本篇所有文字及图片数据均来自Targeted Oncology于2019-1-2发表的《FDA批准使用达沙替尼治疗儿科Ph+ALL》 ，原始数据请见文末链接。
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近日，FDA批准Dasatinib（Sprycel）联合化疗用于新确诊的急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童患者，适用于费城染色体阳性（Ph+）的1岁及以上患儿。
此次批准是基于II期试验CA180-372的结果。该试验结果表明，在78名新确诊为Ph阳性B细胞前体ALL的患儿中，3年无事件生存率达到64.1%。
该试验的首席研究员，费城儿童医院儿童癌症研究中心主任Stephen Hunger医生表示，“随着近年来治疗方法不断改进，Ph阳性ALL患儿的总体结局得到了改善，但是仍需要更多的治疗选择。CA180-372试验结果很有价值，因为该试验的目的是减少颅脑照射和干细胞移植。试验结果表明，Sprycel联合化疗可以提高患者的3年无事件生存率，说明Sprycel对Ph阳性ALL儿童患者有效。”
试验纳入了106名18岁以下患者，在诱导化疗第15天开始，每天给予Dasatinib治疗。接受Dasatinib有效性评估的78位患者每天接受的剂量为60mg/m2，联合化疗，持续用药2年。此外，如果研究者根据微小残留病灶认为患者风险较高，患者还会接受干细胞移植。
所有接受治疗的患者都获得了完全缓解。#1次治疗周期结束时，微小残留病灶（MRD）≥0.05%的患者在#1次缓解期内可以接受造血干细胞移植。对于那些微小残留灶在0.005%-0.05%的患者，再接受3个周期高风险化疗方案，如果小残留灶检测仍呈阳性也可以接受移植。106名患者中有19位患者符合上述条件，其中15名患者接受了移植。另外91位患者接受了为期两年的Dasatinib联合化疗治疗。
研究者对81位患者进行了药物安全性评估，有3位出现了5级不良事件，8位因不良事件中止了治疗，这些不良事件包括真菌败血症、移植物抗宿主病的肝毒性、血小板减少、巨细胞病毒感染（CMV感染）、肺炎、恶心、肠炎及药物过敏。常见的不良事件为发热、发热性中性粒细胞减少、黏膜炎、腹泻、败血症、低血压、感染、过敏、呕吐、肾功能不足、腹痛及肌肉骨骼痛。
目前，Sprycel获得FDA批准的适应症包括：
确诊的慢性期Ph阳性慢性髓性白血病成人患者
对先前包括伊马替尼在内的治疗不耐受或耐药的慢性期、加速期或急变期的Ph阳性慢性髓性白血病成人患者
对既往治疗耐药或不耐受的Ph阳性急性淋巴细胞白血病成人患者
慢性期Ph阳性慢性髓性白血病1岁及以上儿童患者
联合化疗用于新确诊的Ph阳性急性淋巴细胞白血病1岁及以上儿童患者
慢性期Ph阳性慢性髓性白血病1岁及以上儿童患者
联合化疗用于新确诊的Ph阳性急性淋巴细胞白血病1岁及以上儿童患者
参考来源：
Targeted Oncology于2019-1-2发表的《FDA批准使用达沙替尼治疗儿科Ph+ALL》Targeted Oncology于2019-1-2发表的《FDA批准使用达沙替尼治疗儿科Ph+ALL》https://www.targetedonc.com/news/dasatinib-receives-fda-approval-for-pediatric-ph-all
