2026年5月1日，Celcuity公司宣布了一个重磅消息：在3期VIKTORIA-1临床试验的PIK3CA突变队列中，Gedatolisib联合方案在无进展生存期（PFS）上显著优于目前的FDA批准标准方案——阿培利司（Piqray）联合氟维司群。
这意味着，乳腺癌领域目前针对PIK3CA突变患者的"二线首选"方案，可能很快就要让位了。
更值得关注的是，此前我们曾报道过，Gedatolisib在同一试验的PIK3CA野生型队列中也已取得成功，将疾病进展或死亡风险降低了67%-76%。如今突变型队列同样胜出，Gedatolisib成为了首个在HR+/HER2-晚期乳腺癌中，无论PIK3CA是否突变都证明有效的PI3K/mTOR靶向药。
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为什么"击败阿培利司"意义重大？
要理解这个结果的分量，需要了解一个背景：对于CDK4/6抑制剂（如哌柏西利、瑞波西利）联合内分泌治疗失败后的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者，后续选择非常有限。
如果患者携带PIK3CA突变（约占40%），目前FDA批准的标准方案是阿培利司联合氟维司群。但临床实践中，这个方案的获益幅度有限，而且阿培利司的不良反应（高血糖、皮疹、腹泻等）让不少患者难以耐受。
VIKTORIA-1试验直接将Gedatolisib联合方案与阿培利司联合方案进行头对头比较——这不是跟安慰剂比，也不是跟弱对照比，而是正面挑战现有最佳方案。结果，Gedatolisib赢了。
该试验的联合首席研究员、Fred Hutch癌症中心的Sara Hurvitz博士指出："仅靶向PI3K/AKT/mTOR通路中单个节点的疗法，给PIK3CA突变患者带来的获益通常比较有限。VIKTORIA-1的结果表明，更全面的通路阻断策略能更有效地改善患者的治疗结局。"
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同一个靶点，Gedatolisib凭什么赢？
阿培利司和Gedatolisib都是针对PI3K通路的药物，为什么一个输了一个赢了？
关键在于封锁范围不同。
阿培利司是一种PI3Kα亚型特异性抑制剂，只封锁了PI3K通路上的一个节点。肿瘤细胞在这个节点被堵住后，可以通过激活通路上其他"旁路"来继续生长。
Gedatolisib则是一种泛PI3K + mTORC1/2双效抑制剂。它同时封锁了PI3K的所有四种I类亚型，以及下游的mTORC1和mTORC2——相当于把这条通路从"上游"到"下游"全面封死，让肿瘤细胞无处可逃。
Celcuity公司CEOBrian Sullivan说："近20年来，研究人员一直在尝试开发一种能全面阻断PI3K/AKT/mTOR通路、同时毒性又可控的药物。VIKTORIA-1的结果证明了这个策略是可行的。"
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两个队列、两场胜利：不看基因状态都有效
Gedatolisib在VIKTORIA-1试验中经历了两次"考试"，两次都拿了高分：
第一次（2026年3月公布，已发表在JCO）：PIK3CA野生型队列。Gedatolisib三联方案的中位PFS为9.3个月，对照组（氟维司群单药）仅为2.0个月。三联方案将疾病进展或死亡风险降低了76%，双联方案降低了67%。
第二次（2026年5月1日公布）：PIK3CA突变队列。Gedatolisib三联方案的PFS显著优于阿培利司联合氟维司群。具体数字将在2026年ASCO年会（5月29日-6月2日，芝加哥）以新突破摘要（LBA）口头报告形式公布。
安全性方面，两个队列中Gedatolisib的三联和双联方案都耐受良好，安全性可控，没有发现新的安全信号。
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离患者用上这款药还有多远？
PIK3CA野生型适应证：FDA正在审评中，优先审评，预计2026年7月17日之前给出批准决定。如果获批，这将是Gedatolisib首个上市适应证。
PIK3CA突变适应证：公司计划基于突变队列数据向FDA提交补充新药申请（sNDA），预计紧随野生型之后。
一线治疗探索：另一项3期试验VIKTORIA-2正在进行中，评估Gedatolisib联合CDK4/6抑制剂和氟维司群作为一线方案的疗效。
如果两个适应证均获批，Gedatolisib将成为CDK4/6抑制剂耐药后，不需要看PIK3CA状态就能使用的二线靶向治疗选择——这对临床决策的简化意义重大。
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写在最后
对于正在使用CDK4/6抑制剂联合内分泌治疗、或已经耐药正在寻找下一步方案的HR+/HER2-乳腺癌患者，Gedatolisib的进展值得持续关注。
如果您携带PIK3CA突变，目前的标准方案阿培利司已经被Gedatolisib正面击败，一个更有效的选择即将到来。如果您没有PIK3CA突变，Gedatolisib同样在野生型患者中证明了强大疗效，FDA审批结果今年7月揭晓。
VIKTORIA-1试验在丹娜-法伯癌症研究院、纪念斯隆凯特琳癌症中心、MD安德森癌症中心等全球顶尖机构开展。以上医院均为盛诺一家官方签约合作医院。对于有需要的患者，请拨打 免费咨询电话 400-875-6700 联系我们，盛诺一家可以协助对接相关专家团队，进行远程病情评估或赴美就医。
参考来源：https://www.curetoday.com/view/gedatolisib-improves-survival-in-pik3ca-metastatic-breast-cancer-study
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