1、Avapritinib
EMA委员会建议授予Avapritinib（Ayvakit，蓝图药物公司）有条件上市许可，用于治疗携带有血小板衍生生长因子受体-α（PDGFRA）第18号外显子突变（包括PDGFRAD842A突变）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
据了解，约有6%-10%的GIST肿瘤中携带此突变，Avapritinib是一款KIT和PDGFRA突变激酶的选择性强效抑制剂。
2、Acalabrutinib
EMA委员会也为Acalabrutinib（Calquence，阿斯利康）的批准打开绿灯。
Acalabrutinib是一款单一疗法，用于治疗慢性淋巴细胞白血病，通常用于未经治疗或先前至少接受过一种治疗的患者。
一、特定突变的头款靶向治疗药物
在今年初，Avapritinib经美国FDA批准用于治疗相同的适应症。FDA的批准是基于一项I期NAVIGATOR临床试验，该实验纳入43例携带有PDGFRA第18号外显子突变的GIST患者，其中38例患者携带常见的PDGFRAD842V突变。
对于携带有PDGFRA第18号外显子突变的GIST患者，总体有效率（ORR）为84%，其中7%存在完全缓解，77%存在部分缓解。PDGFRA D842V突变的患者ORR达89%，其中8%实现完全缓解，82%实现部分缓解。
Avapritinib一经获批，FDA肿瘤卓越研究中心主任Richard Pazdur医生就在一项声明中表示，常有携带PDGFRA第18号外显子突变的GIST患者标准方案治疗无效，这次特批此类患者提供了头个靶向治疗方案。
使用Avapritinib患者中观察到的常见的副作用（在≥20%的患者中出现）包括：恶心、疲劳、贫血、眶周水肿、面部水肿、高胆红素血症、腹泻、呕吐、周围水肿、流泪增多、纳差和记忆障碍。也存在颅内出血风险，在这种情况下，应减少用药剂量，或停用药物。
人用医药产品委员会（CHMP）在其官网上提到，在欧洲，有条件上市许可常授予一些能实现之前未满足药物需求的药物，这些药物立即可用对于公共卫生来说收益大于固有风险，事实上，仍需要搜集额外的数据。
Avapritinib在研发阶段就获得了孤儿药认定，EMA目前将进行审查以确定是否维持该认定。
二、慢性淋巴细胞白血病的新疗法
Acalabrutinib已在美国、加拿大和澳大利亚获批用于治疗慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞白血病。该产品在去年同一时间段获得以上三家权威机构审批。
在美国，Acalabrutinib之前已经获批用于治疗套细胞淋巴瘤。
ASCEND临床试验已经证明该药物可使慢性淋巴细胞白血病患者获益。在ASCEND试验中，研究人员对比了idelalisib+利妥昔单抗 vs 苯达莫司汀+利妥昔单抗。该研究纳入310例复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病患者。研究表明，与标准治疗方案相比，Acalabrutinib单一疗法能够明显改善患者的耐受性和无进展生存期。
意大利米兰Vita-Salute圣拉斐尔大学肿瘤内科学教授、研究的第一作者Paolo Ghia医生在研究结果公布时在Medscape医学新闻上表示，ASCEND研究表明，与标准的联合治疗（包括无化疗方法，如idelalisib+利妥昔单抗）相比，Acalabrutinib可以为复发/难治性慢性淋巴细胞白血病患者提供更有效和可耐受的治疗选择。
Acalabrutinib治疗常见的副作用是呼吸道感染、头痛、挫伤、擦伤、腹泻、恶心、红斑、肌肉骨骼痛、疲劳、血红蛋白减少以及血小板减少。
关于两款药物使用的详细建议将在产品特征总结中提供。产品特征将在欧洲公共评估报告中公布，产品获得欧盟委员会上市许可后所有欧盟官方语言版本均可用。
来源：
本文编译自Medscape于2020年7月27日发表的《EMA Green Light for Avapritinib forGIST, Acalabrutinib for CLL》
原文链接：https://www.medscape.com/viewarticle/934648
编者按：
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