官网）
下面，我们用几分钟，把这4条新动向的关键信息装进你的脑袋。
BRAF抑制剂Encorafenib：用于BRAF变异结直肠癌的新“一线联合方案”
（来源：Array BioPharma）
获批详情：
适用人群：携带BRAF基因变异（临床上主要是V600E）的结肠癌/直肠癌患者
疾病阶段：无法根治性切除的进展期或复发期
变化性质：在日本获批新的适应证与新用量，用于这种BRAF变异结直肠癌
根据小野药品的说明，这次获批的核心是：用一套三联组合（Encorafenib + Cetuximab + FOLFOX化疗），作为BRAF变异晚期结直肠癌的一线治疗方案。
其关键临床依据来自国际III期BREAKWATER研究，面向BRAF V600E变异转移性结直肠癌，方案对比如下：
试验组：Encorafenib + Cetuximab + FOLFOX6化疗
对照组：医生选择的标准化疗（±贝伐珠单抗）
中期分析结果显示：
客观缓解率（ORR）：试验组60.9%；对照组40.0%。
中位无进展生存期期：实验组约12.8个月；对照组约7.1个月。
这意味着：
试验组患者肿瘤明显缩小或消失的比例，比对照组多出近21%；
实验组患者肿瘤得到控制，没有继续变大、也没有出现新病灶的时间，比对照组延长了80%。
可以简单理解为：先用靶向药“卡”住BRAF这条异常信号链，再用化疗“收尾”；与单纯化疗相比，更容易把肿瘤压下去，维持控制时间也更长。
需要注意的是：并非人人适合“全套毒打”；三联方案“火力全开”，对体力、器官功能要求更高，高龄、体弱患者可能要个体权衡。
TRK/ROS1抑制剂Repotrectinib：用于NTRK融合阳性实体瘤，只看基因突变、不限癌种
（来源：Lucius Pharmaceutical）
什么叫“不限癌种”？
只要肿瘤细胞里有NTRK基因融合这个“异常插头”，不管肿瘤长在肺、甲状腺、唾液腺、肠道还是其他器官，一旦进入进展期或复发期，就可以考虑用Repotrectinib这类药。
临床上，其专业说法叫“肿瘤不可知（tumor-agnostic）”精准治疗：不再问“你是哪一类癌”，先问“你有没有这个基因融合”。
在日本，Repotrectinib此前已获批用于ROS1融合阳性晚期非小细胞肺癌；本次PMDA是在此基础上，增加NTRK融合阳性实体瘤，并新增160mg剂型，方便医生按推荐剂量给药。
NTRK融合非常罕见。常见实体瘤中发生率往往＜1%；但一旦命中，靶向药往往效果“惊艳”，有时能达到多年缓解。
对一些儿童肿瘤、罕见腺样癌、唾液腺肿瘤等，NTRK检测尤其重要。患者就诊前建议确认：
病理是否已经做过大panel（覆盖几百甚至上千个基因检测）的NGS检测；
报告中是否明确写明“NTRK1/2/3 融合：阳性/阴性/未检出”。
BCL-2抑制剂Venetoclax：扩展至慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞性淋巴瘤的一线治疗
（来源：FDA.report）
一句话解释：这是将Venclexta的适应证，从只用于“复发/难治的”慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞性淋巴瘤，扩展至“一线治疗”（一确诊就可以用）。
背后的典型方案包括：
Venetoclax + Obinutuzumab（抗CD20抗体）：据海外III期CLL14研究，在老年和合并症较多的慢性淋巴细胞白血病（CLL）人群中，固定12个月疗程后，可获得长期无进展生存（PFS）优势。
Venetoclax + Ibrutinib（BTK抑制剂）：相关证据来自日本II期M20-353研究等，本次获批也将这一路径纳入一线选项。
它与传统治疗最大的不同在于：很多方案是“有限疗程（time-limited）”，而不是“一直吃到进展为止”。
这对患者意味着：
不一定要“长期吃药到失败”，有机会在1-2年内完成固定疗程，然后停药观察；
部分患者可获得深度分子缓解，停药后也能维持较长时间的疾病控制。
但与此同时：
起始剂量需要逐级递增，以降低肿瘤溶解综合征风险；
患者需要频繁验血、补液，甚至短期住院监测。
Daratumumab皮下注制剂：高风险“阴燃型多发性骨髓瘤”首个获批干预治疗
（来源：Multivu）
这是日本首个获批用于“高风险阴燃型多发性骨髓瘤（SMM）的进展延缓”的治疗药物。
该获批依据基于国际III期AQUILA研究。该研究采用Daratumumab皮下注射，单药治疗高风险阴燃型多发性骨髓瘤（SMM）。
所谓“阴燃型”，就是有“火”了，但还没有“烧起来、烧大”，处于相对早期。
如果把多发性骨髓瘤比喻成一场“火灾”，可以分为三个阶段：
MGUS：只有一点点烟，不确定会不会起火
SMM（阴燃期）：火苗已经出现，但还没烧到房间（还没造成器官损害）
MM（骨髓瘤）：火已经开始烧房子，造成明显破坏→必须马上灭火（治疗）
传统上，对于SMM（尤其是高风险）,医生多采取“密切随访、观察，等到真正出现器官损害再治疗”的策略，病人常常处在“知道有个定时炸弹，却暂时不能拆”的心理煎熬中。
这次日本的做法，相当于迈出了一步：对明确属于“高风险SMM”的患者，在“真正变成多发性骨髓瘤之前”，就用药去尽量拖延疾病进展。
小结：11月清单在悄悄改变什么？
这份11月日本PMDA获批清单，给肿瘤治疗传递出的信号大致有三点：
（来源：摄图网）
1.“精准”继续加码：从BRAF变异结直肠癌，到NTRK融合实体瘤，再到慢性淋巴细胞白血病的靶向组合，越来越多方案要求：先精准分型，再谈用药。
2.“时间点”前移：慢性淋巴细胞白血病（CLL）和高风险阴燃型多发性骨髓瘤（SMM）的新方案，都在尝试更早、更有限疗程地介入，希望在损伤积累之前，抢先把疾病控制在一个相对安全的水平。
3.“罕见病群体”被更多看见：BRAF变异结直肠癌、NTRK融合实体瘤、慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）、高风险阴燃型多发性骨髓瘤（SMM），在日本都属于 低发病率的小人群。但正因为小，更需要被“精心设计”的方案照顾到。
对患者和家属来说，比起一味“追新药”，更重要的是：先搞清楚自己到底属于哪一类、哪一小类，再去精准匹配对应的那条新闻、那款新药和疗法。
参考来源：
https://www.pmda.go.jp/files/000277965.pdf
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