美国FDA批准高风险潜伏期多发性骨髓瘤(SMM)新药上市

11月6日，美国药监局（FDA）宣布批准达雷妥尤单抗与透明质酸酶复方皮下制剂（Darzalex Faspro），用于高风险潜伏期多发性骨髓瘤（SMM）的成人患者——

这是SMM历史上第一款被监管写进说明书的治疗药物。从过去只能“盯着看”，到今天“可以出手”，一条全新的时间线被改写了。

（来源：FDA官网）

这不是小修小补，而是里程碑。

支持这次决策的AQUILA三期研究把高风险SMM分成两组：一组持续观察，一组用达雷妥尤皮下注射单药。结果显示：治疗组把“进展为骨髓瘤或死亡”的风险几乎砍半！

风险比0.49；对照组的无进展中位时间为41.5个月，而治疗组在随访时尚未达到。这意味着“暗火”被显著压住了。

它全称“潜伏期多发性骨髓瘤”，顾名思义，就是多发性骨髓瘤的“前期”：血液和骨髓里已能检测到异常，但还未出现器官受损。

如果把多发性骨髓瘤比作一场突然而至的大火，那SMM就是“起火前夜”——房子还没烧，屋里已经有了暗暗的烟。

（来源：ChatGPT）

从SMM到多发性骨髓瘤的“风险评级”也并不是拍脑袋，而是有一把通行的尺子——国际骨髓瘤工作组提出的“2/20/20”模型：血清M蛋白≥2、骨髓浆细胞≥20%、游离轻链比≥20。

满足的指标越多，患者越有可能在较短时间里从“暗火”（SMM）蹿到“明火”（多发性骨髓瘤）。

过去几十年，全球对SMM的主流做法都只能是积极监测——按期复查，等到出现骨损、肾损害等“明火”征象再正式治疗。

此次是FDA首批SMM治疗药物，等于发放了“灭火器”，对最危险的“暗火”提前干预，让火势明显推迟，不至于失控。

要知道，一旦失控，SMM进展为多发性骨髓瘤，患者5年生存率极其惨淡：

覆盖中国多地肿瘤登记处的CONCORD-3研究数据显示，我国多发性骨髓瘤的5年生存率仅约24.8%——每四位患者中，只有一位能活过5年。

而美国近30年来多发性骨髓瘤的发病率整体上升，死亡率却持续下降，5年生存率目前已经达到62.4%，比国内高出一大截。

（来源：美国国立卫生研究院官网）

本次FDA首批高危SMM药物，是从静脉点滴进化到皮下注射的版本，给药只需3-5分钟。而SMM有了治疗药物后，多发性骨髓瘤对患者的生命威胁将进一步被减弱，争取更多“临床治愈”的机会。

有药还是没药，对患者生存影响巨大。《凤凰周刊》前主编师永刚就是个鲜活的例子。

2012年，师永刚被诊断为极罕见、恶性度极高的肾上腺皮质癌。那时国内无药可用，北京协和医院判断他只剩下几个月的生命。全球唯一一款获批药物，是美国1970年就上市的，叫Mitotane（米托坦）。

为了活下去，师永刚去了美国MD安德森癌症中心，用上米托坦；耐药后又接连进入多项临床试验，依靠不断出现的新方案，把命运一次次从悬崖边拉回。

现在，他已经治愈回国多年了，把当年的经历记录在《无国界病人》一书中。

师永刚著的《无国界病人》

SMM今天的节点，和当年师永刚面对的处境，有某种相似：“终于有药可医了！”其意义远超药本身——它让医生和患者不再只是守着“等它变坏”的无力感，而是第一次有了被监管认可的、可以提前出手的工具。

当然，工具不是魔法，但“有工具”和“没工具”，“有药”和“没药”，差的是一整条命运轨道。

医学的进步常常不是惊天动地的一声，而是悄无声息地把一个“无”变成“有”。

从今天起，高风险SMM不再只有“等它变坏”的一条路。AQUILA把科学证据摆上桌，FDA把“可为”写进标签，故事从此可以有新的走向。

回望师永刚当年的抉择，我们更能体会“第一次有药可用”的分量：它不是终点，却足以改变一个人走路的方式。

愿这束新点亮的光，尽快照到更多人身上。

参考来源：

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-daratumumab-and-hyaluronidase-fihj-high-risk-smoldering-multiple-myeloma