致命脑癌迎来新突破？美国科学家找到胶质母细胞瘤真正“命门”！

研究负责人李辉博士此前已经确认了一个被称为“致癌基因”的关键基因，是胶质母细胞瘤发生的核心推动因素。

所谓致癌基因，指的是一旦被异常激活，就会推动正常细胞变成癌细胞的基因。在新发表在《Science Translational Medicine》期刊上的研究中，李辉团队进一步找到了一个能够阻断这一基因作用的小分子物质，并在细胞实验和实验室小鼠中验证了效果。在小鼠实验中，这种分子在发挥抗肿瘤作用的同时，没有出现明显的毒副作用。

虽然距离真正用于人体治疗还需要大量后续研究，但目前的结果已经显示，这种小分子有潜力阻止肿瘤在大脑中“蔓延穿行”，也就是抑制癌细胞像触手一样侵入正常脑组织。

胶质母细胞瘤是一种生长速度极快、侵袭性极强的脑癌，几乎总是致命。患者从确诊开始，平均生存时间大约只有15个月。

在美国，每年有超过14000人被诊断为这种疾病。现有治疗方式主要包括手术、化疗和放疗，但由于肿瘤细胞会像树根一样深入并扩散到大脑各个区域，手术往往无法彻底切除。

化疗和放疗虽然可以在一定程度上延缓肿瘤进展，但通常只能延长几个月的生存时间，同时还可能严重影响生活质量，因此有些患者甚至会选择放弃治疗。

正因为治疗效果有限，新的治疗思路显得格外迫切。李辉团队关注的突破口，来自他们在2020年发现的一个关键基因——AVIL。

AVIL在正常情况下，主要参与维持细胞的形态和结构，可以理解为帮助细胞“保持形状”的内部支架系统。但研究发现，在多种因素影响下，这个基因会被异常激活，相当于被“踩死油门”，从而推动癌细胞形成并快速扩散。

当时，研究人员通过实验室手段证明，只要阻断AVIL的功能，就可以在小鼠模型中彻底摧毁胶质母细胞瘤细胞，而且对正常细胞几乎没有影响。但问题在于，那种实验室技术并不适合直接用于人体治疗。这也促使他们继续寻找一种真正可用的药物形式，也就是能够直接抑制AVIL作用的小分子药物。

在后续研究中，科学家进一步确认，AVIL基因所产生的蛋白在健康人类大脑中几乎不存在，但在胶质母细胞瘤患者体内却大量出现。这意味着它很可能是肿瘤细胞高度依赖、而正常细胞并不需要的“命门”。